Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imlunestrant con la terapia endocrina standard. Imlunestrant è un farmaco sperimentale che potrebbe offrire un’alternativa alla terapia ormonale tradizionale. La terapia endocrina standard include farmaci come tamoxifene, exemestane, anastrozolo, letrozolo e analoghi dellormone di rilascio delle gonadotropine. Questi farmaci agiscono bloccando o riducendo l’effetto degli estrogeni, che possono stimolare la crescita delle cellule tumorali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 mesi. Alcuni riceveranno imlunestrant, mentre altri continueranno con la terapia endocrina standard. Lo studio valuterà quanto tempo i partecipanti rimangono liberi da malattia invasiva e altri aspetti della loro salute e qualità della vita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del confronto tra i trattamenti. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del cancro al seno.

L’obiettivo principale è valutare se CRD-4730 può influire positivamente su un insieme di parametri cardiaci, inclusi i livelli di NT‑proBNP (una sostanza nel sangue che aumenta quando il cuore è sotto stress) e i risultati di esami di echocardiography (un’eco‑cardio è un’immagine del cuore ottenuta con ultrasuoni). I partecipanti saranno seguiti per circa sei mesi, con visite regolari per controllare sintomi, esami del sangue e registrazioni di ECG (un tracciato che mostra l’attività elettrica del cuore).

I medicinali vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea. Il tirzepatide viene somministrato fino a una dose massima di 15 mg, mentre il mirikizumab può essere somministrato fino a 900 mg. Il trattamento ha una durata prevista di 52 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente le iniezioni dei farmaci.

Lo studio si concentra su pazienti con malattia di Crohn da moderata a grave che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti convenzionali o avanzati. I partecipanti devono anche avere un indice di massa corporea elevato, indicativo di obesità o sovrappeso, insieme ad almeno una condizione correlata al peso come ipertensione, diabete di tipo 2, livelli anomali di colesterolo, apnea notturna o malattie cardiache.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo nuovo farmaco. I partecipanti adulti verranno assegnati in modo casuale (cioè per caso) a ricevere o il farmaco sperimentale o il placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo, e nemmeno gli investigatori lo sapranno (studio “double blind”). Dopo la somministrazione, i ricercatori controlleranno se il ritmo cardiaco ritorna alla normalità entro poche ore e monitoreranno eventuali effetti indesiderati, registrando anche la quantità di farmaco presente nel sangue alla fine dell’infusione.

Lo scopo dello studio è valutare se AZD8965 può migliorare la capacità respiratoria rispetto al placebo. I partecipanti saranno seguiti per circa 24 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli periodici della capacità polmonare misurata con il test chiamato FVC, che indica il volume di aria che si può espirare con forza dopo un’inspirazione completa; i risultati saranno espressi in millilitri. Verranno inoltre monitorati segni vitali, esami del sangue e altri controlli di sicurezza.

Il farmaco in prova, identificato con il codice JNJ-78934804, è una soluzione iniettabile somministrata sotto la pelle e contiene due sostanze attive, il guselkumab e il golimumab. Come confronto è stato utilizzato il guselkumab da solo, disponibile in siringa pre‑riempita.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari per circa un anno, con controlli periodici per verificare la scomparsa dei sintomi e la guarigione visibile dell’intestino mediante esami specializzati. Gli esiti principali dello studio sono la clinical remission e la endoscopic remission al termine della settimana 48.

Lo scopo dello studio è verificare se il nuovo farmaco è più efficace nel far raggiungere la remissione clinica, ovvero la scomparsa dei sintomi, rispetto al solo guselkumab. I partecipanti al trial ricevono le iniezioni a intervalli regolari per quasi un anno e vengono seguiti con visite mediche periodiche per controllare i sintomi e la salute generale, senza fornire dettagli tecnici sulle procedure.

Lo scopo è verificare se il nuovo trattamento può prolungare il tempo prima di un peggioramento della malattia o della morte. I partecipanti assumono la compressa ogni giorno per circa 52 settimane, con visite periodiche in cui vengono misurati diversi parametri: il punteggio di indurimento della pelle (mRSS), il questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane (HAQ-DI) e la capacità respiratoria (FVC), soprattutto nei soggetti che presentano una compromissione polmonare nota come ILD. Lo studio è strutturato in modo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così una valutazione imparziale dei risultati.

Lo scopo è valutare se la combinazione dei due farmaci migliora il controllo della glicemia rispetto a ciascuno dei farmaci da solo. Il risultato principale è la variazione del valore di HbA1c, un indicatore che riflette la media della glicemia degli ultimi due‑tre mesi; una riduzione di questo valore indica un migliore controllo della malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento e assumono le compresse per circa 40 settimane. Durante questo periodo sono previsti controlli regolari per misurare la glicemia a digiuno (FPG), il valore medio giornaliero di glucosio registrato con il metodo di auto‑monitoraggio (SMBG), il peso corporeo, la pressione arteriosa e altri parametri di sicurezza. Le visite includono prelievi di sangue e valutazioni mediche per verificare l’efficacia e la tollerabilità dei farmaci.

Lo scopo è verificare se il farmaco può ridurre la quantità di placca nelle arterie coronarie. I partecipanti riceveranno una serie di iniezioni a intervalli regolari e saranno visitati periodicamente per controllare la salute del cuore mediante esami non invasivi. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sulla variazione della placca, ma non saranno richieste procedure invasive o trattamenti complessi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Muvalaplin oppure un placebo. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno inizialmente quale sostanza viene somministrata. Il percorso prevede la somministrazione periodica del trattamento per un periodo di tempo determinato, al fine di osservare l’impatto sulla salute del cuore e sulla prevenzione di complicazioni legate alle arterie.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo periodo per i pazienti che soffrono di questa condizione della pelle. Il farmaco rocatinlimab (conosciuto anche come AMG 451) verrà studiato per determinare la sua efficacia nel mantenere sotto controllo i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso iniezioni sotto la pelle. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni della pelle dei partecipanti, prestando particolare attenzione al prurito e all’estensione delle aree cutanee interessate dalla malattia. Verranno effettuati controlli periodici per verificare come i pazienti rispondono al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Durante lo studio i partecipanti assumono una compressa di Trazodone una volta al giorno per otto settimane. All’inizio e alla fine del periodo di trattamento compilano il Oxford Depression Questionnaire (ODQ), un questionario che chiede come si sentono quotidianamente; le risposte vengono confrontate per vedere se ci sono cambiamenti. Vengono inoltre raccolte informazioni su sonno, pensiero, qualità della vita e capacità di svolgere attività quotidiane attraverso altri questionari semplici.

Lo scopo dello studio è verificare se lunsekimig riduce il numero di peggioramenti moderati o gravi della COPD durante l’anno. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi, con visite regolari in cui verranno effettuati test di respirazione, questionari sulla qualità della vita e controlli di sicurezza. Durante le visite, i medici raccoglieranno informazioni su eventuali effetti indesiderati e su eventuali cambiamenti nei risultati dei test.

Tra le misure utilizzate ci sono il tasso annuale di peggioramenti della malattia, le variazioni del FEV1 (un test che misura la quantità di aria espirata in un secondo dopo l’uso di un farmaco dilatatore), e i punteggi di questionari che valutano i sintomi respiratori e la qualità della vita. Queste informazioni aiuteranno a capire se il farmaco è efficace e sicuro per le persone con COPD eosinofilica.

Lo scopo è valutare se l’aggiunta di glycopyrronium bromide migliori la funzione polmonare rispetto al solo trattamento di mantenimento. I partecipanti, di età compresa tra 4 e meno di 12 anni, seguiranno tre periodi di trattamento in cui riceveranno ciascuna delle opzioni (due dosi di glycopyrronium bromide e placebo) in ordine casuale, senza sapere quale stanno usando (studio “double‑blind”). Durante ogni periodo, verranno misurate le capacità respiratorie, in particolare il valore di FEV1, cioè la quantità di aria espirata in un secondo, sia poco dopo la dose che al mattino prima della dose successiva. Il periodo di ciascuna fase è di circa tre settimane, dopodiché si passa al successivo trattamento.

Il trial dura circa un anno: nei primi dieci settimane si valuta l’effetto iniziale del trattamento e, per chi risponde, il proseguimento fino alla settimana 52 serve a capire se i benefici si mantengono nel tempo. L’attività della malattia viene monitorata con il Modified Mayo Score, un semplice questionario che tiene conto della frequenza delle scariche, della presenza di sangue nelle feci, dei risultati dell’esame endoscopico e dello stato di salute generale; un punteggio più basso indica miglioramento. Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco funziona meglio del placebo nel far raggiungere e mantenere la remissione in questa popolazione di pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare se Orelabrutinib può ritardare il peggioramento della disabilità rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo randomizzato (cioè distribuiti casualmente) e né i ricercatori né i partecipanti sanno quale compressa stanno assumendo (double‑blind). Il principale risultato osservato è il tempo necessario perché si verifichi un confirmed disability progression (CDP), cioè un peggioramento stabile della capacità di movimento per almeno 24 settimane. Altri risultati includono il tempo di comparsa di un peggioramento misurato con la scala EDSS, che valuta il grado di disabilità, e il numero di nuove aree anormali di segnale (lesioni) individuate con una scansione MRI del cervello, in particolare le lesioni di tipo T2.

I volontari partecipano a visite regolari in cui ricevono la compressa, rispondono a domande sul loro stato di salute e si sottopongono a esami di imaging cerebrale. La durata dello studio copre diversi mesi, durante i quali vengono monitorati i cambiamenti nella capacità di movimento e le eventuali nuove lesioni cerebrali. Alla fine, i dati raccolti aiuteranno a capire se il trattamento può rallentare la progressione della malattia.

Lo scopo è valutare se il farmaco è sicuro da usare a lungo termine senza causare effetti indesiderati gravi. I partecipanti prenderanno la compressa ogni giorno per un periodo esteso, con controlli periodici in cui verranno registrati eventuali effetti collaterali, eseguiti esami del sangue, misurati la pressione sanguigna, il battito cardiaco e, quando necessario, effettuato un ECG per controllare il cuore.

Termini come fibrosi polmonare indicano la formazione di cicatrici nel tessuto polmonare che riducono la capacità respiratoria; “idiopatica” significa che la causa non è nota. Un ECG è un test semplice che registra l’attività elettrica del cuore per verificare se funziona correttamente. Gli esami di laboratorio e le misurazioni dei segni vitali aiutano i medici a capire se il corpo reagisce bene al trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questi regimi terapeutici. I volontari saranno seguiti per diversi mesi, con visite regolari per controllare eventuali effetti indesiderati e per verificare eventuali miglioramenti osservati con esami dell’intestino.

Durante il periodo di studio, i ricercatori controlleranno la comparsa di eventi avversi (effetti indesiderati) e utilizzeranno una procedura chiamata endoscopia, che consiste nell’esaminare l’interno del colon con una piccola telecamera, per valutare eventuali miglioramenti nella mucosa intestinale.

Nel corso dello studio i partecipanti ricevono le infusioni dei farmaci in più cicli, alternati a periodi di osservazione durante i quali vengono effettuati controlli clinici, esami del sangue e imaging per verificare la risposta del tumore. I ricercatori misurano il tempo in cui la malattia non peggiora, chiamato Progression Free Survival, e la sopravvivenza complessiva, per confrontare i risultati con quelli ottenuti con le terapie di riferimento. Gli effetti indesiderati vengono monitorati costantemente per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di questi trattamenti nel mantenere i pazienti liberi dalla ricomparsa della malattia.

I partecipanti verranno assegnati casualmente a uno dei gruppi e riceveranno le iniezioni a intervalli stabiliti per diversi mesi. Successivamente saranno seguiti con controlli regolari, inclusi esami di imaging e questionari sul benessere, per monitorare la presenza di eventuali segni di ritorno del cancro e valutare la salute generale nel tempo.

L’obiettivo è dimostrare che l’aggiunta di sarilumab al regime di prednisone porta a una remissione più duratura rispetto al solo prednisone. Lo studio è double-blind, cioè né i medici né i partecipanti sanno quale trattamento è stato somministrato, e i partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi.

Durante i 52 settimane di studio i partecipanti ricevono l’iniezione di sarilumab o placebo ogni due settimane e assumono compresse di prednisone che vengono progressivamente ridotte (taper) fino a sospensione. Sono previsti controlli regolari per valutare la scomparsa dei sintomi (remissione) a 24 e 52 settimane e per monitorare eventuali effetti indesiderati, cioè i possibili effetti collaterali del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare, entro 12 settimane, se la combinazione di farmaci migliora la condizione intestinale rispetto al singolo farmaco, osservando i risultati endoscopic, cioè le immagini ottenute guardando all’interno dell’intestino con una piccola telecamera. I partecipanti seguiranno un programma di visite regolari per controllare i sintomi e per effettuare le valutazioni visive dell’intestino durante il periodo di studio.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco nei pazienti affetti da COPD. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, senza sapere quale trattamento ricevono, e segue un periodo di trattamento che può durare fino a 24 settimane nella fase iniziale e fino a 52 settimane nella fase successiva, con visite di controllo regolari per monitorare eventuali cambiamenti.

Nel corso della ricerca vengono effettuati test di funzionalità respiratoria, tra cui la misura del forced expiratory volume in one second (FEV1), per verificare miglioramenti nella capacità di espirare aria. Inoltre, i partecipanti compilano questionari sui sintomi respiratori e vengono osservati per eventuali effetti indesiderati o variazioni nei parametri vitali.

Lo scopo dello studio è valutare se NXT007 è altrettanto efficace e sicuro quanto Emicizumab nella riduzione dei sanguinamenti trattati.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco assegnato per diversi mesi, con visite programmate per controllare la salute, raccogliere campioni di sangue e registrare eventuali sanguinamenti o effetti indesiderati.

I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per circa sei mesi, con controlli regolari per valutare la salute, registrare gli episodi di sanguinamento e raccogliere informazioni sulla vita quotidiana. Il numero di sanguinamenti che richiedono trattamento, indicato come ABR, sarà conteggiato, e la sicurezza sarà monitorata osservando eventuali effetti collaterali e reazioni nel sito di iniezione. Al termine del periodo di trattamento, i dati raccolti serviranno a determinare se il nuovo farmaco è efficace quanto, o più, della terapia tradizionale.

L’obiettivo principale è valutare se il nuovo farmaco è più efficace e sicuro rispetto al trattamento standard. I partecipanti ricevono per 12 settimane uno dei due regimi terapeutici, dopodiché, in un secondo periodo di 12 settimane, passano all’altro trattamento, in modo da confrontare direttamente i due farmaci nello stesso soggetto. Per mantenere l’anonimato sul trattamento assegnato, ogni partecipante utilizza due inalatori: uno contenente il farmaco attivo e l’altro un placebo, così che né i pazienti né i medici sappiano quale sia il vero medicinale. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali, i parametri di laboratorio e la necessità di farmaci di riserva, per garantire la sicurezza dei partecipanti.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco nei partecipanti. I partecipanti prenderanno il farmaco ogni giorno per un periodo prolungato e saranno monitorati regolarmente tramite visite mediche, esami del sangue e controlli del cuore per identificare eventuali effetti indesiderati. Durante le visite verranno registrati i cambiamenti nei sintomi di allucinazioni e deliri, nonché eventuali variazioni nel benessere generale.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Guselkumab rispetto a Risankizumab dopo 52 settimane di trattamento. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e ricevono le iniezioni a intervalli regolari per un anno, con visite periodiche per controllare la salute e gli eventuali effetti collaterali. Durante lo studio si verifica se i pazienti raggiungono una “remissione profonda”, cioè l’assenza quasi totale di sintomi e segni di infiammazione, per capire quale dei due farmaci sia più efficace nel gestire la malattia.

Lo scopo è valutare la sicurezza e l’efficacia del nuovo farmaco nei bambini. Nella prima fase i partecipanti ricevono dosi crescenti per identificare la quantità più alta tollerata senza gravi effetti collaterali; nella fase successiva la stessa dose viene usata per verificare se il tumore diminuisce o si stabilizza. L’efficacia viene misurata con il ORR, cioè la percentuale di pazienti in cui il tumore si riduce visibilmente, e con il DCS-4, che indica quanti pazienti mantengono il controllo della malattia per almeno quattro mesi.

L’arma sperimentale prevede l’uso di Gedatolisib, somministrato per via endovenosa, in combinazione con palbociclib per via orale e fulvestrant mediante iniezione intramuscolare. I gruppi di confronto includono la terapia standard con alpelisib più fulvestrant e il solo fulvestrant. Tutti i farmaci vengono assunti secondo un calendario definito dallo studio, con controlli medici regolari.

L’obiettivo della sperimentazione è capire quale combinazione ritardi meglio la crescita del tumore. Dopo aver firmato il consenso informato, i partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento e iniziano la terapia assegnata. Durante lo studio vengono effettuate visite mediche periodiche, esami del sangue e scansioni di imaging per valutare la dimensione del tumore e monitorare gli effetti collaterali, continuando finché il tumore non mostra segni di crescita, si verificano tossicità inaccettabili o lo studio termina.

Il trattamento in studio è pumitamig, somministrato in vena, e viene confrontato con durvalumab, anch’esso somministrato in vena. Lo studio prevede che i partecipanti ricevano uno dei due farmaci e siano seguiti nel tempo per osservare come evolve la malattia e come vengono tollerati i trattamenti. Durante lo studio vengono raccolte informazioni su eventuali cambiamenti del tumore, sulla durata del controllo della malattia e su possibili effetti indesiderati.

Si tratta di uno studio randomizzato, cioè con assegnazione casuale del trattamento, multicentrico, quindi svolto in più centri, e open-label, cioè senza mascheramento del trattamento ricevuto. Lo studio è di fase 3, una fase in cui un farmaco viene confrontato con un altro trattamento per valutarne meglio efficacia e sicurezza.