Lo scopo è confrontare gli effetti delle diverse interventi sulla variazione del peso corporeo dopo sei mesi.

Il trial dura 52 settimane e i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a diversi gruppi, ognuno dei quali segue l’intervento o la combinazione di interventi prevista. Durante l’anno di studio, vengono effettuati controlli periodici per registrare il peso e verificare eventuali cambiamenti nella salute generale.

Il trattamento con concizumab sarà confrontato con il trattamento precedente che i bambini ricevevano su richiesta, cioè solo quando si verificava un sanguinamento. Il concizumab sarà somministrato tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290, che permette di iniettare il farmaco sotto la pelle. Lo studio mira a dimostrare che il concizumab è più efficace nel prevenire i sanguinamenti rispetto al trattamento precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il concizumab per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare il numero di episodi di sanguinamento trattati. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni al farmaco. Lo studio si propone di raccogliere dati importanti per capire se il concizumab può essere un’opzione di trattamento migliore per i bambini con emofilia A o B.

Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza del farmaco e il suo effetto sul coagulation factor XI, una proteina che aiuta il sangue a coagulare. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo, e né i pazienti né i medici sanno chi sta assumendo quale trattamento (studio “doppio cieco”). Si osserva anche l’indice aPTT, un test che misura quanto tempo impiega il sangue a formare un coagulo.

Durante il periodo di studio, i partecipanti ricevono diverse iniezioni a intervalli prestabiliti e vengono sottoposti a controlli regolari, inclusi esami del sangue, misurazioni della pressione, elettrocardiogrammi e valutazioni di eventuali effetti indesiderati. Le visite di monitoraggio servono a raccogliere informazioni sulla risposta al trattamento e sulla comparsa di eventuali problemi di salute.

L’obiettivo dello studio è capire se una dose più alta di radiazione (60 Gy due volte al giorno) rispetto a una dose più bassa (45 Gy due volte al giorno) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. I partecipanti ricevono prima la chemioterapia e la radioterapia secondo il gruppo assegnato, poi iniziano un ciclo di durvalumab per diversi mesi. Durante lo studio vengono osservati la durata della vita, il controllo del tumore nel torace, gli effetti collaterali, il tempo prima di interrompere il farmaco, la risposta del tumore, il periodo senza crescita della malattia e la qualità della vita, cioè il benessere generale percepito dal paziente.

Lo scopo della ricerca è valutare se il trattamento con TML-6 per un anno è capace di rallentare, fermare o migliorare il declino cognitivo e funzionale rispetto al gruppo che riceve il placebo.

I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi e non sapranno quale trattamento stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Durante i 52 settimane di terapia verranno effettuati controlli regolari, includendo esami del sangue, misurazioni del peso e della pressione, e valutazioni neurologiche. Alcune visite includeranno scansioni cerebrali: una MRI, che produce immagini dettagliate del cervello, e una PET, che evidenzia la presenza di depositi anomali associati alla malattia. Inoltre verranno somministrati test standardizzati per monitorare memoria e capacità funzionali, garantendo la sicurezza del partecipante attraverso la registrazione di eventuali effetti indesiderati.

Lo studio è randomised, il che significa che i partecipanti vengono assegnati a caso a uno dei gruppi, e double-blind, cioè né i partecipanti né gli investigatori sanno chi riceve il farmaco o il placebo. È strutturato in due parti e segue un disegno parallel-group, con un periodo di trattamento di 12 settimane. Durante questo periodo i soggetti assumono quotidianamente le compresse o il placebo, con visite di controllo a intervalli regolari per raccogliere informazioni sul farmaco.

Verranno monitorati gli adverse events, ovvero eventuali effetti indesiderati, e i vital signs (pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea). Verrà eseguito un ECG per valutare l’attività elettrica del cuore e delle clinical laboratory measurements per controllare i parametri ematici. Per valutare l’efficacy si misureranno il body weight, la body composition (quantità di grasso e massa magra), la waist circumference e altri indicatori metabolici come i blood lipids e l’HbA1c. Inoltre saranno raccolti dati sulla pharmacokinetics, cioè come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall’organismo.

Lo scopo dello studio è valutare quanto a lungo i pazienti rimangano senza progressione della malattia misurata mediante i livelli di un marker sanguigno (PSA) dopo il trattamento. I partecipanti ricevono un’infusione del farmaco ogni sei‑otto settimane, con la quantità di dose adattata individualmente in base ai risultati di imaging. Dopo ogni ciclo vengono effettuati controlli clinici e esami di imaging per verificare la risposta.

Il termine PET/CT indica una combinazione di una scansione che mostra l’attività metabolica delle cellule e una tomografia computerizzata che visualizza la struttura interna; queste immagini aiutano a valutare se il tumore sta diminuendo. Un altro esame, la SPECT/CT, misura la quantità di radiazione assorbita dal tumore e dagli organi sani. Durante il periodo di studio vengono monitorati i sintomi, la qualità della vita e gli eventuali effetti collaterali, così da capire la sicurezza e l’efficacia della terapia.

L’obiettivo principale è verificare se la sedazione controllata dal paziente con propofol possa aumentare la soddisfazione rispetto ai metodi di sedazione standard che utilizzano alfentanil o midazolam. La sedazione è l’uso di farmaci per far sentire il paziente rilassato e privo di dolore durante l’esame; i farmaci vengono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente in una vena.

Nel corso dello studio i partecipanti saranno sottoposti a colonscopia e riceveranno o la sedazione controllata con propofol o la sedazione tradizionale con gli altri due farmaci. Dopo la procedura verrà chiesto loro di compilare un questionario sulla soddisfazione, e saranno registrati tempi di recupero e eventuali effetti indesiderati. L’intero percorso comprende l’esame, il periodo di recupero e la raccolta dei dati richiesti.

L’obiettivo è verificare se il farmaco, insieme a una dieta a ridotto contenuto calorico e a un aumento dell’attività fisica, porta a una perdita di peso maggiore rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei gruppi, assumono la compressa ogni giorno per diversi mesi e vengono monitorati regolarmente per valutare cambiamenti di peso, circonferenza vita, pressione sanguigna e altri indicatori di salute.

Lo scopo è verificare se il nuovo trattamento può prolungare il tempo prima di un peggioramento della malattia o della morte. I partecipanti assumono la compressa ogni giorno per circa 52 settimane, con visite periodiche in cui vengono misurati diversi parametri: il punteggio di indurimento della pelle (mRSS), il questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane (HAQ-DI) e la capacità respiratoria (FVC), soprattutto nei soggetti che presentano una compromissione polmonare nota come ILD. Lo studio è strutturato in modo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così una valutazione imparziale dei risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo periodo per i pazienti che soffrono di questa condizione della pelle. Il farmaco rocatinlimab (conosciuto anche come AMG 451) verrà studiato per determinare la sua efficacia nel mantenere sotto controllo i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso iniezioni sotto la pelle. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni della pelle dei partecipanti, prestando particolare attenzione al prurito e all’estensione delle aree cutanee interessate dalla malattia. Verranno effettuati controlli periodici per verificare come i pazienti rispondono al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo scopo è valutare se aggiungere pramipexole al trattamento abituale riduce l’anedonia in un periodo di sei settimane.

Durante lo studio i partecipanti assumono il farmaco o il placebo per circa sei settimane, con visite regolari per compilare questionari sullo stato d’animo, valutare la sicurezza e raccogliere dati sul movimento quotidiano. Dopo la fase principale è prevista una fase di follow‑up aperta fino a quindici settimane, durante la quale continuano le valutazioni cliniche e di sicurezza.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’attività preliminare di questa combinazione terapeutica. I partecipanti assumono le compresse di momelotinib ogni giorno e ricevono le infusioni di pembrolizumab o nivolumab a intervalli regolari, tipicamente ogni due o tre settimane, per diversi mesi. Durante il periodo di trattamento vengono effettuati controlli medici periodici, esami del sangue e immagini radiologiche per osservare eventuali cambiamenti nella dimensione del tumore. Dopo circa sei mesi si valuta la risposta al trattamento, mentre i pazienti continuano a essere seguiti per monitorare eventuali effetti a lungo termine.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e seguiranno il protocollo per circa 16 settimane. Durante questo periodo saranno effettuate visite regolari in cui verranno prelevati campioni di sangue per controllare i livelli di una proteina coinvolta nella coagulazione (fattore XI) e per verificare la presenza di eventuali sanguinamenti o effetti collaterali. Le visite includono anche misurazioni di parametri vitali e semplici esami di laboratorio, con l’obiettivo di raccogliere informazioni sulla sicurezza del farmaco e sui cambiamenti osservati nel sangue.

L’obiettivo principale è valutare se il farmaco riesce a diminuire i livelli di androstenedione, un ormone androgeno spesso elevato in queste persone, mantenendo una dose stabile di glucocorticoidi, farmaci steroidei usati per sostituire gli ormoni mancanti.

Durante lo studio i partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diversi mesi, con controlli periodici in cui vengono prelevati campioni di sangue per verificare le variazioni dell’ormone. Le visite includono anche valutazioni della salute generale e della tolleranza al farmaco, senza richiedere procedure invasive.

Lo scopo è valutare se la combinazione dei due farmaci migliora la capacità funzionale rispetto al solo eplontersen più placebo, misurata con il test di esercizio chiamato CPET, che registra il consumo di ossigeno al picco dell’attività. I partecipanti saranno seguiti per circa un anno, con visite regolari per somministrare le iniezioni, effettuare il test di esercizio e raccogliere esami del sangue, senza fornire dettagli tecnici sul protocollo.

Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza di ALKS 2680 nel ridurre la sonnolenza diurna e migliorare la qualità della vita. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo, senza sapere quale stanno assumendo, per un periodo di circa dodici settimane, con controlli periodici per monitorare i sintomi e la tollerabilità del trattamento.

L’obiettivo principale è verificare se l’iniezione di ropivacaine riduce al massimo il dolore percepito rispetto al gruppo di controllo. I partecipanti riceveranno l’iniezione pochi minuti prima dell’inizio dell’aborto, verrà registrato il livello di dolore durante l’intera procedura e, in seguito, saranno monitorati per un breve periodo per valutare eventuali effetti collaterali.

Il dolore verrà valutato con la scala VAS, un semplice strumento in cui il paziente indica il proprio livello di dolore su una linea numerata. I risultati aiuteranno a capire se questa tecnica può offrire un miglioramento nella gestione del dolore durante l’aborto medico nel secondo trimestre.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose raccomandata del nuovo trattamento in combinazione, monitorando gli eventuali effetti indesiderati gravi, noti come dose limiting toxicities, e osservando come il tumore risponde alla terapia. I partecipanti seguiranno un programma di trattamenti ripetuti per diversi cicli, con controlli regolari in ambulatorio, esami del sangue e immagini diagnostiche per verificare eventuali cambiamenti nella malattia, senza entrare nei dettagli tecnici delle misurazioni.

L’obiettivo principale è valutare se il nuovo farmaco può prolungare il periodo durante il quale il paziente resta libero da recidiva o peggioramento della malattia, indicato come event‑free survival, rispetto alla cura di supporto. I pazienti saranno seguiti per diversi anni con visite regolari, esami del sangue, immagini radiologiche e questionari sul benessere quotidiano (quality of life). Si monitorerà inoltre la overall survival, cioè il tempo trascorso dalla diagnosi fino al decesso per qualsiasi causa. Gli effetti indesiderati del farmaco saranno registrati e gestiti secondo protocolli di sicurezza.

Durante lo studio le partecipanti ricevono iniezioni sottocutanee di ALN-6400 o di un placebo in diverse occasioni, seguite da visite mediche regolari in cui vengono misurati i segni vitali, l’elettrocardiogramma e gli esami di laboratorio. Vengono raccolti campioni di sangue per valutare l’attività della proteina nel plasma e la quantità di sangue perso viene stimata mediante il questionario PBAC. Inoltre vengono chiesti ai partecipanti di compilare questionari di valutazione PRO che includono il punteggio di miglioramento globale (PGI-C) e il punteggio di gravità percepita (PGI-S) per capire come il trattamento influenza la loro vita quotidiana.

Lo scopo dello studio è verificare se lunsekimig riduce il numero di peggioramenti moderati o gravi della COPD durante l’anno. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi, con visite regolari in cui verranno effettuati test di respirazione, questionari sulla qualità della vita e controlli di sicurezza. Durante le visite, i medici raccoglieranno informazioni su eventuali effetti indesiderati e su eventuali cambiamenti nei risultati dei test.

Tra le misure utilizzate ci sono il tasso annuale di peggioramenti della malattia, le variazioni del FEV1 (un test che misura la quantità di aria espirata in un secondo dopo l’uso di un farmaco dilatatore), e i punteggi di questionari che valutano i sintomi respiratori e la qualità della vita. Queste informazioni aiuteranno a capire se il farmaco è efficace e sicuro per le persone con COPD eosinofilica.

I partecipanti ricevono il trattamento in cicli ripetuti: ogni ciclo prevede un’infusione di ivonescimab in ospedale, l’assunzione giornaliera di RAS(ON) inhibitors per via orale e, quando previsto, l’uso di altri farmaci anti‑cancro per via endovenosa o orale. Dopo ogni ciclo vengono effettuati controlli medici, esami del sangue e misurazioni dei parametri vitali per verificare la presenza di effetti indesiderati o cambiamenti nella salute. Il periodo di osservazione continua fino a quando il medico ritiene opportuno interrompere il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti a breve, medio e lungo termine del trattamento sul cuore, utilizzando la tecnica di imaging nota come CMR. I partecipanti saranno valutati al momento dell’inizio dello studio, dopo circa 12 settimane, a un anno e infine a due anni. Durante queste visite verranno misurati diversi parametri: il myocardial perfusion reserve (un indicatore di quanto bene il sangue arriva al muscolo cardiaco), eventuali segni di cicatrici chiamati LGE, i valori di T1 e T2 (che mostrano caratteristiche del tessuto), il extracellular volume (spazio tra le cellule), il stroke work (lavoro del cuore ad ogni battito), la ventricular efficiency (efficienza del ventricolo), la contractility (capacità di contrarsi), l’arterial elastance (rigidità delle arterie), l’analisi P-V-loop-analysis (relazione pressione‑volume) e l’analisi 4D flow-analysis (flusso sanguigno in tre dimensioni nel tempo). Queste valutazioni consentono di capire come il farmaco influisca sulla funzione e sulla struttura del cuore nel tempo.

Lo scopo dello studio è monitorare il rischio a lungo termine di malignancy dovuto a insertional oncogenesis, ovvero la possibilità che l’inserimento del materiale genetico nelle cellule possa causare tumori. Dopo la somministrazione, i partecipanti saranno seguiti con prelievi di sangue periodici per diversi anni, al fine di rilevare eventuali segni di cancro o di crescita anomala di cellule modificate.

Lo scopo dello studio è valutare se Orelabrutinib può ritardare il peggioramento della disabilità rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo randomizzato (cioè distribuiti casualmente) e né i ricercatori né i partecipanti sanno quale compressa stanno assumendo (double‑blind). Il principale risultato osservato è il tempo necessario perché si verifichi un confirmed disability progression (CDP), cioè un peggioramento stabile della capacità di movimento per almeno 24 settimane. Altri risultati includono il tempo di comparsa di un peggioramento misurato con la scala EDSS, che valuta il grado di disabilità, e il numero di nuove aree anormali di segnale (lesioni) individuate con una scansione MRI del cervello, in particolare le lesioni di tipo T2.

I volontari partecipano a visite regolari in cui ricevono la compressa, rispondono a domande sul loro stato di salute e si sottopongono a esami di imaging cerebrale. La durata dello studio copre diversi mesi, durante i quali vengono monitorati i cambiamenti nella capacità di movimento e le eventuali nuove lesioni cerebrali. Alla fine, i dati raccolti aiuteranno a capire se il trattamento può rallentare la progressione della malattia.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il trattamento può rallentare la perdita di capacità cognitive rispetto al confronto, valutando i risultati dopo 104 settimane. I partecipanti ricevono le iniezioni periodiche per due anni, con controlli regolari per monitorare la salute, eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella funzione mentale. Le visite includono test di memoria, attenzione e altre abilità cognitive, oltre a controlli di routine come esami del sangue e del cuore.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di MK-1045 rispetto a blinatumomab. In una prima fase, i partecipanti ricevono il nuovo farmaco per stabilire la dose migliore e verificare la comparsa di effetti indesiderati; nella seconda fase, i risultati di MK-1045 vengono confrontati con quelli di blinatumomab in termini di complete remission e di sopravvivenza complessiva. I pazienti vengono trattati con infusioni endovenose per diversi cicli, con controlli regolari per monitorare la risposta alla terapia e gli eventuali effetti collaterali, e il loro stato di salute viene seguito per un periodo prolungato.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di venetoclax al regime di chemioterapia (fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei bambini con recidiva rispetto alla chemioterapia da sola. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve solo la chemioterapia standard, l’altro riceve la stessa chemioterapia più venetoclax. Dopo la fase di selezione, i bambini seguono un ciclo di trattamento che prevede somministrazioni per via endovenosa (attraverso una vena) o sottocutanea (sotto la pelle) per i farmaci di chemioterapia e compresse o sospensione orale per venetoclax, con controlli periodici per valutare la risposta.

Durante lo studio i medici monitorano la salute dei partecipanti e registrano il tempo trascorso fino a eventuale decesso, indicatore chiamato sopravvivenza globale. Le visite di controllo includono esami del sangue e valutazioni cliniche per accertare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Il follow‑up continua per diversi mesi dopo la fine del ciclo terapeutico per raccogliere i dati finali.

Nel primo periodo i partecipanti ricevono un’infusione singola del farmaco e vengono monitorati per diversi mesi per verificare eventuali effetti avversi e per misurare i livelli di proteina nel sangue. Alcuni volontari, dopo un intervallo stabilito, possono ricevere una seconda dose e continuare il controllo per un periodo più lungo. Durante tutto lo studio vengono effettuati esami di routine, come analisi del sangue e controlli della pressione, per assicurare che il trattamento sia ben tollerato e per osservare eventuali miglioramenti nella funzione polmonare e epatica.

L’obiettivo è valutare gli effetti a lungo termine e la sicurezza di questo approccio. I partecipanti ricevono due infusioni di rituximab, seguite da visite di controllo a distanza di circa quattro mesi e successivamente, durante le quali vengono registrati miglioramenti dei sintomi, cambiamenti nella capacità di funzionamento quotidiano e il benessere generale, confrontando i risultati con dati storici di un gruppo che ha ricevuto placebo.

Gli esiti clinici vengono valutati con strumenti come il CGI-I, che indica quanto i sintomi sono migliorati, e il CGI-S, che misura la gravità della malattia. La capacità di svolgere attività quotidiane è monitorata con il PSP, mentre il benessere percepito dal paziente è stimato mediante il VAS-Health, una scala visiva. La gravità dei sintomi psicotici è quantificata con il PANSS, un’intervista strutturata. Inoltre, vengono analizzati biomarcatori nel sangue per capire eventuali cambiamenti biologici correlati al trattamento.

Per valutare la funzione del cuore, ai partecipanti viene somministrato un farmaco vasodilatatore, solitamente adenosine o regadenoson, che aumenta temporaneamente il flusso sanguigno. Successivamente viene iniettata una sostanza tracciante chiamata O15-water, che permette di eseguire una scansione con PET. Questa tecnica di imaging mostra in modo quantitativo come il sangue raggiunge diverse parti del muscolo cardiaco (perfusione miocardica).

Durante la visita iniziale, viene effettuato lo screening, la somministrazione del farmaco e la scansione, che dura poche ore. Dopo la procedura, i partecipanti vengono seguiti per diversi anni per registrare eventuali MACE, ovvero eventi importanti come la morte per qualsiasi causa, il myocardial infarction o altre complicazioni cardiache, incluse eventuali procedure di rivascolarizzazione come PCI/CABG. Le informazioni raccolte serviranno a migliorare la capacità di prevedere chi è più a rischio.

L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco nei pazienti con forme lievi‑moderate di Parkinson. I partecipanti prenderanno il medicinale ogni giorno per diversi mesi, con visite regolari in cui verranno effettuati esami del sangue, controlli della pressione e valutazioni dei sintomi, senza alcuna procedura invasiva o complessa.

Durante le visite verranno utilizzati diversi questionari e test, tra cui il MDS-UPDRS, che misura la gravità dei movimenti, e brevi valutazioni della memoria e dell’umore, per monitorare eventuali cambiamenti nel corso del tempo. Tutti i dati raccolti serviranno a capire se il trattamento è ben accettato e sicuro per i pazienti con Parkinson.

I partecipanti resteranno sotto osservazione per circa un anno, durante il quale verranno raccolti campioni di liquido cerebrospinale (CSF) e sangue a intervalli prestabiliti. Il principale indicatore analizzato è il NfL, una proteina che aumenta quando le fibre nervose sono danneggiate; verrà misurato il cambiamento rispetto al valore iniziale. Verranno inoltre esaminati altri marcatori, come la proteina GFAP, che può riflettere danni alle cellule di supporto del cervello, e diverse sostanze chimiche legate all’infiammazione e al sistema immunitario.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di questi farmaci. I partecipanti assumono le compresse ogni giorno per circa quattro settimane, con visite periodiche per controllare eventuali effetti indesiderati, eseguire esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e misurare la pressione arteriosa. Vengono effettuati test specifici, tra cui la misurazione della sweat chloride (concentrazione di sale nel sudore) e la forced expiratory volume in 1 second, che indica quanto bene i polmoni riescono a espirare aria in un secondo. Inoltre, i partecipanti compilano il questionario CFQ-R per valutare i sintomi respiratori e la qualità della vita. Dopo il periodo di trattamento, i dati raccolti vengono confrontati per capire se la nuova terapia è ben tollerata e migliora la funzione polmonare rispetto al trattamento standard.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Guselkumab rispetto a Risankizumab dopo 52 settimane di trattamento. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e ricevono le iniezioni a intervalli regolari per un anno, con visite periodiche per controllare la salute e gli eventuali effetti collaterali. Durante lo studio si verifica se i pazienti raggiungono una “remissione profonda”, cioè l’assenza quasi totale di sintomi e segni di infiammazione, per capire quale dei due farmaci sia più efficace nel gestire la malattia.