Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco nella pratica clinica reale. I partecipanti ricevono il trattamento e sono seguiti per diversi mesi, con visite programmate per controllare la quantità di proteine nelle urine (proteinuria), il valore di UPCR (rapporto proteina/creato), la funzione renale tramite eGFR (test che indica quanto bene i reni filtrano), e la comparsa di eventuali effetti indesiderati. Vengono registrati anche eventi importanti come il progresso verso CKD Stage 5 (l’ultima fase della malattia renale cronica), la necessità di dialysis (una macchina che pulisce il sangue quando i reni non funzionano) o di trapianto di rene.

Le valutazioni includono cambiamenti nei risultati di laboratorio, nella biopsia renale e nella qualità della vita, con raccolta di dati a intervalli regolari (ad esempio a 1, 3, 6 e 12 mesi e poi ogni sei mesi). I dati raccolti serviranno a capire quanto il farmaco riduca la perdita di proteine, mantenga la funzione renale e sia tollerato dai pazienti.

Lo scopo della ricerca è verificare se l’aggiunta di sarilumab al taper di prednisone aumenti la percentuale di remissione sostenuta dopo un anno. I partecipanti sono assegnati in modo casuale e né i pazienti né i medici sanno quale iniezione è stata somministrata (double-blind). Durante i 52 settimane le iniezioni vengono somministrate ogni due settimane, si continua la terapia orale di prednisone con una riduzione programmata e si effettuano visite periodiche per valutare i sintomi, gli eventuali effetti indesiderati e lo stato di salute generale, con l’obiettivo di raggiungere una remissione senza l’uso di steroidi alla settimana 52.

Lo studio si svolge in due fasi: nella prima fase si stabilisce la dose ottimale di MK‑1045 e si osservano gli effetti collaterali; nella seconda fase i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere MK‑1045 o blinatumomab per diversi cicli di trattamento. Durante il periodo di studio i pazienti vengono controllati regolarmente con esami del sangue e, se necessario, con esami di imaging per verificare l’assenza di cellule leucemiche residue (negatività di malattia minima) e per valutare eventuali complicanze. Il percorso di studio continua finché il paziente completa i cicli previsti o finché si verificano progressione della malattia o effetti avversi che richiedono l’interruzione della terapia.

Durante il periodo di circa un anno, i partecipanti ricevono un’iniezione regolare del farmaco o del placebo e sono seguiti con visite mediche, esami del sangue e una risonanza magnetica (MRI) per controllare il fegato e altri parametri di salute. Lo studio è condotto in modo “doppio cieco”, cioè né i partecipanti né i medici sanno chi sta ricevendo il farmaco attivo, per garantire risultati imparziali. L’obiettivo principale è verificare se il trattamento è sicuro e ben tollerato nei soggetti coinvolti.

I partecipanti assumeranno il test orale e, dopo cinque ore, forniranno un campione di urina per misurare la quantità di xylose escreta, un zucchero usato per valutare la permeabilità intestinale. Le valutazioni includeranno anche l’esame istologico della mucosa intestinale secondo la classificazione Marsh-Oberhuber e la misurazione di anticorpi specifici chiamati antitransglutaminasi. Le misurazioni verranno effettuate al momento dell’arrivo nello studio, a sei mesi e a dodici mesi dall’inizio della dieta priva di glutine, consentendo di osservare l’evoluzione dei parametri nel tempo.

L’obiettivo è verificare se il trattamento con chloramphenicol non sia inferiore a quello con ciprofloxacin nella scomparsa dell’otorrhea. I partecipanti ricevono le gocce per circa due settimane, effettuano una visita dell’orecchio (otoscopia) da parte di specialisti, completano un test di udito (pure‑tone audiometry) e compilano questionari sul loro benessere e sulla soddisfazione del trattamento.

Lo scopo principale è verificare se l’aggiunta di ASP3082 al trattamento di base può prolungare la overall survival, ossia il tempo in cui i pazienti rimangono in vita dopo l’inizio della terapia, e rallentare la crescita del tumore. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, senza sapere quale trattamento stanno ricevendo, e riceveranno infusioni endovenose di studio o di placebo in combinazione con la chemioterapia per diversi cicli.

Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari, inclusi esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG, un test che registra l’attività del cuore) e scansioni radiologiche per valutare lo stato del tumore. Verranno inoltre chiesti ai partecipanti di compilare questionari sulla qualità della vita. Tutti i dati raccolti serviranno a valutare la sicurezza del nuovo farmaco e i suoi effetti sul decorso della malattia.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa terapia nei primi giorni e settimane dopo l’infusione. I partecipanti ricevono una singola infusione del prodotto e poi vengono seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue e controlli delle funzioni renali per monitorare eventuali effetti collaterali e osservare i primi segni di miglioramento. La durata complessiva del monitoraggio si estende fino a circa sei settimane dal giorno dell’infusione.

Lo scopo dello studio è valutare l’effetto di denikitug, da solo o in combinazione, sulla risposta tumorale. I partecipanti ricevono infusioni periodiche del farmaco o della combinazione proposta, con controlli regolari per verificare la risposta del tumore (riduzione o scomparsa delle lesioni) e per monitorare la comparsa di effetti indesiderati, ovvero gli eventuali sintomi o problemi di salute legati al trattamento. Il periodo di trattamento continua finché il tumore non mostra segni di progressione o si verificano problemi di sicurezza che richiedono l’interruzione.

Lo scopo dello studio è valutare se daxdilimab riduce l’attività della malattia entro 24 settimane rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco attivo o il placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Entrambi i gruppi continuano a prendere il loro dosaggio abituale di prednisone.

Durante i sei mesi di follow‑up i ricercatori misurano il punteggio di miglioramento totale (Total improvement score) e il punteggio di attività cutanea (CDASI), controllano se è possibile ridurre la dose di prednisone e monitorano eventuali effetti indesiderati, come reazioni allergiche o infezioni. Le visite avvengono regolarmente in clinica per raccogliere questi dati e garantire la sicurezza dei partecipanti.

L’obiettivo è verificare se l’aggiunta di venetoclax al trattamento standard migliora la sopravvivenza complessiva, cioè il tempo trascorso dal momento dell’inizio dello studio fino al verificarsi di un decesso per qualsiasi causa. I bambini partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il trattamento con o senza venetoclax, seguiti da cicli di terapia per diverse settimane e poi da controlli periodici per valutare come stanno.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia dei tre regimi antibiotici rispetto al placebo nel raggiungere la microbiological eradication dell’infezione da P. aeruginosa nei pazienti con Bronchiectasis. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e non sapranno quale terapia stanno ricevendo, così come i medici.

Il periodo di trattamento dura alcune settimane, seguito da visite di controllo a 1, 2, 3 mesi e successivamente a 6 e 12 mesi per verificare la presenza del batterio nelle secrezioni respiratorie, la comparsa di eventuali effetti indesiderati e l’impatto sulla qualità della vita. Le analisi di laboratorio e i questionari saranno utilizzati per raccogliere queste informazioni senza richiedere procedure invasive aggiuntive.

Gli partecipanti, già in terapia, saranno assegnati in modo casuale a ricevere dasatinib o placebo per un periodo fino a 48 settimane. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari, includendo un primo esame a due‑tre giorni dall’inizio e visite successive a 4, 12, 24, 28, 36 e 48 settimane, in cui verranno prelevati campioni di sangue. Questi campioni serviranno a misurare i numeri di cellule immunitarie specifiche, come le CD4, le CD8 e le CD56+, e a valutare se sono attivate o stanche, oltre a controllare i livelli di sostanze che indicano infiammazione. Gli esperti monitoreranno anche eventuali effetti indesiderati, sia clinici che di laboratorio, per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo principale è consentire ai pazienti che stanno già beneficiando di opnurasib di continuare a riceverlo in modo sicuro. Durante lo studio i partecipanti assumono il farmaco secondo il programma già stabilito, con visite regolari per controllare eventuali effetti indesiderati, la dose e la durata del trattamento. Gli effetti indesiderati, noti come eventi avversi, vengono registrati e valutati per capire quanto il farmaco sia tollerato.

Lo scopo dello studio è valutare se l’assunzione di odevixibat può ridurre il rischio di trapianto di fegato o di morte nei bambini con Biliary Atresia nei due anni successivi al trattamento. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o il placebo e vengono seguiti regolarmente con visite mediche, analisi del sangue per controllare i livelli di bilirubina (un indicatore della funzione epatica) e di acidi biliari (sostanze che aiutano la digestione dei grassi), nonché con esami per monitorare la sicurezza e la crescita. Viene inoltre valutato il punteggio PELD, che indica la gravità della malattia epatica nei bambini.

Il farmaco sperimentale è una compressa da assumere per via orale chiamata VS-7375. Nel primo periodo i partecipanti la prendono da soli; successivamente il farmaco viene somministrato insieme ad altri medicinali già usati per il cancro, come cetuximab, carboplatin, pembrolizumab, pemetrexed, gemcitabine e nab‑paclitaxel. In una parte dello studio si verifica anche come il midazolam e il repaglinide vengano influenzati dal nuovo farmaco; questi due ultimi sono farmaci usati rispettivamente per l’ansia e per il diabete. Gli enzimi CYP3A4 e CYP2C8 sono le proteine del corpo che aiutano a trasformare i medicinali, e il loro ruolo viene osservato per capire eventuali interazioni.

Lo scopo principale è valutare quanto sia sicuro il nuovo trattamento e determinare la dose più adatta da usare in futuro, osservando anche se i tumori mostrano segni di riduzione. I partecipanti visitano il centro più volte per controlli medici, analisi del sangue e esami di imaging che mostrano la dimensione del tumore. Dopo le prime fasi con il farmaco da solo, le dosi vengono gradualmente aumentate e, se la sicurezza lo permette, il farmaco viene combinato con gli altri medicinali descritti, per capire quale combinazione funziona meglio.

Lo scopo è verificare se il intravenous infusion continuo di sufentanil durante l’operazione fornisce un sollievo dal dolore non inferiore a quello ottenuto con il fentanil standard, valutato nelle prime 24 ore post‑operatorie mediante la Visual Analogue Scale, una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore massimo).

I partecipanti, tutti programmati per un’urgente laparoscopic cholecystectomy, riceveranno uno dei due farmaci durante l’intervento. Dopo l’operazione saranno monitorati per 24 ore, durante le quali verrà chiesto loro di indicare il livello di dolore e saranno osservati eventuali effetti collaterali come nausea, prurito o difficoltà respiratorie.

Lo scopo principale è valutare se la combinazione di MK-1045 e rituximab può migliorare i risultati rispetto alla chemioterapia standard più rituximab, in particolare osservando il tempo durante il quale la malattia non peggiora, indicato come PFS. I pazienti sono randomizzati, cioè assegnati in modo casuale, a uno dei due gruppi di trattamento e vengono monitorati con visite cliniche regolari, esami del sangue e imaging per valutare la risposta completa (assenza di segni di malattia) e altri parametri di salute.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione rispetto al solo doxorubicin. I partecipanti ricevono le infusioni in ospedale secondo un calendario prestabilito; alcuni inizialmente ricevono entrambe le terapie per determinare la dose più alta tollerata, mentre altri vengono randomizzati a ricevere la combinazione o solo il farmaco standard, per osservare se la malattia si arresta più a lungo. Durante il periodo di studio i medici controllano regolarmente la risposta del tumore mediante esami di imaging e raccolgono informazioni sugli effetti collaterali, per capire se il nuovo regime offre un beneficio rispetto al trattamento abituale.

Nel trial i bambini di età compresa tra 2 e 17 anni saranno assegnati in modo casuale a ricevere o il regime di 5 giorni o quello di 7 giorni di amoxicillin, da prendere a casa. Durante le settimane successive verranno controllati per la presenza di relapse, cioè un nuovo episodio di infezione, per la comparsa di febbre entro 48 ore dall’inizio della terapia e per eventuali complicazioni. Le complicazioni includono problemi come infezioni dell’orecchio, dei seni, dell’osso o della pelle, così come condizioni più gravi come febbre reumatica o problemi renali. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi per registrare eventuali nuovi episodi di infezione e valutare la sicurezza del trattamento.

Lo scopo è valutare se il farmaco può migliorare l’attenzione e le capacità di pensiero in questi pazienti. Durante lo studio i partecipanti saranno seguiti dal primo giorno di assunzione fino alla fine del periodo di trattamento, con visite periodiche per registrare eventuali cambiamenti. Verranno effettuati test che misurano la memoria, la capacità di risolvere problemi e la qualità della vita, oltre a semplici controlli medici di routine. I termini tecnici sono spiegati in modo semplice: “cognizione” indica le funzioni mentali come memoria e concentrazione, mentre “elettrofisiologico” si riferisce a misurazioni elettriche del cervello che aiutano a capire come il pensiero viene gestito.

Lo studio confronta l’effetto di un’iniezione di Efimosfermin alfa, somministrata subcutaneamente (sotto la pelle), con quello di un placebo. L’obiettivo è valutare se il farmaco è sicuro e se migliora la condizione del fegato, in particolare riducendo la steatohepatitis e la fibrosis. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e nessuno sa quale trattamento sta ricevendo (studio doppio cieco).

Il periodo di trattamento dura 52 settimane, durante le quali i soggetti tornano periodicamente in clinica per controlli di routine e per valutare eventuali effetti collaterali. Dopo la fase iniziale, è previsto un follow‑up fino a 48 mesi per osservare l’evoluzione a lungo termine della malattia e la sicurezza del farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di GS-1811 (Denikitug) somministrato da solo o in combinazione con gli altri farmaci. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei tre gruppi di trattamento: solo il nuovo farmaco, il nuovo farmaco più Nivolumab, oppure il nuovo farmaco più la combinazione di trifluridine, tipiracil e bevacizumab. Le terapie vengono somministrate per via endovenosa (infusione) o per via orale (compresse) secondo un calendario prestabilito, con visite di controllo regolari per valutare la risposta del tumore.

La risposta del tumore viene valutata con i criteri RECIST, un metodo standard che misura le dimensioni delle lesioni per capire se stanno diminuendo, rimanendo stabili o crescendo. I medici registrano quanti pazienti ottengono una diminuzione significativa del tumore (risposta completa o parziale) e monitorano la durata di questa risposta, il tempo prima che il tumore progredisca e la sopravvivenza complessiva. Durante lo studio vengono anche controllati gli effetti collaterali e i risultati di esami di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è valutare se ZL-1310 è più efficace nel controllare la malattia e nel prolungare la vita rispetto al trattamento standard. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due trattamenti e tutti sanno quale terapia stanno ricevendo (studio aperto). Dopo l’inizio del trattamento, i pazienti ricevono il farmaco a cicli regolari, con visite di controllo per verificare la risposta del tumore e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

Durante il periodo di studio, chi riceve ZL-1310 lo fa tramite un’infusione, cioè una lenta somministrazione del farmaco nella vena, mentre chi riceve topotecan lo può assumere a casa con le compresse o in ospedale con la stessa flebo. Sono previste visite periodiche per eseguire esami del sangue, controllare la funzione degli organi e fare scansioni (ad esempio raggi X o tomografie) per osservare l’evoluzione del tumore. Tutti gli effetti collaterali vengono registrati e monitorati attentamente per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco può rallentare la perdita dell’AVA e migliorare la capacità massima di consumo di ossigeno (VO2) in pazienti con questa malattia. I partecipanti saranno divisi in due gruppi, uno che riceve il farmaco e l’altro un placebo, e seguiranno il protocollo per circa 48 settimane. Durante lo studio verranno effettuati esami di echocardiogram (un’ecografia del cuore) per misurare l’area della valvola, un CPET per valutare il VO2, e una computed tomography senza mezzo di contrasto per controllare il punteggio di calcificazione. Inoltre, saranno registrati eventuali interventi chirurgici o procedure per sostituire la valvola, come la TAVR o la SAVR, o il verificarsi di decessi.

Lo scopo è capire come differenti dosi di questo farmaco influenzano la ricomparsa del colore della pelle. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per circa 24 settimane, con visite regolari per valutare i cambiamenti della pigmentazione. Si utilizza l’indice F-VASI, che misura la percentuale di area pigmentata sul viso, e l’indice T-VASI per l’intera superficie corporea; valori più alti indicano miglioramento.

Durante lo studio vengono registrati eventuali effetti indesiderati e vengono monitorati i risultati fino a 48 settimane, includendo un periodo di estensione per osservare la durata del beneficio. Le informazioni raccolte serviranno a stabilire la migliore dose del farmaco per favorire la ri‑pigmentazione.

I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per circa sei mesi, con controlli regolari per valutare la salute, registrare gli episodi di sanguinamento e raccogliere informazioni sulla vita quotidiana. Il numero di sanguinamenti che richiedono trattamento, indicato come ABR, sarà conteggiato, e la sicurezza sarà monitorata osservando eventuali effetti collaterali e reazioni nel sito di iniezione. Al termine del periodo di trattamento, i dati raccolti serviranno a determinare se il nuovo farmaco è efficace quanto, o più, della terapia tradizionale.

Lo scopo dello studio è valutare se il cannabidiolo può ridurre il consumo di alcol e favorire l’astinenza. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il farmaco attivo, l’altro un placebo. Durante il periodo di trattamento verrà chiesto di tenere un diario del consumo di alcol usando il metodo Timeline Follow-back, che consiste nel ricordare giorno per giorno le bevande assunte. Verrà inoltre effettuato un esame del sangue per misurare il livello di Carbohydrate Deficient Transferrin, un indicatore della quantità di alcol assunta negli ultimi mesi.

Il trial includerà anche valutazioni dei sintomi psicologici legati al bere, l’analisi del endocannabinoid system per capire come il corpo risponde al farmaco, e il monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità del cannabidiolo durante lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco nei pazienti affetti da COPD. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi, senza sapere quale trattamento ricevono, e segue un periodo di trattamento che può durare fino a 24 settimane nella fase iniziale e fino a 52 settimane nella fase successiva, con visite di controllo regolari per monitorare eventuali cambiamenti.

Nel corso della ricerca vengono effettuati test di funzionalità respiratoria, tra cui la misura del forced expiratory volume in one second (FEV1), per verificare miglioramenti nella capacità di espirare aria. Inoltre, i partecipanti compilano questionari sui sintomi respiratori e vengono osservati per eventuali effetti indesiderati o variazioni nei parametri vitali.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di depemokimab somministrato precocemente come trattamento aggiuntivo. Durante la sperimentazione, il farmaco sperimentale verrà confrontato con un placebo. Il trattamento con depemokimab avviene tramite una iniezione sottocutanea, ovvero un’iniezione effettuata subito sotto la pelle.

Il [18F]PSMA-1007 è una sostanza utilizzata durante l’esame PET/CT per aiutare a visualizzare meglio le cellule cancerose. Questo esame combina la tomografia a emissione di positroni (PET) con la tomografia computerizzata (CT) per fornire immagini dettagliate del corpo. Lo studio prevede che i pazienti ricevano un’iniezione di [18F]PSMA-1007 e successivamente vengano sottoposti a una scansione PET/CT. I risultati delle immagini saranno confrontati con i risultati ottenuti tramite l’analisi istologica, che è un esame dei tessuti al microscopio, per verificare l’accuratezza dell’imaging nel rilevare le metastasi.

Lo studio è progettato per essere condotto in più centri e coinvolgerà diversi esperti che esamineranno le immagini senza conoscere i dettagli clinici dei pazienti. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano obiettivi. L’obiettivo principale è determinare quanto bene l’esame PET/CT con [18F]PSMA-1007 possa identificare correttamente le metastasi nei linfonodi pelvici nei pazienti con cancro alla prostata ad alto rischio. Lo studio è previsto per iniziare nel 2024 e concludersi nel 2025.

Lo studio è suddiviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno diverse dosi di VERT-002 per determinare la dose più sicura e tollerabile. Nella seconda parte, verrà esaminata l’attività preliminare del farmaco e si cercherà di stabilire la dose raccomandata per ulteriori studi. Durante tutto il processo, verranno monitorati attentamente gli effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento.

Questo studio è progettato per fornire informazioni importanti sulla sicurezza e sull’efficacia di VERT-002 nei pazienti con tumori solidi avanzati, contribuendo a migliorare le opzioni di trattamento per queste condizioni complesse. I partecipanti saranno seguiti da un team medico esperto per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il periodo dello studio.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia del gandotinib nel trattamento di queste malattie del sangue. I partecipanti assumeranno il farmaco una volta al giorno e verranno monitorati per osservare la risposta al trattamento. Lo studio include anche un gruppo di controllo che potrebbe ricevere un placebo. Durante il periodo di studio, verranno raccolti dati per comprendere meglio come il farmaco agisce e quali effetti collaterali potrebbero verificarsi.

Il gandotinib è un farmaco sperimentale, il che significa che è ancora in fase di studio per determinare la sua sicurezza ed efficacia. I partecipanti allo studio saranno seguiti attentamente dai medici per tutta la durata del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento delle neoplasie mieloproliferative in futuro.