Lo scopo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di questi farmaci nei giovani. I partecipanti prenderanno le capsule ogni giorno per un periodo prolungato e saranno invitati a recarsi periodicamente in clinica per controlli di routine, dove medici e infermieri verificheranno la loro salute generale e registreranno eventuali effetti indesiderati.

Durante le visite saranno monitorati gli “eventi avversi”, cioè qualsiasi problema di salute che compare durante il trattamento, comprese le reazioni più gravi. Verrà anche valutata la presenza di pensieri o comportamenti suicidari usando il questionario C-SSRS. Altri strumenti di valutazione includono il SAS per i sintomi di rigidità muscolare, il BARS per i movimenti involontari e il AIMS per i disturbi del movimento, tutti spiegati al paziente in modo semplice durante le visite.

L’arma sperimentale prevede l’uso di Gedatolisib, somministrato per via endovenosa, in combinazione con palbociclib per via orale e fulvestrant mediante iniezione intramuscolare. I gruppi di confronto includono la terapia standard con alpelisib più fulvestrant e il solo fulvestrant. Tutti i farmaci vengono assunti secondo un calendario definito dallo studio, con controlli medici regolari.

L’obiettivo della sperimentazione è capire quale combinazione ritardi meglio la crescita del tumore. Dopo aver firmato il consenso informato, i partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento e iniziano la terapia assegnata. Durante lo studio vengono effettuate visite mediche periodiche, esami del sangue e scansioni di imaging per valutare la dimensione del tumore e monitorare gli effetti collaterali, continuando finché il tumore non mostra segni di crescita, si verificano tossicità inaccettabili o lo studio termina.

L’obiettivo principale è valutare se il nuovo farmaco è più efficace e sicuro rispetto al trattamento standard. I partecipanti ricevono per 12 settimane uno dei due regimi terapeutici, dopodiché, in un secondo periodo di 12 settimane, passano all’altro trattamento, in modo da confrontare direttamente i due farmaci nello stesso soggetto. Per mantenere l’anonimato sul trattamento assegnato, ogni partecipante utilizza due inalatori: uno contenente il farmaco attivo e l’altro un placebo, così che né i pazienti né i medici sappiano quale sia il vero medicinale. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali, i parametri di laboratorio e la necessità di farmaci di riserva, per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, determinare la dose più adatta e osservare l’attività contro il tumore. I partecipanti ricevono il farmaco in cicli di 28 giorni; in ogni gruppo la dose viene aumentata gradualmente per capire quali dosi sono ben tollerate. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali, gli esami del sangue per valutare la farmacocinetica (come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco) e la farmacodinamica (come il farmaco agisce sul tumore). Vengono inoltre eseguite immagini radiografiche per verificare se i tumori si riducono o si stabilizzano, fornendo informazioni sulla attività antitumorale.

Lo scopo è valutare se l’aggiunta di orelabrutinib possa prolungare il periodo in cui la malattia non peggiora, indicato come sopravvivenza libera da progressione. Vengono osservati anche la durata complessiva della vita, la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi. Ricevono infusioni endovenose di rituximab e bendamustine secondo un calendario prestabilito e, ogni giorno, una compressa orale di orelabrutinib o del placebo corrispondente. Il ciclo di trattamento viene ripetuto per diversi mesi, con controlli regolari mediante esami clinici, analisi di laboratorio e questionari sulla qualità della vita, fino al termine del periodo di follow‑up.

Durante lo studio, le persone ricevono per un periodo di tempo uno dei trattamenti previsti e vengono seguite nel corso delle visite. In questo modo si osserva come cambia il peso e se compaiono effetti indesiderati. Lo studio comprende anche una fase di proseguimento per continuare a raccogliere informazioni su peso, sicurezza e tollerabilità del trattamento.

Tra le informazioni raccolte ci sono anche la emoglobina glicata (HbA1c), che mostra il controllo medio dello zucchero nel sangue negli ultimi mesi, la circonferenza della vita, la pressione del sangue e alcuni esami del sangue e delle urine. Vengono inoltre controllati possibili episodi di ipoglicemia, cioè una caduta troppo bassa dello zucchero nel sangue, e altri possibili effetti collaterali.

Le persone coinvolte ricevono iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, di GB-0895 oppure di placebo, oltre alle cure già in uso. Il trattamento viene seguito per circa 52 settimane. Durante questo periodo vengono osservati l’andamento delle crisi di asma, la respirazione, i sintomi di giorno e di notte, la qualità della vita e il controllo generale dell’asma.

GB-0895 è un medicinale sperimentale studiato come terapia aggiuntiva, cioè in più rispetto ai trattamenti già prescritti. Lo studio serve a capire se questo farmaco può offrire un beneficio nelle persone con asma grave non controllata.

Lo studio segue persone che hanno già completato una precedente fase di trattamento. Dopo l’ingresso nello studio, il trattamento continua per un periodo prolungato e le persone vengono seguite nel tempo per osservare eventuali effetti indesiderati e per controllare i valori del sangue e del cuore. Il disegno dello studio è in doppio cieco, cioè non è noto a chi partecipa né ai medici quale trattamento venga somministrato in quel momento.

Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono compresse per un periodo prolungato e vengono seguiti nel tempo con controlli regolari. In alcune persone il trattamento può iniziare con una dose più bassa di semaglutide e poi aumentare gradualmente fino alla dose prevista dallo studio. Durante il follow-up vengono raccolte informazioni su come cambiano memoria, autonomia e stato generale di salute.

Il confronto è tra tre dosi di Rybelsus 3 mg, 7 mg e 14 mg, tutte contenenti semaglutide, e il placebo. Lo studio è pensato per valutare sia l’effetto sia la sicurezza del trattamento nelle fasi iniziali della malattia.

Le persone partecipano a uno dei due gruppi di trattamento e assumono il farmaco assegnato per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per osservare come procede la malattia e come il corpo tollera il trattamento. Alcune persone possono continuare anche con altre cure già in uso per il rene, come SGLT2i o CNI, cioè farmaci che aiutano a proteggere i reni o a controllare il sistema immunitario.

Il confronto tra i gruppi serve a capire se il trattamento riduce la perdita di proteine nelle urine e se mantiene la funzione dei reni nel tempo. Lo studio riguarda adulti e adolescenti con queste diverse malattie renali e prevede un periodo di osservazione di circa 20 settimane per ogni partecipante.

Le persone coinvolte vengono assegnate in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e né i partecipanti né i medici sanno quale trattamento viene ricevuto durante lo studio. Dopo l’inizio, il trattamento viene somministrato in più momenti nel corso del tempo e poi viene seguito l’andamento della salute per osservare se compaiono eventi come infarto, ictus ischemico o la necessità urgente di aprire di nuovo un’arteria del cuore. Lo studio dura diversi anni e raccoglie informazioni anche su eventuali problemi di salute importanti e su eventuali effetti indesiderati che portano a sospendere il trattamento.

Lo studio è aperto, quindi il trattamento assegnato è noto, e coinvolge più centri. Dopo l’ingresso nello studio, il trattamento con asciminib hydrochloride viene continuato e vengono effettuate visite di controllo programmate per seguire nel tempo la tollerabilità del farmaco e l’andamento generale della malattia. Durante lo studio si raccolgono informazioni su eventuali effetti indesiderati, compresi gli eventi gravi, e si valuta se il trattamento continua a dare beneficio clinico.

Tra i medicinali elencati nei dati dello studio compaiono anche nilotinib, dasatinib, imatinib e bosutinib, ma il trattamento principale di questo studio di proseguimento è asciminib. Alcuni medicinali sono presenti solo come nomi di prodotto o come trattamenti collegati agli studi precedenti. Il controllo nel tempo serve a raccogliere dati sull’uso prolungato del farmaco e sulla sua sicurezza.

Il trattamento prevede la somministrazione di N-803 per via sottocutanea, mentre tislelizumab e docetaxel vengono somministrati per via endovenosa. I farmaci verranno somministrati secondo uno schema prestabilito durante tutto il periodo dello studio. La combinazione di questi medicinali ha lo scopo di migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti rispetto all’utilizzo del solo docetaxel.

Lo studio è di tipo “in aperto”, il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del trattamento somministrato. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: il gruppo che riceverà la combinazione dei tre farmaci o il gruppo che riceverà solo il docetaxel. Durante lo studio, i pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali.