Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di tre farmaci: Selpercatinib, Cabozantinib e Vandetanib. Selpercatinib è un farmaco che agisce bloccando l’attività delle chinasi, mentre Cabozantinib e Vandetanib sono già utilizzati per trattare alcuni tipi di cancro. I partecipanti allo studio riceveranno uno di questi farmaci per via orale, e il loro progresso sarà monitorato per valutare quale trattamento sia più efficace nel rallentare la crescita del tumore.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è determinare quale farmaco offre il miglior controllo della malattia nel tempo, misurato come sopravvivenza libera da progressione (PFS), che indica quanto tempo i pazienti vivono senza che il cancro peggiori.

Lo scopo dello studio è dimostrare che il nuovo medicinale è simile al farmaco di riferimento in termini di efficacia, sicurezza e risposta immunitaria. I partecipanti riceveranno le iniezioni a intervalli regolari per diversi mesi, con visite programmate per controllare la vista, la salute dell’occhio e per raccogliere eventuali effetti indesiderati.

Durante le visite verrà valutata la BCVA, ovvero la migliore capacità di vedere con correzione, attraverso test di lettura di lettere che indicano quanto la vista è migliorata o peggiorata. Verranno inoltre monitorati eventuali segni di infiammazione o reazioni avverse, per garantire la sicurezza del trattamento.

Il trattamento prevede l’uso di Eloralintide somministrato tramite subcutaneous use, ovvero un’iniezione effettuata sotto la pelle, una volta alla settimana. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco in prova, mentre altri riceveranno un placebo. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nel peso corporeo nel tempo per determinare quanto il farmaco sia efficace rispetto a una sostanza priva di principio attivo.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imlunestrant con la terapia endocrina standard. Imlunestrant è un farmaco sperimentale che potrebbe offrire un’alternativa alla terapia ormonale tradizionale. La terapia endocrina standard include farmaci come tamoxifene, exemestane, anastrozolo, letrozolo e analoghi dellormone di rilascio delle gonadotropine. Questi farmaci agiscono bloccando o riducendo l’effetto degli estrogeni, che possono stimolare la crescita delle cellule tumorali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 mesi. Alcuni riceveranno imlunestrant, mentre altri continueranno con la terapia endocrina standard. Lo studio valuterà quanto tempo i partecipanti rimangono liberi da malattia invasiva e altri aspetti della loro salute e qualità della vita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del confronto tra i trattamenti. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del cancro al seno.

L’obiettivo principale è valutare se CRD-4730 può influire positivamente su un insieme di parametri cardiaci, inclusi i livelli di NT‑proBNP (una sostanza nel sangue che aumenta quando il cuore è sotto stress) e i risultati di esami di echocardiography (un’eco‑cardio è un’immagine del cuore ottenuta con ultrasuoni). I partecipanti saranno seguiti per circa sei mesi, con visite regolari per controllare sintomi, esami del sangue e registrazioni di ECG (un tracciato che mostra l’attività elettrica del cuore).

I medicinali vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea. Il tirzepatide viene somministrato fino a una dose massima di 15 mg, mentre il mirikizumab può essere somministrato fino a 900 mg. Il trattamento ha una durata prevista di 52 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente le iniezioni dei farmaci.

Lo studio si concentra su pazienti con malattia di Crohn da moderata a grave che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti convenzionali o avanzati. I partecipanti devono anche avere un indice di massa corporea elevato, indicativo di obesità o sovrappeso, insieme ad almeno una condizione correlata al peso come ipertensione, diabete di tipo 2, livelli anomali di colesterolo, apnea notturna o malattie cardiache.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco migliora il controllo glicemico rispetto al placebo. I partecipanti, tutti adulti con type 2 diabetes mellitus già trattati con insulin, prenderanno la compressa ogni giorno per circa 40 settimane. Durante questo periodo verranno eseguiti semplici esami del sangue per misurare HbA1c (un indicatore della media dello zucchero negli ultimi mesi), controlli del body weight e della pressione sanguigna, dove SBP indica il valore più alto della pressione. Il periodo di studio comprende visite regolari per raccogliere queste informazioni e monitorare la sicurezza del farmaco.

Il farmaco in prova, identificato con il codice JNJ-78934804, è una soluzione iniettabile somministrata sotto la pelle e contiene due sostanze attive, il guselkumab e il golimumab. Come confronto è stato utilizzato il guselkumab da solo, disponibile in siringa pre‑riempita.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari per circa un anno, con controlli periodici per verificare la scomparsa dei sintomi e la guarigione visibile dell’intestino mediante esami specializzati. Gli esiti principali dello studio sono la clinical remission e la endoscopic remission al termine della settimana 48.

Lo scopo dello studio è verificare se il nuovo farmaco è più efficace nel far raggiungere la remissione clinica, ovvero la scomparsa dei sintomi, rispetto al solo guselkumab. I partecipanti al trial ricevono le iniezioni a intervalli regolari per quasi un anno e vengono seguiti con visite mediche periodiche per controllare i sintomi e la salute generale, senza fornire dettagli tecnici sulle procedure.

Lo scopo è verificare se il nuovo trattamento può prolungare il tempo prima di un peggioramento della malattia o della morte. I partecipanti assumono la compressa ogni giorno per circa 52 settimane, con visite periodiche in cui vengono misurati diversi parametri: il punteggio di indurimento della pelle (mRSS), il questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane (HAQ-DI) e la capacità respiratoria (FVC), soprattutto nei soggetti che presentano una compromissione polmonare nota come ILD. Lo studio è strutturato in modo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così una valutazione imparziale dei risultati.

Lo scopo è valutare se la combinazione dei due farmaci migliora il controllo della glicemia rispetto a ciascuno dei farmaci da solo. Il risultato principale è la variazione del valore di HbA1c, un indicatore che riflette la media della glicemia degli ultimi due‑tre mesi; una riduzione di questo valore indica un migliore controllo della malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento e assumono le compresse per circa 40 settimane. Durante questo periodo sono previsti controlli regolari per misurare la glicemia a digiuno (FPG), il valore medio giornaliero di glucosio registrato con il metodo di auto‑monitoraggio (SMBG), il peso corporeo, la pressione arteriosa e altri parametri di sicurezza. Le visite includono prelievi di sangue e valutazioni mediche per verificare l’efficacia e la tollerabilità dei farmaci.

Lo scopo è verificare se il farmaco può ridurre la quantità di placca nelle arterie coronarie. I partecipanti riceveranno una serie di iniezioni a intervalli regolari e saranno visitati periodicamente per controllare la salute del cuore mediante esami non invasivi. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sulla variazione della placca, ma non saranno richieste procedure invasive o trattamenti complessi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Muvalaplin oppure un placebo. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno inizialmente quale sostanza viene somministrata. Il percorso prevede la somministrazione periodica del trattamento per un periodo di tempo determinato, al fine di osservare l’impatto sulla salute del cuore e sulla prevenzione di complicazioni legate alle arterie.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo periodo per i pazienti che soffrono di questa condizione della pelle. Il farmaco rocatinlimab (conosciuto anche come AMG 451) verrà studiato per determinare la sua efficacia nel mantenere sotto controllo i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso iniezioni sotto la pelle. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni della pelle dei partecipanti, prestando particolare attenzione al prurito e all’estensione delle aree cutanee interessate dalla malattia. Verranno effettuati controlli periodici per verificare come i pazienti rispondono al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che tutti i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato. Non ci sono gruppi di controllo con placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 104 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre alla sua efficacia nel migliorare i sintomi della colite ulcerosa.

L’obiettivo principale è valutare se il farmaco riesce a diminuire i livelli di androstenedione, un ormone androgeno spesso elevato in queste persone, mantenendo una dose stabile di glucocorticoidi, farmaci steroidei usati per sostituire gli ormoni mancanti.

Durante lo studio i partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diversi mesi, con controlli periodici in cui vengono prelevati campioni di sangue per verificare le variazioni dell’ormone. Le visite includono anche valutazioni della salute generale e della tolleranza al farmaco, senza richiedere procedure invasive.

Nel trial vengono confrontati due trattamenti somministrati per via endovenosa, cioè mediante infusione diretta nel sangue. Il primo è il farmaco sperimentale KITE-753, mentre il secondo è una terapia cellulare approvata chiamata Axicabtagene Ciloleucel. Entrambi agiscono stimolando il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due trattamenti e, dopo l’infusione, vengono seguiti con visite mediche regolari e esami di imaging per verificare se il tumore scompare o rimane stabile. Durante questo periodo vengono monitorati anche eventuali effetti indesiderati, con l’obiettivo di capire quale dei due approcci sia più efficace nel mantenere la remissione della malattia.

L’obiettivo principale è verificare se l’aggiunta di questo farmaco alla terapia abituale, che di solito comprende farmaci inalatori per ridurre l’infiammazione e migliorare la respirazione, possa ridurre il numero di esacerbazioni e favorire una remissione clinica, ovvero una condizione in cui i sintomi sono controllati, non si usano più steroidi sistemici e la capacità polmonare non peggiora, nel corso di due anni.

Durante lo studio i partecipanti ricevono l’iniezione all’inizio e poi ogni 26 settimane per un periodo fino a circa tre anni. In diversi momenti vengono effettuati controlli medici di routine, test di funzionalità polmonare per valutare la capacità di espirare aria (misurazione del volume espiratorio), e questionari sul benessere e sulla qualità della vita. Tutti i dati raccolti servono a capire l’efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto al placebo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose raccomandata del nuovo trattamento in combinazione, monitorando gli eventuali effetti indesiderati gravi, noti come dose limiting toxicities, e osservando come il tumore risponde alla terapia. I partecipanti seguiranno un programma di trattamenti ripetuti per diversi cicli, con controlli regolari in ambulatorio, esami del sangue e immagini diagnostiche per verificare eventuali cambiamenti nella malattia, senza entrare nei dettagli tecnici delle misurazioni.

L’obiettivo principale è verificare la sicurezza e come il corpo gestisce il farmaco. I partecipanti di età compresa tra 2 e meno 18 anni sono suddivisi in due gruppi: i più piccoli (2‑<6 anni) ricevono direttamente il farmaco, mentre i più grandi (6‑<18 anni) partecipano a una fase in cui né i medici né i partecipanti sanno se ricevono il farmaco o il placebo per circa sei mesi; successivamente tutti possono continuare con il farmaco in una fase aperta. Durante lo studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e parametri come il livello di ossigeno nel sangue, indicato come SpO2, per capire se ci sono miglioramenti nella funzione polmonare.

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: il nuovo regime o le cure standard. Durante il periodo di trattamento, che comprende cicli mensili per diversi mesi, i pazienti sono sottoposti a controlli regolari, tra cui prelievi di sangue e aspirazioni di midollo osseo per verificare la presenza di MRD (quantità molto piccola di cellule tumorali residua) e la comparsa di una CR (assenza di segni di malattia). Vengono inoltre monitorati il tempo in cui la malattia non peggiora, indicato come PFS, e la comparsa di eventuali effetti collaterali, con visite di follow‑up per valutare la salute generale del paziente.

Lo scopo è verificare se lunsekimig riduce il numero di esacerbazioni moderate o gravi di COPD durante un anno. I partecipanti ricevono l’iniezione a intervalli regolari per diversi mesi e, durante lo studio, si recano periodicamente in clinica per controlli, esami del sangue e compilazione di questionari sulla salute respiratoria.

Nel corso dello studio vengono misurati i sintomi respiratori, la capacità polmonare mediante Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1), la qualità della vita con il questionario SGRQ-C, il punteggio di gravità della malattia con il CAAT e il livello di sintomi acuti con il E-RS:COPD. Vengono inoltre monitorati gli eventuali effetti indesiderati e i risultati di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo è valutare se l’aggiunta di glycopyrronium bromide migliori la funzione polmonare rispetto al solo trattamento di mantenimento. I partecipanti, di età compresa tra 4 e meno di 12 anni, seguiranno tre periodi di trattamento in cui riceveranno ciascuna delle opzioni (due dosi di glycopyrronium bromide e placebo) in ordine casuale, senza sapere quale stanno usando (studio “double‑blind”). Durante ogni periodo, verranno misurate le capacità respiratorie, in particolare il valore di FEV1, cioè la quantità di aria espirata in un secondo, sia poco dopo la dose che al mattino prima della dose successiva. Il periodo di ciascuna fase è di circa tre settimane, dopodiché si passa al successivo trattamento.

Lo studio ha come unico obiettivo valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’uso a lungo termine di questo farmaco nei partecipanti che hanno già utilizzato il prodotto in uno studio precedente; per confronto è previsto l’uso di placebo.

Durante il periodo di osservazione, che può durare fino a due anni, i partecipanti effettuano visite regolari in cui vengono monitorati eventuali effetti indesiderati, i risultati di esami del sangue, la pressione arteriosa, il peso e la necessità di ossigeno supplementare. Vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, tra cui il cammino di sei minuti (6MWD) per misurare la distanza percorsa, e misurazioni della capacità respiratoria come FVC e FEV1. I livelli di un indicatore del cuore chiamato NT-proBNP e un elettrocardiogramma (ECG) sono controllati per verificare lo stato cardiaco.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Enpatoran nel ridurre l’attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e non sanno quale trattamento ricevono (studio doppio cieco). Per circa 24 settimane si assumono le compresse secondo le indicazioni e si effettuano visite regolari in cui i medici misurano la gravità della pelle con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sulla superficie e l’intensità delle lesioni, e valutano l’andamento complessivo della malattia con il punteggio BICLA. Durante il periodo di studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e i risultati vengono confrontati tra i due gruppi.

Il trial dura circa un anno: nei primi dieci settimane si valuta l’effetto iniziale del trattamento e, per chi risponde, il proseguimento fino alla settimana 52 serve a capire se i benefici si mantengono nel tempo. L’attività della malattia viene monitorata con il Modified Mayo Score, un semplice questionario che tiene conto della frequenza delle scariche, della presenza di sangue nelle feci, dei risultati dell’esame endoscopico e dello stato di salute generale; un punteggio più basso indica miglioramento. Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco funziona meglio del placebo nel far raggiungere e mantenere la remissione in questa popolazione di pazienti.

L’obiettivo è verificare che l’effetto del trattamento settimanale non sia inferiore a quello del trattamento quotidiano. I partecipanti seguiranno il farmaco per circa un anno, con visite regolari per controllare la crescita e la salute generale, e con misurazioni dell’altezza in modo semplice e sicuro. Il termine “non inferiore” indica che il nuovo trattamento dovrebbe funzionare almeno tanto bene quanto quello già usato.

Lo scopo dello studio è valutare se Orelabrutinib può ritardare il peggioramento della disabilità rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo randomizzato (cioè distribuiti casualmente) e né i ricercatori né i partecipanti sanno quale compressa stanno assumendo (double‑blind). Il principale risultato osservato è il tempo necessario perché si verifichi un confirmed disability progression (CDP), cioè un peggioramento stabile della capacità di movimento per almeno 24 settimane. Altri risultati includono il tempo di comparsa di un peggioramento misurato con la scala EDSS, che valuta il grado di disabilità, e il numero di nuove aree anormali di segnale (lesioni) individuate con una scansione MRI del cervello, in particolare le lesioni di tipo T2.

I volontari partecipano a visite regolari in cui ricevono la compressa, rispondono a domande sul loro stato di salute e si sottopongono a esami di imaging cerebrale. La durata dello studio copre diversi mesi, durante i quali vengono monitorati i cambiamenti nella capacità di movimento e le eventuali nuove lesioni cerebrali. Alla fine, i dati raccolti aiuteranno a capire se il trattamento può rallentare la progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questi regimi terapeutici. I volontari saranno seguiti per diversi mesi, con visite regolari per controllare eventuali effetti indesiderati e per verificare eventuali miglioramenti osservati con esami dell’intestino.

Durante il periodo di studio, i ricercatori controlleranno la comparsa di eventi avversi (effetti indesiderati) e utilizzeranno una procedura chiamata endoscopia, che consiste nell’esaminare l’interno del colon con una piccola telecamera, per valutare eventuali miglioramenti nella mucosa intestinale.

L’obiettivo è dimostrare che l’aggiunta di sarilumab al regime di prednisone porta a una remissione più duratura rispetto al solo prednisone. Lo studio è double-blind, cioè né i medici né i partecipanti sanno quale trattamento è stato somministrato, e i partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi.

Durante i 52 settimane di studio i partecipanti ricevono l’iniezione di sarilumab o placebo ogni due settimane e assumono compresse di prednisone che vengono progressivamente ridotte (taper) fino a sospensione. Sono previsti controlli regolari per valutare la scomparsa dei sintomi (remissione) a 24 e 52 settimane e per monitorare eventuali effetti indesiderati, cioè i possibili effetti collaterali del trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di venetoclax al regime di chemioterapia (fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei bambini con recidiva rispetto alla chemioterapia da sola. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve solo la chemioterapia standard, l’altro riceve la stessa chemioterapia più venetoclax. Dopo la fase di selezione, i bambini seguono un ciclo di trattamento che prevede somministrazioni per via endovenosa (attraverso una vena) o sottocutanea (sotto la pelle) per i farmaci di chemioterapia e compresse o sospensione orale per venetoclax, con controlli periodici per valutare la risposta.

Durante lo studio i medici monitorano la salute dei partecipanti e registrano il tempo trascorso fino a eventuale decesso, indicatore chiamato sopravvivenza globale. Le visite di controllo includono esami del sangue e valutazioni cliniche per accertare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Il follow‑up continua per diversi mesi dopo la fine del ciclo terapeutico per raccogliere i dati finali.

Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco riesce a diminuire l’attività della malattia rispetto al placebo entro 24 settimane. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o una soluzione inattiva, continuando però a prendere il corticosteroide secondo le necessità. Durante il periodo di studio, che dura circa sei mesi, vengono effettuate visite regolari per valutare il punteggio di miglioramento totale (TIS) e il punteggio di attività cutanea (CDASI), oltre a monitorare eventuali cambiamenti nella dose di prednisone e la comparsa di effetti indesiderati.