Lo scopo dello studio è valutare se il collirio OT-101 sia efficace nel trattare la progressione della miopia nei bambini durante un periodo di tre anni. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il collirio con il principio attivo, mentre altri riceveranno un placebo. Il collirio viene somministrato attraverso uso oftalmico, cioè applicato direttamente negli occhi.

Il trattamento prevede l’applicazione delle gocce oculari due volte al giorno per tutta la durata dello studio. I medici monitoreranno regolarmente la vista dei partecipanti per verificare eventuali cambiamenti nella progressione della miopia. Lo studio è stato progettato per garantire che né i partecipanti né i medici sappiano chi sta ricevendo il farmaco attivo e chi il placebo, in modo da ottenere risultati affidabili.

I farmaci utilizzati nel trattamento includono: carboplatino, cisplatino, ciclofosfamide, vincristina solfato, temozolomide e lomustina. Questi medicinali vengono somministrati in diverse combinazioni e attraverso diverse vie di somministrazione (per via orale o endovenosa) durante il corso del trattamento.

Lo studio valuterà principalmente quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori dopo il trattamento. Verranno anche analizzati altri aspetti importanti come la sopravvivenza generale dei pazienti e quanto tempo passa prima che la malattia progredisca. Il trattamento prevede diverse fasi che includono chemioterapia iniziale, radioterapia e chemioterapia di mantenimento.