Il trattamento con concizumab sarà confrontato con il trattamento precedente che i bambini ricevevano su richiesta, cioè solo quando si verificava un sanguinamento. Il concizumab sarà somministrato tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290, che permette di iniettare il farmaco sotto la pelle. Lo studio mira a dimostrare che il concizumab è più efficace nel prevenire i sanguinamenti rispetto al trattamento precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il concizumab per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare il numero di episodi di sanguinamento trattati. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni al farmaco. Lo studio si propone di raccogliere dati importanti per capire se il concizumab può essere un’opzione di trattamento migliore per i bambini con emofilia A o B.

L’obiettivo dello studio è capire se una dose più alta di radiazione (60 Gy due volte al giorno) rispetto a una dose più bassa (45 Gy due volte al giorno) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. I partecipanti ricevono prima la chemioterapia e la radioterapia secondo il gruppo assegnato, poi iniziano un ciclo di durvalumab per diversi mesi. Durante lo studio vengono osservati la durata della vita, il controllo del tumore nel torace, gli effetti collaterali, il tempo prima di interrompere il farmaco, la risposta del tumore, il periodo senza crescita della malattia e la qualità della vita, cioè il benessere generale percepito dal paziente.

Il farmaco in prova, identificato con il codice JNJ-78934804, è una soluzione iniettabile somministrata sotto la pelle e contiene due sostanze attive, il guselkumab e il golimumab. Come confronto è stato utilizzato il guselkumab da solo, disponibile in siringa pre‑riempita.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari per circa un anno, con controlli periodici per verificare la scomparsa dei sintomi e la guarigione visibile dell’intestino mediante esami specializzati. Gli esiti principali dello studio sono la clinical remission e la endoscopic remission al termine della settimana 48.

Lo scopo dello studio è verificare se il nuovo farmaco è più efficace nel far raggiungere la remissione clinica, ovvero la scomparsa dei sintomi, rispetto al solo guselkumab. I partecipanti al trial ricevono le iniezioni a intervalli regolari per quasi un anno e vengono seguiti con visite mediche periodiche per controllare i sintomi e la salute generale, senza fornire dettagli tecnici sulle procedure.

Lo scopo è verificare se il nuovo trattamento può prolungare il tempo prima di un peggioramento della malattia o della morte. I partecipanti assumono la compressa ogni giorno per circa 52 settimane, con visite periodiche in cui vengono misurati diversi parametri: il punteggio di indurimento della pelle (mRSS), il questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane (HAQ-DI) e la capacità respiratoria (FVC), soprattutto nei soggetti che presentano una compromissione polmonare nota come ILD. Lo studio è strutturato in modo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così una valutazione imparziale dei risultati.

Lo scopo della ricerca è identificare la dose ottimale e valutare l’attività antitumorale del farmaco. I partecipanti ricevono una delle due dosi previste (20 mg/ml o 40 mg/ml) mediante iniezioni nel tumore a intervalli stabiliti, seguite da controlli regolari per verificare la presenza di effetti indesiderati, la qualità della vita e la risposta del tumore attraverso esami di imaging. Durante lo studio vengono spiegati termini come “dose” (quantità di medicinale somministrata) e “risposta” (riduzione delle dimensioni del tumore), in modo che i pazienti possano comprendere le valutazioni effettuate.

I partecipanti assumono il farmaco assegnato per un periodo prolungato e sono monitorati mediante visite di controllo periodiche, durante le quali vengono registrati eventuali eventi clinici e la comparsa di sanguinamenti. I sanguinamenti vengono classificati secondo la scala BARC, che misura la gravità delle emorragie da lievi a molto gravi. Il periodo di osservazione dura un anno, al termine del quale vengono analizzati i dati raccolti per capire quale trattamento sia più sicuro ed efficace nella prevenzione di eventi cardiaci gravi.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento e seguiranno il protocollo per circa 16 settimane. Durante questo periodo saranno effettuate visite regolari in cui verranno prelevati campioni di sangue per controllare i livelli di una proteina coinvolta nella coagulazione (fattore XI) e per verificare la presenza di eventuali sanguinamenti o effetti collaterali. Le visite includono anche misurazioni di parametri vitali e semplici esami di laboratorio, con l’obiettivo di raccogliere informazioni sulla sicurezza del farmaco e sui cambiamenti osservati nel sangue.

Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza di ALKS 2680 nel ridurre la sonnolenza diurna e migliorare la qualità della vita. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo, senza sapere quale stanno assumendo, per un periodo di circa dodici settimane, con controlli periodici per monitorare i sintomi e la tollerabilità del trattamento.

I partecipanti ricevono il farmaco per via orale o mediante infusione endovenosa, a intervalli regolari per diversi cicli di trattamento. Durante il periodo di studio, vengono eseguiti controlli clinici, esami del sangue e imaging (come la tomografia) per osservare l’andamento della malattia.

Gli esiti principali includono la risposta obiettiva, cioè una diminuzione misurabile del tumore, che può essere classificata come risposta completa (scomparsa totale del tumore) o risposta parziale (riduzione significativa ma non totale). Vengono inoltre registrati casi di malattia stabile, in cui il tumore non cresce né diminuisce, e gli eventi avversi, ovvero gli effetti indesiderati legati al trattamento, per valutare la sicurezza del farmaco.

Lo scopo è verificare se lunsekimig riduce il numero di esacerbazioni moderate o gravi di COPD durante un anno. I partecipanti ricevono l’iniezione a intervalli regolari per diversi mesi e, durante lo studio, si recano periodicamente in clinica per controlli, esami del sangue e compilazione di questionari sulla salute respiratoria.

Nel corso dello studio vengono misurati i sintomi respiratori, la capacità polmonare mediante Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1), la qualità della vita con il questionario SGRQ-C, il punteggio di gravità della malattia con il CAAT e il livello di sintomi acuti con il E-RS:COPD. Vengono inoltre monitorati gli eventuali effetti indesiderati e i risultati di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo è verificare se questo approccio è praticabile e sicuro per giovani adulti di 18‑25 anni con depressione cronica resistente al trattamento. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi, con incontri di terapia prima e dopo la somministrazione del farmaco o del placebo, e saranno monitorati per eventuali effetti indesiderati. Il risultato principale sarà capire se il trattamento può essere gestito senza problemi di sicurezza e se i soggetti rimangono nel programma fino alla fine.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questa terapia in aggiunta alle cure standard. Si tratta di uno studio pilota, aperto e randomizzato, in cui i pazienti ricevono la terapia sperimentale più le cure abituali e vengono seguiti per monitorare la funzione cardiaca, renale e altri parametri vitali durante le prime 48 ore e poi nuovamente dopo circa sei settimane, per osservare eventuali miglioramenti o effetti indesiderati.

Lo scopo dello studio è valutare se Orelabrutinib può ritardare il peggioramento della disabilità rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo randomizzato (cioè distribuiti casualmente) e né i ricercatori né i partecipanti sanno quale compressa stanno assumendo (double‑blind). Il principale risultato osservato è il tempo necessario perché si verifichi un confirmed disability progression (CDP), cioè un peggioramento stabile della capacità di movimento per almeno 24 settimane. Altri risultati includono il tempo di comparsa di un peggioramento misurato con la scala EDSS, che valuta il grado di disabilità, e il numero di nuove aree anormali di segnale (lesioni) individuate con una scansione MRI del cervello, in particolare le lesioni di tipo T2.

I volontari partecipano a visite regolari in cui ricevono la compressa, rispondono a domande sul loro stato di salute e si sottopongono a esami di imaging cerebrale. La durata dello studio copre diversi mesi, durante i quali vengono monitorati i cambiamenti nella capacità di movimento e le eventuali nuove lesioni cerebrali. Alla fine, i dati raccolti aiuteranno a capire se il trattamento può rallentare la progressione della malattia.

Nel corso dello studio, i neonati ricevono il farmaco o il placebo poco prima dell’esame degli occhi, poi gli specialisti effettuano l’ispezione. Durante e subito dopo l’esame viene valutato il livello di dolore con un sistema chiamato PIPP-R, che assegna un punteggio basato su segni come espressioni facciali, battito cardiaco e respirazione. Vengono anche osservati eventuali cambiamenti nella frequenza respiratoria, nella necessità di ossigeno e altri segni vitali, per assicurarsi che il trattamento sia sicuro. Dopo l’esame i piccoli vengono seguiti per qualche ora per raccogliere ulteriori informazioni sul loro benessere.

Il farmaco in fase di valutazione è Ribitol, indicato nel protocollo con il nome in codice BBP-418, somministrato sotto forma di granuli da sciogliere in acqua e assunto per via orale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco e il suo potenziale beneficio clinico. I partecipanti prenderanno il medicinale ogni giorno per diversi mesi, con visite periodiche per controllare eventuali effetti indesiderati e per effettuare test di funzionalità.

Durante le visite vengono eseguiti esami che misurano la capacità respiratoria (FVC) e la velocità di camminata su 10 metri (10MWT), oltre a test di resistenza su 100 metri (100MTT) e valutazioni della funzionalità degli arti superiori per chi non può più camminare (PUL 2.0). Queste misurazioni aiutano a capire se il trattamento migliora la forza muscolare e la capacità di svolgere le attività quotidiane.

I partecipanti seguiranno il normale percorso di intervento chirurgico e terapia laser, dopodiché inizieranno la terapia con sirolimus per diversi anni. Le dimensioni del labbro e l’intensità del colore della macchia saranno misurate al principio dello studio e poi a intervalli regolari fino a cinque anni. Durante lo stesso periodo verrà chiesto di compilare brevi questionari per valutare il benessere quotidiano, indicato come quality of life, e verranno monitorati eventuali effetti indesiderati del farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questa combinazione in una modalità di somministrazione alternativa. I pazienti ricevono le due medicine secondo un calendario fisso e, durante il periodo di trattamento, effettuano visite regolari per controlli clinici, esami del sangue e valutazioni della qualità della vita. I ricercatori osservano, tra le altre cose, la durata della risposta della malattia (PFS) e la completa scomparsa dei segni di tumore (CR), oltre a altri indicatori di risposta.

Il periodo di trattamento può durare fino a due anni, con controlli periodici che continuano anche dopo la fine della terapia per monitorare eventuali effetti a lungo termine. Durante lo studio vengono registrati gli eventuali effetti indesiderati, le infezioni e le variazioni nei risultati di laboratorio, per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di venetoclax al regime di chemioterapia (fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei bambini con recidiva rispetto alla chemioterapia da sola. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve solo la chemioterapia standard, l’altro riceve la stessa chemioterapia più venetoclax. Dopo la fase di selezione, i bambini seguono un ciclo di trattamento che prevede somministrazioni per via endovenosa (attraverso una vena) o sottocutanea (sotto la pelle) per i farmaci di chemioterapia e compresse o sospensione orale per venetoclax, con controlli periodici per valutare la risposta.

Durante lo studio i medici monitorano la salute dei partecipanti e registrano il tempo trascorso fino a eventuale decesso, indicatore chiamato sopravvivenza globale. Le visite di controllo includono esami del sangue e valutazioni cliniche per accertare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Il follow‑up continua per diversi mesi dopo la fine del ciclo terapeutico per raccogliere i dati finali.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco può rallentare la perdita dell’AVA e migliorare la capacità massima di consumo di ossigeno (VO2) in pazienti con questa malattia. I partecipanti saranno divisi in due gruppi, uno che riceve il farmaco e l’altro un placebo, e seguiranno il protocollo per circa 48 settimane. Durante lo studio verranno effettuati esami di echocardiogram (un’ecografia del cuore) per misurare l’area della valvola, un CPET per valutare il VO2, e una computed tomography senza mezzo di contrasto per controllare il punteggio di calcificazione. Inoltre, saranno registrati eventuali interventi chirurgici o procedure per sostituire la valvola, come la TAVR o la SAVR, o il verificarsi di decessi.

Lo scopo è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la capacità del farmaco di raggiungere il CNS e interagire con i bersagli biologici. I partecipanti seguiranno un periodo di trattamento di 12 settimane, con visite periodiche per la raccolta di campioni di CSF (liquido che circonda il cervello e il midollo spinale) e sangue, oltre a controlli per monitorare eventuali effetti indesiderati.

Le concentrazioni del metabolita attivo AD‑835 nel sangue e nel CSF saranno confrontate usando una tecnica chiamata LC‑MS, mentre i livelli di specifiche proteine saranno misurati con un test di laboratorio noto come ELISA. Inoltre, l’energia del cervello verrà valutata mediante una forma speciale di risonanza magnetica, la 31P‑MRS, che fornisce informazioni sul consumo di energia cellulare. I risultati aiuteranno a capire se il farmaco è sicuro e se raggiunge il sito d’azione nel cervello.

Lo scopo è valutare se l’assunzione di questo farmaco possa ridurre la diminuzione della LVEF, parametro che indica la capacità di pompare del cuore, valutata mediante CMR. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo e seguono il trattamento per circa 18 mesi, con visite periodiche in cui vengono effettuati esami di imaging cardiaco (echocardiography) e test di laboratorio per monitorare la funzione cardiaca.

La GLS è una misura più dettagliata del movimento delle pareti del cuore, mentre i troponins sono proteine rilasciate nel sangue quando le cellule cardiache subiscono danni. Il livello di NT-proBNP è un indicatore che aumenta quando il cuore è sotto sforzo. Questi esami aiutano a capire se il farmaco protegge il cuore durante la terapia oncologica.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo regime di aumento di dose in persone sane. I partecipanti prenderanno le compresse in sequenza, con controlli regolari per verificare la comparsa di eventuali effetti indesiderati e per misurare la quantità di virus presente nella saliva, la risposta del sistema immunitario tramite test come l’ELISPOT assay e la presenza di specifici anticorpi, spiegati come proteine che aiutano il corpo a riconoscere il virus. Durante lo studio verranno raccolti campioni di saliva per osservare se il virus è meno presente e per valutare eventuali cambiamenti nella risposta immunitaria.

Lo scopo è verificare se questi anestetici producono un effetto analgesico sistemico più efficace rispetto al placebo.

Nel trial partecipano volontari sani che, in momenti diversi, ricevono ciascuno dei tre trattamenti in modo incrociato; dopo l’iniezione vengono valutati con una stimolazione elettrica che crea una zona di iperalgesia, ovvero una maggiore sensibilità al dolore, e con una misura di pressione al braccio chiamata cuff-pressure algometry. Vengono inoltre registrati valori di pressione sanguigna, frequenza cardiaca e segnalazioni di eventuali effetti indesiderati.

Il percorso dello studio prevede più fasi brevi, durante le quali vengono alternati periodi con atorvastatina, con placebo e senza trattamento. In questo modo viene osservato se i sintomi cambiano da un periodo all’altro. La partecipazione non richiede procedure complesse e il farmaco viene assunto per bocca sotto forma di compressa.

La statina è una classe di farmaci usata per ridurre il colesterolo. I sintomi muscolari associati alle statine sono dolori, fastidi o debolezza dei muscoli che alcune persone notano durante l’assunzione di questi medicinali. Il termine nocebo indica sintomi percepiti come legati al farmaco, ma non causati direttamente da esso.

Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono compresse per un periodo prolungato e vengono seguiti nel tempo con controlli regolari. In alcune persone il trattamento può iniziare con una dose più bassa di semaglutide e poi aumentare gradualmente fino alla dose prevista dallo studio. Durante il follow-up vengono raccolte informazioni su come cambiano memoria, autonomia e stato generale di salute.

Il confronto è tra tre dosi di Rybelsus 3 mg, 7 mg e 14 mg, tutte contenenti semaglutide, e il placebo. Lo studio è pensato per valutare sia l’effetto sia la sicurezza del trattamento nelle fasi iniziali della malattia.

Si tratta di uno studio di fase 3, con assegnazione casuale e in doppio cieco, cioè né i partecipanti né i medici sanno quale trattamento viene somministrato. Dopo l’assegnazione, il trattamento viene dato in cicli regolari e il decorso della malattia viene seguito nel tempo. Durante lo studio vengono controllati sia gli eventuali cambiamenti del tumore sia la comparsa di effetti indesiderati.

Le persone partecipano a uno dei due gruppi di trattamento e assumono il farmaco assegnato per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per osservare come procede la malattia e come il corpo tollera il trattamento. Alcune persone possono continuare anche con altre cure già in uso per il rene, come SGLT2i o CNI, cioè farmaci che aiutano a proteggere i reni o a controllare il sistema immunitario.

Il confronto tra i gruppi serve a capire se il trattamento riduce la perdita di proteine nelle urine e se mantiene la funzione dei reni nel tempo. Lo studio riguarda adulti e adolescenti con queste diverse malattie renali e prevede un periodo di osservazione di circa 20 settimane per ogni partecipante.

Le persone partecipanti vengono assegnate in modo casuale a uno dei trattamenti e né i partecipanti né il personale dello studio sanno quale trattamento viene ricevuto. Durante lo studio, il trattamento viene somministrato per un periodo di tempo e i medici seguono l’andamento della malattia con controlli regolari, per osservare come cambia nel tempo.

Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono uno dei trattamenti tramite iniezione sotto la pelle e vengono seguiti per osservare come risponde la malattia e come viene tollerato il farmaco. Durante il periodo di studio vengono raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati, esami di laboratorio e su come la persona si sente nella vita اليومية quotidiana, senza entrare nei dettagli tecnici.

Il BCMA è una proteina presente su alcune cellule del mieloma, mentre CD3 è una parte delle cellule di difesa dell’organismo; il farmaco è stato progettato per collegare queste cellule di difesa alle cellule tumorali. Lo studio è di fase 3, cioè una fase avanzata di ricerca in cui si confrontano trattamenti per capire meglio quale possa essere più utile.

Lo studio si svolge in più fasi. In una prima parte, EIK1005 viene dato da solo oppure insieme a pembrolizumab, con un aumento graduale della dose per trovare quella più adatta. In una seconda parte, il farmaco viene studiato ancora per definire meglio la dose. Durante lo studio vengono osservati eventuali effetti indesiderati e il modo in cui il corpo assorbe il farmaco.

La partecipazione prevede visite regolari e controlli nel tempo, con somministrazione del trattamento secondo il piano previsto dallo studio. Il percorso dura diversi anni e comprende il periodo di trattamento e di osservazione successiva. Lo studio riguarda persone con tumori solidi avanzati, con o senza le caratteristiche genetiche MSI-H e dMMR.

Le persone nello studio ricevono uno dei due medicinali per infusione in vena, cioè tramite una flebo. Il trattamento viene somministrato nel tempo secondo un programma previsto dallo studio. Durante il periodo di osservazione, vengono controllati l’andamento della malattia, la sicurezza dei medicinali e quanto bene vengono tollerati.

Lo studio è rivolto a persone con Non-Small Cell Lung Cancer già avanzato, cioè un tumore che si è esteso nei tessuti vicini o in altre parti del corpo, e con PD-L1 pari o superiore al 50%, una proteina presente su alcune cellule tumorali. Il confronto tra i trattamenti aiuta a capire quale dei due possa essere più utile come primo trattamento per questa malattia.

Il trattamento viene somministrato con una iniezione sotto la pelle, in una penna preriempita, circa una volta al mese. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere lerodalcibep oppure placebo, e per un periodo dello studio né i partecipanti né il personale sanno quale trattamento viene dato. Durante lo studio vengono fatti controlli regolari per seguire la salute generale, la crescita e la sicurezza del trattamento, oltre ai normali esami del sangue previsti dalla ricerca. La durata complessiva dello studio è di circa 24 settimane per ciascun partecipante.

Il corso dello studio prevede che i partecipanti ricevano i trattamenti per infusione in più cicli, con controlli regolari durante il periodo di cura. I medici osservano come procede la malattia e tengono sotto controllo gli eventuali effetti indesiderati, per confrontare i due trattamenti nel tempo.

Lo scopo dello studio è vedere se la combinazione con obrixtamig aiuta le persone a vivere più a lungo rispetto alla sola chemioterapia standard. Durante lo studio vengono raccolte anche informazioni su eventuali cambiamenti dei sintomi e sulla tollerabilità delle cure, compresi effetti come CRS (una forte reazione infiammatoria del corpo) e ICANS (problemi del cervello e del sistema nervoso causati dal trattamento).

Il trattamento viene somministrato a intervalli durante il periodo di studio, con controlli regolari per osservare come procede la malattia e per verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati. La durata del trattamento può variare da persona a persona, in base alla risposta e alla tollerabilità del farmaco. Lo studio è di fase 2 e serve a raccogliere ulteriori informazioni su sicurezza e attività del medicinale.

Durante lo studio vengono registrati anche eventuali problemi di salute comparsi nel corso del trattamento, compresi quelli che possono portare a interrompere il farmaco. Non vengono riportati dettagli tecnici sulle misurazioni né informazioni su luoghi di svolgimento o contatti.