I partecipanti allo studio continueranno a prendere le loro terapie abituali per abbassare il colesterolo e riceveranno in aggiunta il farmaco in studio o il placebo. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una siringa pre-riempita. La dose massima giornaliera prevista è di 200 milligrammi e la dose totale massima è di 2000 milligrammi. Il periodo di trattamento principale dura 24 mesi, durante i quali vengono effettuate valutazioni regolari per misurare i livelli di colesterolo e altri grassi nel sangue.

Durante lo studio vengono misurati diversi parametri nel sangue a digiuno, tra cui il colesterolo LDL, l’apolipoproteina B, il colesterolo non-HDL, i trigliceridi, il colesterolo totale, il colesterolo HDL (colesterolo buono) e la lipoproteina(a). Vengono anche valutati i livelli della proteina ANGPTL3 per capire come il farmaco agisce nel corpo. Lo studio raccoglie informazioni sulla sicurezza del trattamento e verifica quanti partecipanti raggiungono determinati obiettivi di riduzione del colesterolo nel tempo, incluso se i loro livelli di colesterolo scendono al di sotto di certi valori stabiliti dalle linee guida mediche.

Lo scopo dello studio è verificare se baricitinib può ritardare lo sviluppo del diabete di tipo 1 nelle persone a rischio rispetto al placebo. Il farmaco viene somministrato per bocca sotto forma di compresse rivestite o di sospensione liquida. Il trattamento può durare fino a sessanta mesi, cioè cinque anni. Durante questo periodo i partecipanti verranno controllati regolarmente per vedere se e quando sviluppano il diabete di tipo 1 in forma completa.

Lo studio confronta l’effetto di baricitinib con quello del placebo misurando quanto tempo passa dall’inizio dello studio fino alla comparsa del diabete di tipo 1 completo. I partecipanti devono avere almeno due autoanticorpi legati al diabete e devono pesare almeno otto chilogrammi. Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco vero e chi riceve il placebo fino alla fine dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare quanto il cemiplimab sia efficace nel ridurre o eliminare il tumore quando viene dato prima e dopo il trattamento standard di chemioradioterapia. Durante lo studio, le pazienti riceveranno il cemiplimab tramite infusione in vena prima di iniziare la chemioradioterapia, poi riceveranno il trattamento standard che combina cisplatino con la radioterapia, e infine continueranno a ricevere il cemiplimab per un periodo di mantenimento. Il trattamento con cemiplimab può durare fino a 32 settimane, mentre il cisplatino viene somministrato per un periodo massimo di 6 settimane durante la fase di chemioradioterapia.

I medici valuteranno i risultati misurando quante pazienti mostrano una riduzione completa o parziale del tumore secondo criteri specifici di valutazione. Verranno anche osservati altri aspetti come il tempo che passa prima che il tumore peggiori, la sopravvivenza delle pazienti, la durata della risposta al trattamento e la qualità di vita durante lo studio. Durante tutto il periodo dello studio verranno monitorati attentamente gli effetti indesiderati del trattamento per garantire la sicurezza delle pazienti.

Lo scopo dello studio è verificare se KarXT, quando aggiunto ai farmaci stabilizzatori dell’umore che i partecipanti stanno già assumendo, sia più efficace del placebo nel ridurre la gravità e i sintomi della mania acuta. I ricercatori vogliono capire se questa combinazione di farmaci possa aiutare meglio le persone che stanno attraversando un episodio maniacale acuto o una riacutizzazione della loro condizione. Lo studio misurerà i cambiamenti nei sintomi maniacali e nel funzionamento quotidiano dei partecipanti.

Lo studio durerà circa cinque settimane e coinvolgerà persone che stanno vivendo un episodio acuto di mania o mania con caratteristiche miste e che necessitano di ricovero ospedaliero per questo motivo. I partecipanti devono già essere in trattamento con una dose stabile di litio, valproato o lamotrigina da almeno due settimane prima dell’inizio dello studio. Durante il periodo di trattamento, i ricercatori valuteranno regolarmente i sintomi maniacali utilizzando scale di valutazione specifiche per misurare l’efficacia del trattamento e la sicurezza del farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace PTX-100 nel trattare questa forma di linfoma e verificare la sua sicurezza. Durante lo studio vengono raccolte informazioni su come il farmaco agisce nel corpo del paziente e quali effetti provoca. I medici osservano se le lesioni della pelle migliorano, se la malattia progredisce o rimane stabile, e per quanto tempo i pazienti rispondono al trattamento. Vengono inoltre controllati regolarmente i parametri del sangue, il funzionamento degli organi come fegato e reni, e il benessere generale del paziente.

Nel corso dello studio i partecipanti ricevono il farmaco attraverso infusioni e vengono sottoposti a controlli periodici che includono esami del sangue, elettrocardiogramma e valutazioni della pelle. I medici registrano tutti gli effetti indesiderati che possono verificarsi e misurano quanto farmaco rimane nel sangue dopo la somministrazione. Lo studio prevede anche di verificare quanto tempo passa prima che la malattia peggiori nuovamente e quanto tempo i pazienti possono rimanere senza necessità di iniziare un nuovo trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona fitusiran nel prevenire gli episodi di sanguinamento nei bambini maschi di età compresa tra uno e dodici anni che hanno emofilia. Durante lo studio, alcuni bambini riceveranno fitusiran come trattamento preventivo, mentre altri continueranno inizialmente con il loro trattamento abituale, che può includere farmaci chiamati concentrati di fattori della coagulazione o agenti bypassanti. Lo studio confronterà il numero di episodi di sanguinamento che richiedono trattamento durante il periodo in cui i bambini usano fitusiran con il numero di episodi durante il periodo in cui usano il loro trattamento abituale.

Lo studio durerà diversi anni e i bambini riceveranno iniezioni di fitusiran a intervalli regolari. Durante tutto il periodo dello studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e valuteranno anche altri aspetti come il numero di sanguinamenti spontanei, i sanguinamenti nelle articolazioni, i cambiamenti nell’attività fisica, l’intensità del dolore e la qualità della vita dei bambini. Alcuni bambini che hanno già partecipato a studi precedenti con fitusiran potranno continuare a ricevere questo medicinale in questo nuovo studio.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia antitumorale dei diversi trattamenti, valutando principalmente quanto tempo le persone sopravvivono. Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. I farmaci verranno somministrati attraverso iniezioni in vena oppure sotto la pelle, a seconda del medicinale. Nel corso dello studio verranno effettuate visite mediche regolari per controllare come procede la malattia e per verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati.

Durante tutto il periodo dello studio verranno raccolte informazioni sulla risposta del tumore alle cure, sulla durata della risposta e sul tempo in cui la malattia non peggiora. Verranno inoltre valutati gli effetti collaterali dei trattamenti e la qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari specifici che riguardano i sintomi e il benessere generale. Lo studio prevede anche prelievi di sangue per misurare la quantità di amivantamab presente nell’organismo e per verificare se il corpo produce anticorpi contro questo farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento iniziale con melphalan seguito dalla chemioterapia sia più efficace nel ritardare la progressione della malattia nel fegato rispetto alla sola chemioterapia. Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come il tempo prima che la malattia peggiori in generale, la percentuale di pazienti che rispondono al trattamento, quanto dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva dei pazienti. I pazienti inclusi nello studio devono avere una forma di carcinoma mammario HER2-negativo, che significa che le cellule tumorali non presentano una particolare proteina chiamata HER2 sulla loro superficie.

Durante lo studio i pazienti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Nel primo gruppo i pazienti ricevono prima il trattamento con melphalan attraverso una tecnica che permette di concentrare il farmaco nel fegato, e successivamente continuano con uno dei tre farmaci chemioterapici. Nel secondo gruppo i pazienti ricevono direttamente uno dei tre farmaci chemioterapici. Il melphalan viene somministrato attraverso un catetere inserito nei vasi sanguigni, mentre eribulina e vinorelbina vengono somministrati per via endovenosa e capecitabina viene assunta per bocca sotto forma di compresse. I medici effettuano controlli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di sotatercept. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti nei valori del sangue e su altri parametri di sicurezza. Verranno inoltre controllati il peso corporeo, la pressione sanguigna e l’attività del cuore. Lo studio è aperto a persone che hanno completato un precedente studio clinico con questo farmaco e che sono disposte a continuare il trattamento.

Nel corso dello studio, che può durare fino a trentasei mesi, verranno effettuate diverse valutazioni per misurare come i pazienti rispondono al trattamento. Queste includono la misurazione della distanza che una persona riesce a camminare in sei minuti, i livelli di alcune sostanze nel sangue che indicano come sta funzionando il cuore, e la capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno anche misurati alcuni parametri che indicano come funzionano i vasi sanguigni nei polmoni. Lo studio verificherà anche se nel corpo si sviluppano anticorpi contro il farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace la combinazione di evorpacept con trastuzumab e chemioterapia nel ridurre o eliminare il tumore nei pazienti con tumore al seno metastatico HER2-positivo che presentano un’amplificazione del numero di copie del gene HER2 nel DNA tumorale circolante nel sangue. Lo studio include pazienti che hanno già ricevuto almeno un precedente trattamento per la malattia metastatica e che sono progrediti durante o dopo l’ultima terapia ricevuta.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno evorpacept per via endovenosa, cioè attraverso un’iniezione in vena, insieme a trastuzumab anch’esso somministrato per via endovenosa e a uno dei farmaci chemioterapici sopra elencati, che possono essere somministrati per via endovenosa o per bocca a seconda del tipo di farmaco scelto. I trattamenti vengono ripetuti in cicli della durata di 21 giorni. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei pazienti attraverso esami del sangue, esami radiologici e visite mediche per verificare l’efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti indesiderati.

Lo studio è diviso in due parti. La prima parte ha lo scopo di trovare le dosi più appropriate e sicure di tulmimetostat quando viene somministrato insieme a darolutamide o insieme ad abiraterone. Durante questa fase vengono valutati gli effetti indesiderati che possono verificarsi nei primi 28 giorni di trattamento combinato. La seconda parte dello studio confronta l’efficacia di tulmimetostat in combinazione con darolutamide rispetto al solo darolutamide. L’obiettivo principale è verificare quanti partecipanti raggiungono una riduzione significativa dei livelli di antigene prostatico specifico nel sangue, una sostanza che indica l’attività del tumore prostatico, entro sei mesi dall’inizio del trattamento.

Durante lo studio vengono misurati vari aspetti del trattamento, tra cui la sicurezza dei farmaci attraverso l’osservazione degli effetti indesiderati, la tollerabilità valutando eventuali interruzioni o riduzioni delle dosi, e l’efficacia misurando il tempo prima che la malattia progredisca, la sopravvivenza complessiva, la risposta del tumore e il tempo necessario prima che il cancro diventi resistente ai trattamenti ormonali. Vengono anche misurate le concentrazioni dei farmaci nel sangue per comprendere come il corpo li assorbe ed elabora. Lo studio prevede che i partecipanti possano aver ricevuto in precedenza alcuni trattamenti per il cancro alla prostata, inclusa la radioterapia diretta alla prostata o interventi chirurgici, e in alcuni casi anche terapie ormonali precedenti o chemioterapia, purché rispettino determinati limiti di tempo.

Lo studio è diviso in due fasi principali. La prima fase serve a determinare le dosi appropriate dei farmaci sperimentali quando vengono somministrati insieme e a valutare la loro sicurezza e tollerabilità. Durante questa fase iniziale, vengono raccolte informazioni sugli effetti collaterali e sulla capacità dei pazienti di tollerare i trattamenti, incluse eventuali interruzioni o riduzioni delle dosi necessarie. Viene anche misurata la risposta al trattamento attraverso l’analisi del PSA, una sostanza nel sangue che indica l’attività del cancro alla prostata, verificando se i suoi livelli si riducono di almeno la metà rispetto ai valori iniziali dopo sei mesi di trattamento.

La seconda fase dello studio confronta in modo diretto la combinazione dei due farmaci sperimentali con i trattamenti standard attualmente utilizzati. I pazienti vengono assegnati in modo casuale a ricevere la combinazione sperimentale oppure uno dei trattamenti standard. Durante tutto lo studio vengono monitorati vari aspetti tra cui il tempo prima che la malattia progredisca attraverso esami radiologici come tomografia computerizzata, risonanza magnetica o scintigrafia ossea, il tempo di sopravvivenza complessivo, la risposta del tumore al trattamento e il tempo prima che si verifichino complicazioni a livello delle ossa come fratture, compressione del midollo spinale o necessità di radioterapia per alleviare il dolore. Vengono inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza attraverso il monitoraggio degli effetti collaterali, degli esami di laboratorio, dei segni vitali e degli elettrocardiogrammi.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di izalontamab brengitecan rispetto alla chemioterapia tradizionale nel rallentare la progressione della malattia. Lo studio è diviso in due fasi: nella prima fase si stabilirà la dose più appropriata del farmaco sperimentale da utilizzare nella fase successiva, valutando la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Nella seconda fase si confronterà per quanto tempo il tumore rimane sotto controllo nei pazienti trattati con il farmaco sperimentale rispetto a quelli trattati con la chemioterapia standard.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per valutare come il tumore risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. I farmaci verranno somministrati per via endovenosa, cioè attraverso una vena, ad eccezione del pegfilgrastim che viene somministrato per via sottocutanea, cioè con un’iniezione sotto la pelle. La durata del trattamento dipenderà dalla risposta individuale alla terapia e dalla tollerabilità dei farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare se zongertinib, utilizzato come terapia adiuvante, sia superiore alle cure standard nel prevenire la ricomparsa del tumore dopo l’intervento chirurgico. La terapia adiuvante è un trattamento somministrato dopo l’operazione per ridurre il rischio che il tumore si ripresenti. Lo studio misura principalmente il tempo che trascorre dalla partecipazione allo studio fino alla ricomparsa del tumore o al decesso del paziente, qualunque evento si verifichi per primo. Vengono inoltre valutati il tempo di sopravvivenza complessivo e la sicurezza dei trattamenti attraverso il monitoraggio degli effetti indesiderati di grado severo.

I pazienti vengono assegnati in modo casuale a ricevere zongertinib oppure le cure standard. Il trattamento con zongertinib può durare fino a trentasei mesi, mentre i farmaci per via endovenosa possono essere somministrati per un periodo fino a dodici mesi. Durante tutto lo studio i pazienti vengono seguiti regolarmente per verificare l’efficacia del trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per includere pazienti adulti che abbiano un buono stato di salute generale e una funzionalità degli organi adeguata, e che abbiano un tumore con la specifica mutazione HER2 confermata attraverso analisi di laboratorio.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con irinotecan più cetuximab sia più efficace del trattamento con trifluridina, tipiracil cloridrato e bevacizumab nel ridurre le dimensioni del tumore. Per partecipare, i pazienti devono aver già ricevuto due precedenti linee di trattamento: una prima terapia che includeva un farmaco anti-EGFR e che ha funzionato bene per almeno sei mesi, e una seconda terapia senza farmaci anti-EGFR alla quale la malattia è poi progredita. Inoltre, devono essere passati almeno quattro mesi dall’ultima somministrazione di un farmaco anti-EGFR. I pazienti devono avere almeno una lesione tumorale misurabile e non devono aver ricevuto in precedenza il farmaco trifluridina e tipiracil cloridrato.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo massimo di trenta mesi e verranno regolarmente sottoposti a controlli per valutare come risponde il tumore e per verificare eventuali effetti indesiderati dei farmaci. Le valutazioni includeranno esami del sangue, visite mediche e esami radiologici per misurare le dimensioni del tumore. Verranno anche valutati il tempo che passa prima che la malattia peggiori, la sopravvivenza complessiva dei pazienti, la sicurezza dei trattamenti attraverso la registrazione degli eventi avversi e la qualità della vita mediante questionari specifici. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i pazienti sapranno quale trattamento viene somministrato.

Lo scopo dello studio è valutare se icotrokinra sia efficace nel controllare i sintomi della malattia e nel portare a una remissione clinica, cioè una condizione in cui i sintomi della colite ulcerosa scompaiono o si riducono notevolmente. Lo studio valuterà sia la capacità del farmaco di indurre inizialmente questo miglioramento sia di mantenerlo nel tempo. La ricerca coinvolgerà sia persone adulte sia adolescenti con età compresa tra i dodici e i diciassette anni.

Lo studio si svolge in diverse fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, i partecipanti adulti riceveranno icotrokinra o placebo per dodici settimane per verificare se il trattamento può migliorare i sintomi della malattia. Coloro che risponderanno positivamente al trattamento potranno poi entrare in una seconda fase, chiamata fase di mantenimento, che durerà quaranta settimane e servirà a valutare se il farmaco riesce a mantenere i benefici ottenuti nel tempo. Gli adolescenti parteciperanno principalmente alla fase di mantenimento dello studio. Durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati controlli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio è diviso in più fasi. Nella prima fase, chiamata fase di induzione, si valuterà se il medicinale riesce a migliorare i sintomi e a ridurre le ulcere nell’intestino dopo dodici settimane di trattamento. Le ulcere sono lesioni che si formano sulla parete interna dell’intestino a causa dell’infiammazione. Durante questa fase verrà misurata la risposta clinica, cioè il miglioramento generale dei sintomi come il numero di scariche intestinali liquide o molto morbide e l’intensità del dolore addominale. Successivamente, nella fase di mantenimento, si valuterà se il medicinale riesce a mantenere i benefici ottenuti per un periodo più lungo, fino a quaranta settimane.

Lo studio è rivolto a persone adulte che hanno ricevuto una diagnosi di malattia di Crohn da almeno dodici settimane e che presentano una malattia attiva confermata sia attraverso esami dell’intestino che attraverso la valutazione dei sintomi quotidiani. Possono partecipare persone che non hanno ottenuto risultati soddisfacenti con terapie precedenti come cortisonici per bocca, farmaci che agiscono sul sistema immunitario, oppure terapie più avanzate come anticorpi contro specifiche proteine dell’infiammazione o altri medicinali più recenti. Il trattamento previsto può durare fino a duecentosessanta settimane.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con sacituzumab tirumotecan più pembrolizumab, con o senza bevacizumab, possa essere più efficace rispetto alle terapie standard nel ritardare la progressione della malattia e nel prolungare la sopravvivenza delle pazienti. Lo studio si svolgerà in due parti: nella prima parte verrà valutata la sicurezza della combinazione di farmaci in un piccolo gruppo di pazienti, mentre nella seconda parte un numero maggiore di pazienti riceverà i diversi trattamenti in modo casuale per confrontarne l’efficacia. Durante lo studio verranno effettuati esami regolari per valutare come il tumore risponde al trattamento e per monitorare eventuali effetti indesiderati. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla qualità di vita delle pazienti attraverso questionari specifici.

Le pazienti che parteciperanno allo studio dovranno avere una diagnosi confermata di carcinoma della cervice uterina di tipo squamoso, adenosquamoso o adenocarcinoma. La malattia deve essere persistente, ricorrente o metastatica e non curabile con chirurgia o radioterapia. Le pazienti dovranno avere una buona condizione fisica generale e il loro tumore dovrà presentare una specifica caratteristica chiamata espressione di PD-L1. I trattamenti verranno somministrati per via endovenosa secondo un programma stabilito dal protocollo dello studio. La durata del trattamento dipenderà dalla risposta individuale e dalla tollerabilità dei farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare se il treprostinil palmitil può migliorare la capacità di fare esercizio fisico rispetto al placebo. Durante lo studio verranno misurati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la distanza che riescono a camminare in sei minuti, che è un modo per capire quanto bene funzionano i polmoni e il cuore durante l’attività fisica. Verranno anche controllati i livelli nel sangue di una sostanza chiamata NT proBNP, che aiuta a capire come sta lavorando il cuore, e verrà osservato se ci sono cambiamenti nei sintomi che i partecipanti avvertono nella loro vita quotidiana.

Lo studio durerà circa ventiquattro settimane per ogni partecipante. Durante questo periodo, i partecipanti dovranno inalare il medicinale o il placebo regolarmente e sottoporsi a visite mediche per controllare come stanno rispondendo al trattamento. Verranno effettuati test per misurare la capacità di camminare, esami del sangue e altre valutazioni per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza. I partecipanti che stanno già assumendo altri medicinali per la loro malattia polmonare o per l’ipertensione polmonare potranno continuare a prenderli durante lo studio, purché siano su una dose stabile da almeno trenta giorni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno in modo casuale uno dei due trattamenti e saranno seguiti per un periodo di settantadue settimane. Il povetacicept viene somministrato mediante iniezioni sottocutanee, mentre il tacrolimus viene assunto per via orale. I medici valuteranno se i partecipanti raggiungono una remissione clinica completa, ovvero una situazione in cui i sintomi della malattia migliorano significativamente o scompaiono. Verranno inoltre osservati gli effetti del farmaco sulla perdita di proteine nelle urine e sulla funzione generale dei reni.

Lo studio prevede controlli regolari durante i quali vengono effettuati esami del sangue, esami delle urine e altri accertamenti per monitorare la sicurezza dei trattamenti e verificare eventuali effetti indesiderati. Vengono anche controllati i valori di laboratorio, l’elettrocardiogramma e i segni vitali come la pressione sanguigna. L’obiettivo è raccogliere informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del povetacicept rispetto al trattamento standard con tacrolimus nei pazienti affetti da questa malattia renale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del blinatumomab somministrato per via sottocutanea nei bambini con queste forme di leucemia. Lo studio si divide in due parti: la prima parte valuterà principalmente la sicurezza del trattamento nei bambini di età inferiore ai dodici anni, mentre la seconda parte valuterà quanto il trattamento sia efficace nel far scomparire le cellule malate dal sangue e dal midollo osseo. Durante lo studio verrà anche misurata la quantità di medicinale presente nel sangue dei partecipanti e si verificherà se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

I bambini che partecipano allo studio riceveranno il trattamento in cicli e verranno controllati regolarmente attraverso esami del sangue e del midollo osseo per verificare se la malattia risponde alla cura. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e valuteranno se si raggiunge una remissione completa, cioè la scomparsa delle cellule malate, e per quanto tempo questa remissione si mantiene. Lo studio includerà bambini che hanno avuto una ricaduta della malattia o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti, così come bambini che presentano ancora piccole quantità di cellule malate nel midollo osseo.

Lo scopo dello studio è duplice: in primo luogo, valutare la sicurezza e la tollerabilità di due diversi regimi di trattamento con SAB-142 nelle persone che hanno ricevuto di recente una diagnosi di diabete di tipo 1 in stadio 3. In secondo luogo, verificare se il trattamento possa aiutare a rallentare il declino delle cellule che producono insulina nel pancreas durante il periodo dello studio. Si tratta di uno studio di fase 2b che confronterà diverse dosi del medicinale sperimentale con il placebo per determinare quale dosaggio potrebbe essere più efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato attraverso infusione in vena per un periodo massimo di sei settimane. Il trattamento verrà somministrato in modo casuale e né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il medicinale sperimentale e chi riceve il placebo. Nel corso dello studio verranno monitorati eventuali problemi di salute o effetti collaterali, insieme alle misure della funzione del pancreas relative alla produzione di insulina. Verrà inoltre controllato il livello di zucchero nel sangue, anche attraverso dispositivi di monitoraggio continuo del glucosio.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia del cemiplimab utilizzato da solo rispetto al cemiplimab combinato con la chemioterapia nel ridurre un fenomeno chiamato iperprogression, che si verifica quando il tumore cresce molto rapidamente dopo l’inizio del trattamento, e nel ridurre il numero di decessi precoci. Prima di iniziare il trattamento, i partecipanti dovranno sottoporsi a due scansioni tomografiche computerizzate per valutare la malattia e fornire campioni di sangue per analisi specifiche. Le persone saranno assegnate in modo casuale a ricevere cemiplimab da solo oppure cemiplimab insieme alla chemioterapia.

Durante lo studio verranno eseguite regolarmente scansioni e prelievi di sangue per monitorare come il tumore risponde al trattamento e per studiare le caratteristiche biologiche associate alla crescita rapida del tumore. Il trattamento con cemiplimab può durare fino a circa due anni, mentre la chemioterapia viene somministrata per un periodo più breve. I medici valuteranno la dimensione del tumore, il tempo prima che la malattia peggiori e la sopravvivenza complessiva dei partecipanti. Verranno inoltre registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento per valutare la sicurezza dei farmaci utilizzati.

Lo scopo dello studio è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel rallentare la progressione della malattia. I ricercatori vogliono misurare quanto tempo passa prima che il tumore cresca o si diffonda ulteriormente nei pazienti che ricevono ivonescimab rispetto a quelli che ricevono bevacizumab, entrambi in combinazione con la chemioterapia. Lo studio è randomizzato, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento, ed è in doppio cieco, quindi né i pazienti né i medici sanno quale farmaco specifico viene somministrato durante lo studio.

Durante lo studio vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento attraverso esami radiologici che permettono di vedere se il tumore si riduce, rimane stabile o cresce. Vengono inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza dei trattamenti, osservando eventuali effetti collaterali e analizzando i risultati degli esami del sangue. Lo studio include anche la misurazione delle concentrazioni del farmaco ivonescimab nel sangue dei pazienti e la verifica di eventuali reazioni del sistema immunitario al farmaco stesso.

Lo scopo dello studio è valutare se RO7268489 può aiutare a rallentare il peggioramento della disabilità nelle persone con sclerosi multipla progressiva che stanno già ricevendo ocrelizumab. Durante lo studio verranno anche valutati la sicurezza del medicinale, eventuali effetti indesiderati, e come il corpo elabora il farmaco. I medici monitoreranno i livelli di alcune sostanze nel sangue e valuteranno eventuali cambiamenti nelle condizioni dei partecipanti.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e verranno sottoposti a visite regolari durante le quali verranno effettuati vari esami e test per valutare la capacità di movimento, le funzioni cognitive e lo stato di salute generale. Questi test includono prove di cammino cronometrate, test di destrezza manuale e valutazioni della memoria e dell’attenzione. Ai partecipanti verrà anche chiesto di indossare un dispositivo per valutare il modo di camminare. Lo studio prevede controlli periodici per verificare eventuali effetti collaterali e per monitorare come il medicinale agisce nel corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nelle persone adulte con atrofia multisistemica. Si tratta di uno studio di estensione in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco e sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato. Possono partecipare solo le persone che hanno completato un precedente studio clinico con questo stesso farmaco e che hanno raggiunto una visita specifica dopo 48 settimane di trattamento. Durante lo studio i partecipanti assumono le capsule di Emrusolmin per un periodo prolungato, con una dose massima giornaliera di 300 milligrammi. Il trattamento può durare fino a 96 settimane.

Durante lo studio vengono monitorate attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, registrando il numero di persone che manifestano effetti indesiderati e quante persone interrompono lo studio a causa di tali effetti. I partecipanti devono essere in grado di deglutire le capsule intere e devono seguire il programma di assunzione del farmaco per tutta la durata dello studio. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 28 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

Lo scopo dello studio è valutare se Zilebesiran, quando aggiunto ai farmaci abituali per la pressione, possa ridurre il rischio di eventi gravi legati al cuore e ai vasi sanguigni. Questi eventi includono la morte per cause cardiovascolari, l’infarto del cuore, l’ictus cerebrale o episodi di scompenso cardiaco che richiedono ricovero in ospedale o una visita urgente. Lo studio vuole anche verificare se il farmaco sia sicuro e se possa ridurre efficacemente la pressione del sangue.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per la pressione, che devono includere un diuretico e almeno un altro tipo di medicina per la pressione. Il Zilebesiran viene fornito in una siringa preriempita monouso già pronta per l’iniezione sotto la pelle. I partecipanti saranno seguiti per diversi anni per verificare l’effetto del trattamento sulla pressione del sangue e sul rischio di sviluppare problemi gravi al cuore e ai vasi sanguigni. Durante lo studio verranno misurate regolarmente la pressione del sangue e monitorate le condizioni di salute dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia di inavolisib nel ridurre o fermare la crescita del tumore nelle pazienti con tumore dell’endometrio avanzato che presentano mutazioni PIK3CA. Durante lo studio verrà valutata la risposta al trattamento osservando se il tumore si riduce o scompare completamente. Le pazienti che partecipano devono aver già ricevuto in precedenza una chemioterapia a base di platino, con o senza immunoterapia, e la loro malattia deve essere progredita durante o dopo questo trattamento. Prima dell’inizio dello studio, è necessario fornire campioni di tessuto tumorale e campioni di sangue per confermare la presenza delle mutazioni PIK3CA e valutare lo stato del gene PTEN, un’altra caratteristica molecolare importante del tumore.

Durante il trattamento, le pazienti assumeranno inavolisib per un periodo di tempo che può arrivare fino a otto mesi, con una dose massima giornaliera di nove milligrammi. Lo studio seguirà le pazienti per valutare quanto tempo il tumore rimane sotto controllo, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza a sei mesi e a un anno. Verranno anche raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco e sui possibili effetti collaterali. Durante lo studio si analizzeranno le caratteristiche molecolari del tumore per capire meglio quali pazienti potrebbero rispondere meglio al trattamento, inclusa la relazione tra le mutazioni PIK3CA e lo stato del gene PTEN.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ORX750 nelle persone con narcolessia o ipersonnia idiopatica. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, sui cambiamenti negli esami del sangue e delle urine, sulla pressione sanguigna e sul peso corporeo. Viene anche controllato il funzionamento del cuore attraverso un elettrocardiogramma, che è un esame che registra l’attività elettrica del cuore. Inoltre, viene valutato il benessere psicologico dei partecipanti attraverso questionari specifici.

Lo studio prevede che i partecipanti assumano ORX750 per un periodo di circa nove settimane e durante questo tempo vengono effettuate visite regolari per monitorare la loro salute e sicurezza. Oltre agli aspetti di sicurezza, lo studio valuta anche se il farmaco aiuta a ridurre la sonnolenza diurna attraverso test specifici che misurano la capacità di rimanere svegli e attraverso questionari sulla sonnolenza percepita durante la giornata. Vengono inoltre effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo in diversi momenti.

Lo studio durerà complessivamente tre anni e coinvolgerà persone che hanno avuto un ictus ischemico non cardioembolico nelle due settimane precedenti. I partecipanti riceveranno uno o due farmaci antipiastrinici come parte della loro terapia per prevenire un nuovo ictus. Durante lo studio verranno effettuate visite di controllo a tre mesi e a dodici mesi per verificare come i pazienti rispondono al trattamento e quanto bene seguono le indicazioni per assumere i farmaci. Verranno eseguiti anche test per misurare la funzione delle piastrine nel sangue, che sono le cellule responsabili della formazione dei coaguli.

I medici osserveranno se si verificano nuovi ictus ischemici, infarti del miocardio o decessi per cause cardiovascolari durante i dodici mesi di osservazione. Verrà inoltre valutato lo stato funzionale dei partecipanti, cioè quanto bene riescono a svolgere le attività quotidiane dopo l’ictus. Lo studio presterà particolare attenzione alle possibili differenze tra uomini e donne nei risultati del trattamento e controllerà eventuali episodi di sanguinamento che possono verificarsi come effetto collaterale dei farmaci antipiastrinici. Alcuni partecipanti saranno sottoposti a test genetici per verificare se particolari caratteristiche del loro patrimonio genetico influenzano la risposta ai farmaci.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con zanubrutinib per dodici mesi può portare a un miglioramento delle condizioni neurologiche dei pazienti, misurato attraverso diverse scale che valutano la capacità di movimento, la sensibilità e le funzioni quotidiane. Durante lo studio vengono utilizzate scale di valutazione che misurano quanto la neuropatia limita le attività della persona, la sua capacità di muoversi e sentire, e la forza muscolare.

Lo studio prevede che i pazienti assumano zanubrutinib per un periodo che può arrivare fino a quarantotto mesi. Durante questo tempo vengono effettuate valutazioni regolari a dodici, ventiquattro e quarantotto mesi per controllare i miglioramenti nelle funzioni nervose attraverso esami neurologici e test che studiano la conduzione degli impulsi nei nervi. Vengono inoltre misurati i livelli degli anticorpi anti-MAG e delle proteine nel sangue per valutare l’effetto del trattamento sulla malattia di base.

Lo scopo dello studio è valutare quanti partecipanti in ciascun gruppo di trattamento raggiungono una risposta completa al trattamento, cioè la scomparsa completa del tumore nel seno e nei linfonodi dell’ascella al momento dell’intervento chirurgico. Lo studio valuterà anche altri aspetti come il grado di riduzione del tumore secondo diverse classificazioni, la sicurezza dei trattamenti osservando gli effetti indesiderati che possono verificarsi, la possibilità di procedere con l’intervento chirurgico come pianificato e la funzione ovarica nelle donne in età fertile. Verrà inoltre valutato il tempo che trascorre prima che la malattia possa progredire o ripresentarsi dopo il trattamento e la sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato per un periodo che può durare fino a diciotto settimane, seguito dall’intervento chirurgico che potrà essere una rimozione completa del seno o una chirurgia conservativa che rimuove solo la parte interessata dal tumore. Prima di iniziare il trattamento e durante tutto il periodo dello studio verranno effettuati esami del sangue, valutazioni della funzione del cuore e altri controlli per monitorare la salute dei partecipanti e verificare eventuali effetti indesiderati. I partecipanti dovranno anche compilare questionari per riferire eventuali sintomi o disturbi avvertiti durante il trattamento. Dopo l’intervento chirurgico i partecipanti continueranno a essere seguiti per valutare l’andamento della malattia nel tempo.

Lo scopo dello studio è valutare se zasocitinib sia efficace nel migliorare le chiazze bianche della pelle causate dalla vitiligine non segmentale rispetto al placebo dopo ventiquattro settimane di trattamento. Durante lo studio, che avrà una durata massima di cinquantadue settimane, i medici misureranno quanto le aree depigmentate della pelle migliorano nel tempo. In particolare, verrà prestata particolare attenzione al miglioramento delle chiazze sul viso, che spesso rappresentano una preoccupazione importante per le persone con questa condizione. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere diverse dosi di zasocitinib oppure il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante la fase principale dello studio.

Lo studio includerà adulti tra i diciotto e i settantacinque anni con diagnosi clinica di vitiligine non segmentale che soddisfano specifici criteri riguardanti l’estensione delle aree depigmentate della pelle. I partecipanti dovranno essere disponibili a seguire tutte le procedure dello studio, che includono visite regolari presso il centro clinico e l’utilizzo di strumenti digitali per il monitoraggio. Durante lo studio verranno anche valutati la sicurezza del farmaco e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi con il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace il brivekimig nel trattamento delle persone con idrosadenite suppurativa moderata o grave, testando diversi schemi di dosaggio del farmaco. Durante lo studio si osserverà se il trattamento può ridurre il numero di ascessi e noduli infiammatori, diminuire il numero di lesioni che drenano liquido, migliorare il dolore della pelle e aumentare la qualità di vita dei partecipanti. Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo, per garantire risultati obiettivi.

Lo studio prevede una fase iniziale di trattamento seguita da un periodo di mantenimento. I partecipanti che possono prendere parte allo studio devono avere una diagnosi di idrosadenite suppurativa da almeno sei mesi, con lesioni presenti in almeno due aree diverse del corpo, e devono aver provato senza successo un trattamento con antibiotici orali oppure non aver potuto tollerare questi farmaci. Durante lo studio verranno misurati vari aspetti come il miglioramento dei sintomi della pelle, i cambiamenti nel dolore percepito, la qualità di vita e la sicurezza del trattamento attraverso il monitoraggio di eventuali effetti indesiderati.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della continuazione del trattamento con sotorasib da solo o in combinazione con panitumumab e altre terapie antitumorali nei partecipanti che continuano a beneficiare del trattamento ricevuto negli studi precedenti. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali che possono manifestarsi durante il trattamento, i cambiamenti nei segni vitali e i risultati degli esami di laboratorio clinici per verificare che il trattamento continui ad essere sicuro per i partecipanti.

I partecipanti che entrano in questo studio proseguono il trattamento che stavano ricevendo nello studio precedente, assumendo sotorasib per via orale quotidianamente e registrando l’assunzione del farmaco in un diario scritto. Se il partecipante stava ricevendo una terapia combinata nello studio precedente, la stessa combinazione di farmaci viene mantenuta anche in questo studio. Il trattamento può continuare finché il partecipante continua a trarne beneficio secondo il giudizio del medico curante.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il sonlicromanol può migliorare i sintomi di stanchezza fisica e il loro impatto sulla vita quotidiana e sulla qualità della vita, nonché migliorare la forza muscolare delle gambe e il controllo dell’equilibrio dinamico. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 180 milligrammi. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il livello di stanchezza, la capacità di svolgere attività fisiche, l’umore e l’impressione generale della gravità della malattia sia dal punto di vista del paziente che del medico.

Per partecipare allo studio è necessario avere almeno 18 anni di età e una conferma genetica della variante m.3243A>G attraverso analisi del sangue, delle urine, delle cellule della bocca o del muscolo scheletrico. I partecipanti devono essere in grado di completare un test specifico chiamato test di alzarsi e sedersi cinque volte consecutive, che serve a valutare la forza muscolare e l’equilibrio. Durante lo studio i partecipanti dovranno mantenere lo stesso livello di attività fisica che avevano prima di iniziare e dovranno essere in grado di utilizzare dispositivi digitali per compilare questionari elettronici. Verranno effettuati vari esami per monitorare la salute generale dei partecipanti, inclusi esami del sangue, elettrocardiogrammi e valutazioni dello spessore delle pareti del cuore attraverso ecocardiografia o risonanza magnetica cardiaca.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con darovasertib prima della terapia principale possa aiutare a proteggere la vista dei pazienti e a preservare l’occhio. Lo studio è diviso in due gruppi di pazienti. Il primo gruppo include persone che riceveranno la radioterapia con placca e lo studio vuole vedere se il farmaco può ridurre la perdita della vista che spesso si verifica dopo questo tipo di radioterapia. Il secondo gruppo include persone per le quali è prevista la rimozione chirurgica dell’occhio e lo studio vuole verificare se il farmaco può ridurre il tumore abbastanza da permettere di salvare l’occhio ed evitare l’intervento chirurgico.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il darovasertib prima del loro trattamento principale, mentre altri riceveranno solo il trattamento principale senza il farmaco. I pazienti che ricevono il farmaco lo prenderanno per un periodo di tempo prima della radioterapia o dell’intervento chirurgico. I medici controlleranno regolarmente le dimensioni del tumore nell’occhio usando esami come l’ecografia e fotografie del fondo dell’occhio, e misureranno la vista dei pazienti usando tabelle speciali per verificare quanto bene riescono a vedere. Lo studio seguirà i pazienti per diversi anni dopo il trattamento per valutare i risultati a lungo termine, inclusi eventuali effetti collaterali e la capacità di mantenere la vista e preservare l’occhio.

Lo scopo dello studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, chiamata Fase 2, si vuole stabilire la dose più adatta di izalontamab brengitecan da usare nella fase successiva dello studio, esaminando tutti i dati disponibili sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco. Nella seconda fase, chiamata Fase 3, si vuole valutare quanto bene funziona izalontamab brengitecan rispetto alla chemioterapia a base di platino, misurando quanto tempo passa prima che la malattia peggiori o prima che avvenga il decesso, e quanto tempo vivono i pazienti in totale. Lo studio vuole anche capire quante persone rispondono al trattamento, quanto tempo dura la risposta e quanto tempo ci vuole prima che si manifesti una risposta al trattamento.

Durante lo studio i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere izalontamab brengitecan oppure la chemioterapia a base di platino. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa, cioè attraverso una vena, tranne il pegfilgrastim che viene dato tramite iniezione sotto la pelle. I medici controllano regolarmente come risponde il tumore al trattamento e come si sentono i pazienti, misurando anche eventuali cambiamenti nella qualità della vita. Lo studio prevede che i trattamenti possano durare diversi mesi e che i partecipanti vengano seguiti per un periodo prolungato per valutare tutti gli effetti delle cure ricevute.

Lo scopo dello studio è valutare se una singola somministrazione di AAV9/AP4M1 sia efficace nel migliorare le condizioni delle persone affette da questa malattia. Durante lo studio, che dura cinque anni, vengono eseguiti controlli regolari per misurare i cambiamenti nelle capacità motorie, nello sviluppo cognitivo e nella gravità complessiva della malattia. Vengono utilizzate diverse scale di valutazione che misurano le capacità di movimento, come la capacità di stare seduti o di compiere gesti motori, e vengono valutati anche lo sviluppo intellettivo e il comportamento adattivo. Inoltre vengono effettuati prelievi di sangue e di liquido cerebrospinale per misurare sostanze che indicano il danno ai nervi e per valutare come funziona il trattamento a livello biologico.

Lo studio prevede che i partecipanti possano viaggiare fino al centro clinico per tutte le visite programmate e che nei primi trenta giorni dopo il trattamento risiedano a una distanza che permetta di raggiungere l’ospedale entro circa novanta minuti in caso di necessità. Durante tutto il periodo dello studio vengono monitorati attentamente gli effetti del trattamento sulla qualità della vita, sulle capacità motorie e sullo sviluppo generale, raccogliendo anche le valutazioni dei medici e delle persone che si prendono cura dei partecipanti.