I partecipanti inizieranno assumendo dosi crescenti di TER-2013 da solo per capire qual è la dose massima tollerata senza causare effetti collaterali gravi. Successivamente, alcuni potranno ricevere il farmaco in combinazione con fulvestrant o Inluriyo, con controlli regolari di sangue, esami fisici e imaging per verificare la risposta del tumore. Il periodo di trattamento dura diversi cicli, con visite programmate per monitorare la salute e raccogliere dati.

Termini importanti: i “tumori solidi” sono masse cancerose che non sono liquide; il “AKT/PI3K/PTEN pathway” è una serie di proteine dentro le cellule che, quando alterate, possono favorire la crescita del cancro; la “dose‑limiting toxicity” indica un effetto avverso che impedisce di aumentare ulteriormente la dose; l’“objective response rate” misura la percentuale di pazienti il cui tumore si riduce; la “progression‑free survival” è il tempo durante il quale il tumore non peggiora. Queste informazioni aiutano a capire se il nuovo farmaco è sicuro e potenzialmente utile.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imlunestrant con la terapia endocrina standard. Imlunestrant è un farmaco sperimentale che potrebbe offrire un’alternativa alla terapia ormonale tradizionale. La terapia endocrina standard include farmaci come tamoxifene, exemestane, anastrozolo, letrozolo e analoghi dellormone di rilascio delle gonadotropine. Questi farmaci agiscono bloccando o riducendo l’effetto degli estrogeni, che possono stimolare la crescita delle cellule tumorali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 mesi. Alcuni riceveranno imlunestrant, mentre altri continueranno con la terapia endocrina standard. Lo studio valuterà quanto tempo i partecipanti rimangono liberi da malattia invasiva e altri aspetti della loro salute e qualità della vita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del confronto tra i trattamenti. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del cancro al seno.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento rispetto a una iniezione di placebo. I partecipanti riceveranno l’iniezione ogni giorno per circa 72 settimane, con visite regolari per monitorare la capacità di camminare, la forza muscolare e il benessere generale.

Durante lo studio i partecipanti saranno seguiti per più di un anno, con controlli periodici in cui verranno eseguiti test semplici, come camminare per sei minuti, alzarsi da una sedia più volte e misurare la forza delle gambe, oltre a domande sul loro stato di salute. Nessun intervento chirurgico o esame invasivo è previsto, e le iniezioni saranno somministrate a casa o in ambulatorio secondo le istruzioni del personale medico.

L’obiettivo è verificare se il farmaco può ridurre l’accumulo di una proteina chiamata amiloide nel cervello, valutato con una scansione cerebrale chiamata PET. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo più volte nell’arco di circa due anni, con visite regolari per controlli di sicurezza e test semplici.

Nel corso dello studio verranno prelevati campioni del liquido cerebrospinale (CSF) e del sangue (plasma) per analizzare proteine legate alla malattia, e verrà effettuato un breve test cognitivo (mCRT) per monitorare le capacità di pensiero. Verranno osservati anche la tolleranza al farmaco e gli eventuali effetti indesiderati.

L’obiettivo principale è verificare se l’aggiunta di questo farmaco alla terapia abituale, che di solito comprende farmaci inalatori per ridurre l’infiammazione e migliorare la respirazione, possa ridurre il numero di esacerbazioni e favorire una remissione clinica, ovvero una condizione in cui i sintomi sono controllati, non si usano più steroidi sistemici e la capacità polmonare non peggiora, nel corso di due anni.

Durante lo studio i partecipanti ricevono l’iniezione all’inizio e poi ogni 26 settimane per un periodo fino a circa tre anni. In diversi momenti vengono effettuati controlli medici di routine, test di funzionalità polmonare per valutare la capacità di espirare aria (misurazione del volume espiratorio), e questionari sul benessere e sulla qualità della vita. Tutti i dati raccolti servono a capire l’efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto al placebo.

I partecipanti ricevono il farmaco per via orale o mediante infusione endovenosa, a intervalli regolari per diversi cicli di trattamento. Durante il periodo di studio, vengono eseguiti controlli clinici, esami del sangue e imaging (come la tomografia) per osservare l’andamento della malattia.

Gli esiti principali includono la risposta obiettiva, cioè una diminuzione misurabile del tumore, che può essere classificata come risposta completa (scomparsa totale del tumore) o risposta parziale (riduzione significativa ma non totale). Vengono inoltre registrati casi di malattia stabile, in cui il tumore non cresce né diminuisce, e gli eventi avversi, ovvero gli effetti indesiderati legati al trattamento, per valutare la sicurezza del farmaco.

Il trattamento sperimentale prevede la somministrazione di hu14.18K322A, un anticorpo monoclonale umanoide che riconosce e attacca le cellule tumorali, insieme a due farmaci di chemioterapia: temozolomide, una capsula che interferisce con la crescita delle cellule cancerose, e irinotecan, una soluzione somministrata per via endovenosa che blocca la divisione cellulare. I farmaci vengono dati a cicli regolari per diversi mesi, con controlli medici frequenti per monitorare la risposta del tumore e gli eventuali effetti collaterali.

Lo scopo principale è capire quanto bene questa combinazione controlla il tumore e quanto è tollerata dai piccoli pazienti. Durante lo studio i partecipanti saranno sottoposti a visite periodiche, esami del sangue e immagini radiografiche per verificare se il tumore scompare completamente (risposta completa) o si riduce significativamente (risposta parziale), oltre a osservare eventuali reazioni avverse.

I partecipanti ricevono il trattamento in cicli ripetuti: ogni ciclo prevede un’infusione di ivonescimab in ospedale, l’assunzione giornaliera di RAS(ON) inhibitors per via orale e, quando previsto, l’uso di altri farmaci anti‑cancro per via endovenosa o orale. Dopo ogni ciclo vengono effettuati controlli medici, esami del sangue e misurazioni dei parametri vitali per verificare la presenza di effetti indesiderati o cambiamenti nella salute. Il periodo di osservazione continua fino a quando il medico ritiene opportuno interrompere il trattamento.

Lo scopo è valutare se il farmaco è sicuro da usare a lungo termine senza causare effetti indesiderati gravi. I partecipanti prenderanno la compressa ogni giorno per un periodo esteso, con controlli periodici in cui verranno registrati eventuali effetti collaterali, eseguiti esami del sangue, misurati la pressione sanguigna, il battito cardiaco e, quando necessario, effettuato un ECG per controllare il cuore.

Termini come fibrosi polmonare indicano la formazione di cicatrici nel tessuto polmonare che riducono la capacità respiratoria; “idiopatica” significa che la causa non è nota. Un ECG è un test semplice che registra l’attività elettrica del cuore per verificare se funziona correttamente. Gli esami di laboratorio e le misurazioni dei segni vitali aiutano i medici a capire se il corpo reagisce bene al trattamento.

Lo scopo dello studio è verificare se l’aggiunta di venetoclax al regime di chemioterapia (fludarabine, cytarabine e gemtuzumab ozogamicin) possa aumentare la sopravvivenza complessiva dei bambini con recidiva rispetto alla chemioterapia da sola. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve solo la chemioterapia standard, l’altro riceve la stessa chemioterapia più venetoclax. Dopo la fase di selezione, i bambini seguono un ciclo di trattamento che prevede somministrazioni per via endovenosa (attraverso una vena) o sottocutanea (sotto la pelle) per i farmaci di chemioterapia e compresse o sospensione orale per venetoclax, con controlli periodici per valutare la risposta.

Durante lo studio i medici monitorano la salute dei partecipanti e registrano il tempo trascorso fino a eventuale decesso, indicatore chiamato sopravvivenza globale. Le visite di controllo includono esami del sangue e valutazioni cliniche per accertare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. Il follow‑up continua per diversi mesi dopo la fine del ciclo terapeutico per raccogliere i dati finali.

Nel primo periodo i partecipanti ricevono un’infusione singola del farmaco e vengono monitorati per diversi mesi per verificare eventuali effetti avversi e per misurare i livelli di proteina nel sangue. Alcuni volontari, dopo un intervallo stabilito, possono ricevere una seconda dose e continuare il controllo per un periodo più lungo. Durante tutto lo studio vengono effettuati esami di routine, come analisi del sangue e controlli della pressione, per assicurare che il trattamento sia ben tollerato e per osservare eventuali miglioramenti nella funzione polmonare e epatica.

Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, determinare la dose più adatta e osservare l’attività contro il tumore. I partecipanti ricevono il farmaco in cicli di 28 giorni; in ogni gruppo la dose viene aumentata gradualmente per capire quali dosi sono ben tollerate. Durante lo studio vengono monitorati gli effetti collaterali, gli esami del sangue per valutare la farmacocinetica (come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco) e la farmacodinamica (come il farmaco agisce sul tumore). Vengono inoltre eseguite immagini radiografiche per verificare se i tumori si riducono o si stabilizzano, fornendo informazioni sulla attività antitumorale.

Lo scopo dello studio è valutare se NXT007 è altrettanto efficace e sicuro quanto Emicizumab nella riduzione dei sanguinamenti trattati.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco assegnato per diversi mesi, con visite programmate per controllare la salute, raccogliere campioni di sangue e registrare eventuali sanguinamenti o effetti indesiderati.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di questi farmaci. I partecipanti assumono le compresse ogni giorno per circa quattro settimane, con visite periodiche per controllare eventuali effetti indesiderati, eseguire esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e misurare la pressione arteriosa. Vengono effettuati test specifici, tra cui la misurazione della sweat chloride (concentrazione di sale nel sudore) e la forced expiratory volume in 1 second, che indica quanto bene i polmoni riescono a espirare aria in un secondo. Inoltre, i partecipanti compilano il questionario CFQ-R per valutare i sintomi respiratori e la qualità della vita. Dopo il periodo di trattamento, i dati raccolti vengono confrontati per capire se la nuova terapia è ben tollerata e migliora la funzione polmonare rispetto al trattamento standard.

I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza sapere quale stanno ricevendo. Le iniezioni saranno somministrate regolarmente per un periodo di circa un anno (52 settimane). Durante questo periodo verranno monitorate la frequenza delle crisi che richiedono systemic corticosteroids, ospedalizzazione o visite al pronto soccorso, oltre a misure della funzione polmonare come il forced expiratory volume in 1 second (FEV1) e questionari sulla qualità della vita legata all’asma. Le visite di controllo e le registrazioni dei sintomi saranno effettuate periodicamente per raccogliere le informazioni necessarie.

Il trattamento in studio è pumitamig, somministrato in vena, e viene confrontato con durvalumab, anch’esso somministrato in vena. Lo studio prevede che i partecipanti ricevano uno dei due farmaci e siano seguiti nel tempo per osservare come evolve la malattia e come vengono tollerati i trattamenti. Durante lo studio vengono raccolte informazioni su eventuali cambiamenti del tumore, sulla durata del controllo della malattia e su possibili effetti indesiderati.

Si tratta di uno studio randomizzato, cioè con assegnazione casuale del trattamento, multicentrico, quindi svolto in più centri, e open-label, cioè senza mascheramento del trattamento ricevuto. Lo studio è di fase 3, una fase in cui un farmaco viene confrontato con un altro trattamento per valutarne meglio efficacia e sicurezza.

Nel corso dello studio, i partecipanti ricevono compresse per un periodo prolungato e vengono seguiti nel tempo con controlli regolari. In alcune persone il trattamento può iniziare con una dose più bassa di semaglutide e poi aumentare gradualmente fino alla dose prevista dallo studio. Durante il follow-up vengono raccolte informazioni su come cambiano memoria, autonomia e stato generale di salute.

Il confronto è tra tre dosi di Rybelsus 3 mg, 7 mg e 14 mg, tutte contenenti semaglutide, e il placebo. Lo studio è pensato per valutare sia l’effetto sia la sicurezza del trattamento nelle fasi iniziali della malattia.

Durante lo studio, il collirio viene instillato negli occhi in più momenti nel corso dei mesi. Nel tempo vengono osservati eventuali problemi agli occhi e al resto del corpo, insieme a segni come arrossamento, fastidio, lacrimazione, secchezza, pressione dell’occhio e cambiamenti della vista. Vengono anche controllate alcune caratteristiche dell’occhio, come la lunghezza del bulbo oculare, lo spessore della cornea, cioè la parte trasparente davanti all’occhio, e altre misure utili a seguire l’andamento della miopia.

Lo studio dura circa un anno per ciascun partecipante, con controlli programmati durante il trattamento e anche dopo l’inizio della terapia. In questo modo viene osservato se il collirio è ben tollerato e come cambiano nel tempo i segni della miopia pediatrica.

Nel corso dello studio, le persone ricevono uno dei due trattamenti previsti e vengono seguite per un periodo di tempo per osservare come procede la malattia e come vengono tollerati i medicinali. Durante il trattamento vengono controllati anche eventuali effetti indesiderati, come CRS (una reazione infiammatoria del corpo che può comparire con alcune terapie) e ICANS (disturbi del cervello causati da una reazione al trattamento, che possono influire su attenzione, parola o confusione). Vengono inoltre valutati sintomi come respiro corto, dolore al petto e tosse.

Lo studio confronta quindi una nuova combinazione di farmaci con il trattamento standard per capire se offre un beneficio maggiore nelle persone con small cell lung cancer in stadio avanzato.

Lo scopo dello studio è valutare se il nuovo trattamento è più efficace delle terapie già disponibili. I partecipanti ricevono infusioni di farmaco in ospedale ogni tre o quattro settimane per diversi cicli, con controlli regolari e esami di imaging per verificare la crescita del tumore. Si utilizza il criterio RECIST per definire se il tumore è stabile o in crescita, e il periodo senza progressione della malattia (tempo in cui il tumore non peggiora) è il principale indicatore di successo. Il coinvolgimento termina quando il tumore mostra segni di peggioramento o quando gli effetti collaterali diventano troppo gravi.

Il trattamento viene somministrato tramite un compresso rivestito per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco in esame o un placebo. La ricerca è strutturata in due fasi che permettono di monitorare i cambiamenti nel tempo rispetto alle condizioni iniziali dei pazienti.

Verranno osservati diversi parametri, tra cui la resistenza vascolare polmonare, ovvero la difficoltà che il sangue incontra nel passare attraverso i vasi dei polmoni, e la distanza percorsa nel test del cammino di sei minuti, un esame che misura la capacità di movimento e resistenza fisica. Vengono inoltre monitorati livelli di sostanze nel sangue come il NT-proBNP, un indicatore utilizzato per valutare la salute del cuore, e la capacità generale di svolgere le attività quotidiane.

I trattamenti testati includono il farmaco denominato MK-2870, noto anche come sacituzumab tirumotecan, somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una soluzione che viene introdotta direttamente nelle vene. Questo farmaco può essere utilizzato insieme a bevacizumab, un altro farmaco somministrato per via endovenosa. Il trattamento viene valutato per determinare se può aiutare a prolungare la sopravvivenza libera da progressione, che indica il periodo di tempo in cui la malattia rimane stabile senza peggiorare.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti prescritti secondo un programma stabilito per monitorare come la malattia risponde alle sostanze somministrate. Verranno inoltre osservati altri fattori importanti come la sopravvivenza globale, che indica la durata della vita dei partecipanti, e la qualità della vita, per comprendere l’impatto dei farmaci sul benessere fisico e quotidiano delle persone coinvolte.

I partecipanti riceveranno i trattamenti tramite compresse assunte per via orale. Il percorso prevede la somministrazione di questi farmaci per un periodo determinato, monitorando come la malattia risponde alla combinazione di sostanze. Durante lo studio, vengono valutati diversi aspetti, tra cui la capacità dei farmaci di ridurre o eliminare le cellule tumorali e la sicurezza del trattamento nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per monitorare i livelli di tHcy, un termine che indica l’omocisteina totale nel sangue, e di metionina, un amminoacido presente nel plasma. Il monitoraggio serve a verificare come il farmaco influenzi queste sostanze nel tempo rispetto a chi riceve le cure abituali senza il nuovo medicinale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco sperimentale CSL624 o un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che ha lo stesso aspetto della capsula reale. Il processo è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta assumendo il farmaco vero o il placebo. Per monitorare la quantità di ferro presente nel fegato, viene utilizzata la risonanza magnetica, un metodo di esame che utilizza immagini dettagliate per osservare l’interno del corpo senza interventi chirurgici.

Il nuovo farmaco in prova è Elritercept, somministrato mediante iniezione sottocutanea, e il confronto è con epoetin alfa, anch’esso somministrato per via sottocutanea. L’anemia è una riduzione dei livelli di emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta ossigeno; migliorare l’emoglobina di almeno 1,5 g/dL è considerato un segnale positivo. La “indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi” significa che il paziente non ha più bisogno di ricevere sangue per un periodo prolungato.

Nel trial i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due trattamenti e ricevono le iniezioni regolarmente per un periodo di circa 24 settimane, con controlli medici e analisi del sangue per verificare i livelli di emoglobina e la necessità di trasfusioni. La durata dell’osservazione è pensata per capire se il nuovo farmaco permette di mantenere l’indipendenza dalla trasfusione per almeno 12 settimane consecutive durante questo intervallo.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia del nuovo farmaco rispetto alla chemioterapia standard, valutando quanto tempo le persone rimangano libere da peggioramenti della malattia e la durata complessiva della vita. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere o la compressa sperimentale o uno dei farmaci standard scelto dal medico; il trattamento viene somministrato in cicli ripetuti per diversi mesi, con controlli regolari in ospedale per monitorare la risposta del tumore.

Nel corso dello studio si osservano concetti come “progressione”, che indica un aumento delle dimensioni del tumore o un peggioramento della malattia, e “overall survival”, che rappresenta il periodo di tempo vissuto dal paziente indipendentemente dalla causa di morte. Si valutano anche le “risposte” del tumore, cioè la riduzione parziale o completa delle lesioni. La sicurezza viene attentamente controllata mediante esami del sangue, misurazione dei segni vitali, elettrocardiogramma e segnalazione di eventuali effetti indesiderati.

Lo scopo principale è identificare la dose più sicura e valutare se il farmaco può far ridurre le dimensioni dei tumori. Nella prima fase, piccoli gruppi di pazienti ricevono dosi crescenti per verificare la tolleranza e la sicurezza. Nella seconda fase, la dose ritenuta più adeguata viene data a un numero maggiore di pazienti per osservare l’effetto sul tumore, valutato con criteri di risposta come il RECIST v1.1. I partecipanti seguiranno visite regolari, esami del sangue e scansioni per monitorare eventuali effetti collaterali e l’andamento della malattia.

L’obiettivo della ricerca è determinare la percentuale di pazienti che ottengono una risposta patologica completa, uno stato in cui non si riscontrano segni di malattia o di iperplasia endometriale (una crescita eccessiva delle cellule del rivestimento uterino) dopo un esame della biopsia condotto da un medico esperto. Durante il percorso, verranno monitorati aspetti come la variazione del peso corporeo, la qualità della vita e la presenza di eventuali segni di progressione della malattia, ovvero un peggioramento delle condizioni di salute.

I partecipanti riceveranno una dose di AP02, disponibile in due diverse quantità, oppure un placebo attraverso un dispositivo da inalare. Durante lo studio, verrà monitorata la funzione polmonare, ovvero la capacità dei polmoni di muovere l’aria, per un periodo di 12 settimane. Verranno inoltre esaminate immagini ottenute tramite TC ad alta risoluzione, una tecnica di scansione dettagliata per osservare la struttura dei polmoni, per osservare eventuali cambiamenti nel tessuto cicatriziale.

L’obiettivo dello studio è confrontare l’efficacia del farmaco sperimentale AZD5335 con altre opzioni terapeutiche già esistenti. Per i pazienti con un’alta espressione di FRα, il farmaco verrà confrontato con mirvetuximab soravtansine. Per i pazienti con una bassa espressione di tale proteina, il farmaco sarà confrontato con una chemioterapia scelta dal medico curante, che può includere farmaci come doxorubicina cloridrato liposomiale, topotecan o paclitaxel. I trattamenti verranno somministrati tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura che introduce il medicinale direttamente nel sangue attraverso una vena.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti indicati in base alla loro condizione iniziale. La ricerca monitorerà il tempo in cui la malattia rimane stabile senza peggiorare, un periodo indicato come sopravvivenza libera da progressione, e la sopravvivenza globale, che misura il tempo totale trascorso dalla partecipazione allo studio. Il percorso prevede visite regolari per seguire l’andamento della terapia e la risposta del corpo al trattamento ricevuto.

Il gruppo di trattamento riceverà una combinazione di pirtobrutinib, somministrato sotto forma di compresse, ed epcoritamab, somministrato tramite un’iniezione sotto la pelle. Il gruppo di confronto riceverà il protocollo R-(mini-)CHOP, che prevede l’uso di diversi farmaci tra cui rituximab, doxorubicina cloridrato, vincristina, ciclofosfamide e prednisolone, somministrati attraverso infusioni o compresse.

Durante lo studio, i partecipanti seguiranno regimi terapeutici specifici per monitorare la risposta della malattia. Verranno valutati diversi aspetti, tra cui la sopravvivenza libera da progressione, ovvero il tempo in cui la malattia rimane stabile senza peggiorare, e la sopravvivenza globale. Verranno inoltre osservati la risposta complessiva del corpo alla terapia e la durata dei risultati ottenuti.

I partecipanti riceveranno in combinazione il farmaco tarlatamab e il farmaco durvalumab, oppure solo il durvalumab. Durante lo studio, verranno monitorati parametri importanti come la progression-free survival, ovvero il tempo durante il quale la malattia non peggiora, e la overall survival, che indica la durata complessiva della vita. Verranno inoltre esaminati i sintomi come la tosse, il dolore al torace e la dyspnea, ovvero la difficoltà a respirare.

Il percorso dello studio prevede la somministrazione dei farmaci tramite infusione endovenosa. Verranno monitorati gli effetti collaterali che possono insorgere durante il trattamento e la presenza di eventuali anticorpi prodotti dal corpo contro il farmaco tarlatamab. Verrà inoltre valutata la qualità della vita e la capacità fisica dei soggetti coinvolti nel corso del tempo.

Durante il percorso di ricerca, il farmaco RPTR-1-201 può essere somministrato da solo oppure insieme a un altro farmaco chiamato pembrolizumab. Il pembrolizumab è un anticorpo monoclonale anti-PD-1, una sostanza che aiuta a rimuovere i meccanismi che il tumore usa per nascondersi dalle difese naturali dell’organismo. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una soluzione che viene inserita direttamente nelle vene.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco Usnoflast o un placebo. Il confronto servirà a capire come il farmaco agisce sulla progressione della malattia e sulla sopravvivenza. Verranno monitorati diversi aspetti, come la capacità respiratoria e i livelli di una specifica proteina nel sangue e nel liquido cerebrospinale, ovvero il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.

Il percorso prevede il monitoraggio della progressione della disabilità nel tempo. Per misurare questo aspetto, viene utilizzata la scala EDSS, un sistema di punteggio che serve a descrivere il livello di disabilità fisica e la capacità di movimento di una persona. La ricerca si concentra anche sull’osservazione di possibili cambiamenti nelle lesioni cerebrali rilevabili tramite risonanza magnetica e sulla valutazione della velocità di cammino e della coordinazione manuale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una soluzione per iniezione. Il farmaco nucresiran verrà confrontato con vutrisiran, un altro medicinale già utilizzato per il trattamento. Il monitoraggio si concentrerà sull’effetto del trattamento sulle funzioni nervose e sulla capacità di svolgere le attività quotidiane, osservando come cambia la salute dei pazienti nel corso del tempo attraverso periodi di valutazione che arrivano fino a diciotto mesi.

Lo scopo della ricerca è determinare se l’aggiunta di questi nuovi farmaci o trattamenti possa migliorare la sopravvivenza o i risultati clinici rispetto alle cure standard. Durante lo studio, i partecipanti vengono suddivisi in diversi gruppi attraverso un processo di assegnazione casuale per confrontare i diversi approcci terapeutici. Il percorso prevede il monitoraggio della risposta al trattamento e della sicurezza nel tempo, senza fornire dettagli tecnici sulle modalità di misurazione.

I partecipanti riceveranno una dose singola di PEX010 oppure un placebo, ovvero una sostanza senza effetto terapeutico, sotto forma di capsula orale. Il trattamento prevede anche un percorso di 6 sessioni di supporto psicologico. Durante lo studio, verranno monitorati diversi parametri per garantire la sicurezza e osservare eventuali cambiamenti nel comportamento e nel benessere generale.