Lo scopo dello studio è confrontare l’effetto di MITAPIVAT rispetto al placebo sulla quantità di sangue trasfuso necessaria nei pazienti. Lo studio è di fase 3, doppio cieco (né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco o il placebo), randomizzato (i partecipanti sono assegnati in modo casuale) e controllato con placebo.

I bambini partecipanti saranno seguiti per circa 48 settimane. Durante questo periodo saranno effettuate visite regolari per raccogliere sangue, valutare la quantità di trasfusioni ricevute, controllare i livelli di ferro nel corpo e monitorare la crescita, lo sviluppo e la salute delle ossa. Verranno inoltre registrati eventuali effetti indesiderati e verrà studiato come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall’organismo (farmacocinetica).

Nel trial vengono confrontati due farmaci: un’infusione endovenosa di linvoseltamab, una soluzione per infusione, e un’iniezione sottocutanea di daratumumab, anch’essa una soluzione per iniezione. Entrambi i medicinali sono progettati per riconoscere e attaccare le cellule anormali del mieloma, ma lo fanno in modi diversi.

Lo scopo dello studio è valutare quale dei due trattamenti riesce a mantenere la malattia stabile più a lungo, cioè a prolungare il periodo in cui il paziente non mostra segni di peggioramento. I partecipanti ricevono il farmaco assegnato a intervalli regolari per diversi mesi e, durante questo periodo, vengono effettuati controlli medici di routine, esami del sangue e valutazioni della qualità della vita per monitorare l’andamento della malattia e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

Il trattamento con concizumab sarà confrontato con il trattamento precedente che i bambini ricevevano su richiesta, cioè solo quando si verificava un sanguinamento. Il concizumab sarà somministrato tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290, che permette di iniettare il farmaco sotto la pelle. Lo studio mira a dimostrare che il concizumab è più efficace nel prevenire i sanguinamenti rispetto al trattamento precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il concizumab per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare il numero di episodi di sanguinamento trattati. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni al farmaco. Lo studio si propone di raccogliere dati importanti per capire se il concizumab può essere un’opzione di trattamento migliore per i bambini con emofilia A o B.

Lo scopo è valutare se l’aggiunta di questo farmaco possa prolungare il periodo in cui i sintomi non ricompaiono, rispetto al gruppo che riceve il placebo. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e né i medici né i partecipanti sanno quale trattamento è stato somministrato (studio in doppio cieco). Durante il periodo di osservazione, si effettuano visite regolari per verificare l’eventuale comparsa di un nuovo episodio depressivo, registrando il numero di giorni trascorsi dal momento dell’inizio dello studio fino al verificarsi di una ricaduta.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di tre farmaci: Selpercatinib, Cabozantinib e Vandetanib. Selpercatinib è un farmaco che agisce bloccando l’attività delle chinasi, mentre Cabozantinib e Vandetanib sono già utilizzati per trattare alcuni tipi di cancro. I partecipanti allo studio riceveranno uno di questi farmaci per via orale, e il loro progresso sarà monitorato per valutare quale trattamento sia più efficace nel rallentare la crescita del tumore.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è determinare quale farmaco offre il miglior controllo della malattia nel tempo, misurato come sopravvivenza libera da progressione (PFS), che indica quanto tempo i pazienti vivono senza che il cancro peggiori.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco è sicuro e funziona meglio di un placebo, cioè una soluzione senza principio attivo. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza sapere quale stanno assumendo, e riceveranno le iniezioni a intervalli regolari per diverse settimane, con visite di controllo per monitorare i sintomi oculari e il benessere generale.

Durante lo studio verranno registrate le variazioni nella forza dei muscoli oculari, la capacità di svolgere le attività quotidiane e la percezione della qualità della vita, oltre a eventuali effetti indesiderati. Le informazioni raccolte serviranno a capire se il trattamento può offrire un beneficio rispetto al placebo.

Lo scopo dello studio è valutare il profilo di sicurezza del vaccino. Si tratta di uno studio di fase 3, randomizzato e doppio cieco, in cui i neonati sani vengono assegnati casualmente a ricevere il nuovo vaccino o il vaccino di confronto, senza che né i partecipanti né gli operatori sappiano quale prodotto è stato somministrato.

Dopo l’iniezione intramuscolare, i bambini vengono osservati per alcuni giorni per verificare la comparsa di reazioni locali, cioè rossore, gonfiore o dolore nel punto di iniezione, e di eventi sistemici, come febbre, diminuzione dell’appetito, irritabilità o sonnolenza aumentata. Vengono inoltre registrati tutti gli effetti avversi, cioè qualsiasi problema di salute comparso, e gli effetti avversi gravi, cioè problemi che richiedono cure ospedaliere o che mettono in pericolo la vita. Le visite di controllo continuano per diverse settimane per raccogliere queste informazioni.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato imlunestrant con la terapia endocrina standard. Imlunestrant è un farmaco sperimentale che potrebbe offrire un’alternativa alla terapia ormonale tradizionale. La terapia endocrina standard include farmaci come tamoxifene, exemestane, anastrozolo, letrozolo e analoghi dellormone di rilascio delle gonadotropine. Questi farmaci agiscono bloccando o riducendo l’effetto degli estrogeni, che possono stimolare la crescita delle cellule tumorali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 mesi. Alcuni riceveranno imlunestrant, mentre altri continueranno con la terapia endocrina standard. Lo studio valuterà quanto tempo i partecipanti rimangono liberi da malattia invasiva e altri aspetti della loro salute e qualità della vita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del confronto tra i trattamenti. L’obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire il ritorno del cancro al seno.

I medicinali vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea. Il tirzepatide viene somministrato fino a una dose massima di 15 mg, mentre il mirikizumab può essere somministrato fino a 900 mg. Il trattamento ha una durata prevista di 52 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno regolarmente le iniezioni dei farmaci.

Lo studio si concentra su pazienti con malattia di Crohn da moderata a grave che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti convenzionali o avanzati. I partecipanti devono anche avere un indice di massa corporea elevato, indicativo di obesità o sovrappeso, insieme ad almeno una condizione correlata al peso come ipertensione, diabete di tipo 2, livelli anomali di colesterolo, apnea notturna o malattie cardiache.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di queste combinazioni di farmaci nel trattamento del cancro al polmone non a piccole cellule in fase avanzata, in particolare nei pazienti con una mutazione KRAS G12C e un alto livello di una proteina chiamata PD-L1. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti: MK-1084 con pembrolizumab o pembrolizumab con placebo. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 36 mesi.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno quanto tempo i pazienti vivono senza che il cancro peggiori e la durata complessiva della sopravvivenza. Saranno anche monitorati eventuali effetti collaterali e il loro impatto sulla qualità della vita dei partecipanti. Questo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con questa specifica forma di cancro al polmone.

L’obiettivo è verificare se il farmaco, insieme a una dieta a ridotto contenuto calorico e a un aumento dell’attività fisica, porta a una perdita di peso maggiore rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei gruppi, assumono la compressa ogni giorno per diversi mesi e vengono monitorati regolarmente per valutare cambiamenti di peso, circonferenza vita, pressione sanguigna e altri indicatori di salute.

Lo scopo dello studio è valutare se AZD8965 può migliorare la capacità respiratoria rispetto al placebo. I partecipanti saranno seguiti per circa 24 settimane, durante le quali verranno effettuati controlli periodici della capacità polmonare misurata con il test chiamato FVC, che indica il volume di aria che si può espirare con forza dopo un’inspirazione completa; i risultati saranno espressi in millilitri. Verranno inoltre monitorati segni vitali, esami del sangue e altri controlli di sicurezza.

Il farmaco in prova, identificato con il codice JNJ-78934804, è una soluzione iniettabile somministrata sotto la pelle e contiene due sostanze attive, il guselkumab e il golimumab. Come confronto è stato utilizzato il guselkumab da solo, disponibile in siringa pre‑riempita.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari per circa un anno, con controlli periodici per verificare la scomparsa dei sintomi e la guarigione visibile dell’intestino mediante esami specializzati. Gli esiti principali dello studio sono la clinical remission e la endoscopic remission al termine della settimana 48.

Lo scopo dello studio è verificare se il nuovo farmaco è più efficace nel far raggiungere la remissione clinica, ovvero la scomparsa dei sintomi, rispetto al solo guselkumab. I partecipanti al trial ricevono le iniezioni a intervalli regolari per quasi un anno e vengono seguiti con visite mediche periodiche per controllare i sintomi e la salute generale, senza fornire dettagli tecnici sulle procedure.

Lo scopo è verificare se il nuovo trattamento può prolungare il tempo prima di un peggioramento della malattia o della morte. I partecipanti assumono la compressa ogni giorno per circa 52 settimane, con visite periodiche in cui vengono misurati diversi parametri: il punteggio di indurimento della pelle (mRSS), il questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane (HAQ-DI) e la capacità respiratoria (FVC), soprattutto nei soggetti che presentano una compromissione polmonare nota come ILD. Lo studio è strutturato in modo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così una valutazione imparziale dei risultati.

Lo scopo è valutare se la combinazione dei due farmaci migliora il controllo della glicemia rispetto a ciascuno dei farmaci da solo. Il risultato principale è la variazione del valore di HbA1c, un indicatore che riflette la media della glicemia degli ultimi due‑tre mesi; una riduzione di questo valore indica un migliore controllo della malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei gruppi di trattamento e assumono le compresse per circa 40 settimane. Durante questo periodo sono previsti controlli regolari per misurare la glicemia a digiuno (FPG), il valore medio giornaliero di glucosio registrato con il metodo di auto‑monitoraggio (SMBG), il peso corporeo, la pressione arteriosa e altri parametri di sicurezza. Le visite includono prelievi di sangue e valutazioni mediche per verificare l’efficacia e la tollerabilità dei farmaci.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Muvalaplin oppure un placebo. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno inizialmente quale sostanza viene somministrata. Il percorso prevede la somministrazione periodica del trattamento per un periodo di tempo determinato, al fine di osservare l’impatto sulla salute del cuore e sulla prevenzione di complicazioni legate alle arterie.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo periodo per i pazienti che soffrono di questa condizione della pelle. Il farmaco rocatinlimab (conosciuto anche come AMG 451) verrà studiato per determinare la sua efficacia nel mantenere sotto controllo i sintomi della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso iniezioni sotto la pelle. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni della pelle dei partecipanti, prestando particolare attenzione al prurito e all’estensione delle aree cutanee interessate dalla malattia. Verranno effettuati controlli periodici per verificare come i pazienti rispondono al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

L’obiettivo è valutare se questa combinazione riesce a controllare meglio la malattia rispetto ai trattamenti attuali. I partecipanti ricevono le medicine per diverse settimane, seguite da controlli regolari di sangue per verificare la risposta ematologica completa (cioè la scomparsa di segnali della malattia nel sangue), esami degli organi coinvolti per accertare un miglioramento della funzione renale, cardiaca o epatica, e visite oculistiche per monitorare eventuali cambiamenti nella cornea e nella vista migliore corretta (una misura standard della nitidezza visiva). Durante lo studio vengono registrati eventuali effetti indesiderati e variazioni nei risultati di laboratorio per garantire la sicurezza.

Lo scopo è esplorare l’efficacia clinica del nuovo farmaco testato rispetto al farmaco comparatore e al prodotto inerte, valutando il cambiamento dei sintomi nasali dopo 4 e 12 settimane di trattamento. I partecipanti ricevono uno dei quattro trattamenti da utilizzare quotidianamente e vengono seguiti con visite di controllo all’inizio dello studio, a quattro settimane e a dodici settimane. Il punteggio VAS è una scala visiva in cui il soggetto indica quanto sono fastidiosi i sintomi, da nessun fastidio a molto forte.

Durante lo studio la assegnazione ai diversi gruppi avviene in modo casuale e l’osservatore che registra i risultati non conosce il trattamento ricevuto, per ridurre possibili influenze sui dati. Vengono monitorati sia l’efficacia nella riduzione dei sintomi sia la tollerabilità, osservando eventuali effetti indesiderati o reazioni avverse.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose raccomandata del nuovo trattamento in combinazione, monitorando gli eventuali effetti indesiderati gravi, noti come dose limiting toxicities, e osservando come il tumore risponde alla terapia. I partecipanti seguiranno un programma di trattamenti ripetuti per diversi cicli, con controlli regolari in ambulatorio, esami del sangue e immagini diagnostiche per verificare eventuali cambiamenti nella malattia, senza entrare nei dettagli tecnici delle misurazioni.

Lo scopo è verificare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del farmaco in pazienti con questa condizione. Lo studio è di fase 2, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che i partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un prodotto inattivo, e né i pazienti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato somministrato.

I partecipanti ricevono una dose singola del farmaco o placebo poco dopo l’arrivo in ospedale e vengono monitorati per 90 giorni. Le valutazioni includono controlli clinici e test neurologici nelle prime 24 ore, ulteriori esami entro 72 ore e visite di follow‑up fino al giorno 90 per osservare eventuali complicazioni e misurare il recupero funzionale.

Lo studio ha lo scopo di verificare se il farmaco è sicuro, ben tollerato e capace di migliorare i sintomi della Myasthenia Gravis. I partecipanti vengono divisi in due gruppi in modo che né i ricercatori né i partecipanti sappiano chi riceve il farmaco e chi il placebo. Dopo la somministrazione iniziale, le visite di controllo avvengono a intervalli regolari per valutare eventuali effetti collaterali, i segni vitali e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane, come camminare o sollevare oggetti. L’intero periodo di osservazione dura circa tre mesi.

L’obiettivo principale è verificare la sicurezza e come il corpo gestisce il farmaco. I partecipanti di età compresa tra 2 e meno 18 anni sono suddivisi in due gruppi: i più piccoli (2‑<6 anni) ricevono direttamente il farmaco, mentre i più grandi (6‑<18 anni) partecipano a una fase in cui né i medici né i partecipanti sanno se ricevono il farmaco o il placebo per circa sei mesi; successivamente tutti possono continuare con il farmaco in una fase aperta. Durante lo studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e parametri come il livello di ossigeno nel sangue, indicato come SpO2, per capire se ci sono miglioramenti nella funzione polmonare.

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: il nuovo regime o le cure standard. Durante il periodo di trattamento, che comprende cicli mensili per diversi mesi, i pazienti sono sottoposti a controlli regolari, tra cui prelievi di sangue e aspirazioni di midollo osseo per verificare la presenza di MRD (quantità molto piccola di cellule tumorali residua) e la comparsa di una CR (assenza di segni di malattia). Vengono inoltre monitorati il tempo in cui la malattia non peggiora, indicato come PFS, e la comparsa di eventuali effetti collaterali, con visite di follow‑up per valutare la salute generale del paziente.

Lo scopo è verificare se lunsekimig riduce il numero di esacerbazioni moderate o gravi di COPD durante un anno. I partecipanti ricevono l’iniezione a intervalli regolari per diversi mesi e, durante lo studio, si recano periodicamente in clinica per controlli, esami del sangue e compilazione di questionari sulla salute respiratoria.

Nel corso dello studio vengono misurati i sintomi respiratori, la capacità polmonare mediante Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1), la qualità della vita con il questionario SGRQ-C, il punteggio di gravità della malattia con il CAAT e il livello di sintomi acuti con il E-RS:COPD. Vengono inoltre monitorati gli eventuali effetti indesiderati e i risultati di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Durante lo studio i soggetti continuano a prendere i loro farmaci abituali, mentre assumono quotidianamente il prodotto sperimentale o il placebo. Vengono effettuate visite regolari in cui vengono raccolte informazioni sullo stato di salute e sui sintomi mediante questionari, tra cui il PANSS, uno strumento che misura la gravità dei sintomi psicotici. Vengono inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati e la tollerabilità del farmaco. Al termine del periodo di trattamento viene confrontato il cambiamento complessivo dei sintomi tra i due gruppi per valutare l’efficacia dell’intervento.

Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di clarithromycin al trattamento abituale può ridurre il numero di nuove infezioni o episodi di sepsi nei 28 giorni successivi all’inizio del trattamento.

I partecipanti saranno randomizzati, cioè assegnati in modo casuale, a uno dei due gruppi di trattamento per una breve durata, dopodiché saranno seguiti per quasi un mese. Durante questo periodo verranno monitorati segni di nuove infezioni, eventuali peggioramenti della condizione iniziale e la necessità di ulteriori cure ospedaliere, senza richiedere interventi complessi o visite speciali al di fuori del normale percorso di cura.

Lo studio ha come unico obiettivo valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’uso a lungo termine di questo farmaco nei partecipanti che hanno già utilizzato il prodotto in uno studio precedente; per confronto è previsto l’uso di placebo.

Durante il periodo di osservazione, che può durare fino a due anni, i partecipanti effettuano visite regolari in cui vengono monitorati eventuali effetti indesiderati, i risultati di esami del sangue, la pressione arteriosa, il peso e la necessità di ossigeno supplementare. Vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, tra cui il cammino di sei minuti (6MWD) per misurare la distanza percorsa, e misurazioni della capacità respiratoria come FVC e FEV1. I livelli di un indicatore del cuore chiamato NT-proBNP e un elettrocardiogramma (ECG) sono controllati per verificare lo stato cardiaco.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Enpatoran nel ridurre l’attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e non sanno quale trattamento ricevono (studio doppio cieco). Per circa 24 settimane si assumono le compresse secondo le indicazioni e si effettuano visite regolari in cui i medici misurano la gravità della pelle con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sulla superficie e l’intensità delle lesioni, e valutano l’andamento complessivo della malattia con il punteggio BICLA. Durante il periodo di studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e i risultati vengono confrontati tra i due gruppi.

Il trial dura circa un anno: nei primi dieci settimane si valuta l’effetto iniziale del trattamento e, per chi risponde, il proseguimento fino alla settimana 52 serve a capire se i benefici si mantengono nel tempo. L’attività della malattia viene monitorata con il Modified Mayo Score, un semplice questionario che tiene conto della frequenza delle scariche, della presenza di sangue nelle feci, dei risultati dell’esame endoscopico e dello stato di salute generale; un punteggio più basso indica miglioramento. Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco funziona meglio del placebo nel far raggiungere e mantenere la remissione in questa popolazione di pazienti.

I partecipanti ricevono il trattamento in cicli ripetuti: ogni ciclo prevede un’infusione di ivonescimab in ospedale, l’assunzione giornaliera di RAS(ON) inhibitors per via orale e, quando previsto, l’uso di altri farmaci anti‑cancro per via endovenosa o orale. Dopo ogni ciclo vengono effettuati controlli medici, esami del sangue e misurazioni dei parametri vitali per verificare la presenza di effetti indesiderati o cambiamenti nella salute. Il periodo di osservazione continua fino a quando il medico ritiene opportuno interrompere il trattamento.

Nel gruppo sperimentale i pazienti ricevono una combinazione di farmaci somministrati per via endovenosa: il nuovo anticorpo telisotuzumab adizutecan associato al bevacizumab, un agente che impedisce la crescita dei vasi sanguigni che alimentano il tumore. Nel gruppo di confronto i partecipanti assumono per via orale una combinazione di trifluridine e tipiracil, entrambi farmaci che interferiscono con la capacità delle cellule tumorali di dividersi, più l’iniezione di bevacizumab. Entrambe le combinazioni vengono somministrate a cicli regolari, con visite mediche periodiche per valutare la risposta del tumore e la tolleranza al trattamento.

L’obiettivo dello studio è confrontare l’efficacia delle due combinazioni in termini di riduzione misurabile del tumore e di durata della vita dei pazienti. Durante lo studio i partecipanti subiscono controlli clinici, esami del sangue e imaging radiologico a intervalli stabiliti, per monitorare l’evoluzione della malattia e gli eventuali effetti collaterali, senza introdurre dettagli tecnici complessi.

L’obiettivo principale è verificare se il farmaco può ridurre l’attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere Enpatoran o placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Durante circa 24 settimane i soggetti assumono il farmaco ogni giorno e vengono visitati regolarmente per valutare la gravità delle lesioni cutanee con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sull’estensione e l’intensità dei danni cutanei. Si controllano anche altri parametri di attività della malattia con il punteggio BICLA, che combina diversi segni e sintomi del lupus, e vengono monitorati eventuali effetti indesiderati.

Il percorso di studio prevede un periodo di trattamento di circa sei mesi, con visite di controllo periodiche per osservare i cambiamenti della pelle, eventuali variazioni nei farmaci di supporto e la comparsa di eventi avversi. Al termine del periodo di follow‑up i risultati raccolti serviranno a capire se Enpatoran è efficace e sicuro per la gestione del lupus cutaneo.

L’obiettivo è verificare che l’effetto del trattamento settimanale non sia inferiore a quello del trattamento quotidiano. I partecipanti seguiranno il farmaco per circa un anno, con visite regolari per controllare la crescita e la salute generale, e con misurazioni dell’altezza in modo semplice e sicuro. Il termine “non inferiore” indica che il nuovo trattamento dovrebbe funzionare almeno tanto bene quanto quello già usato.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di MK-8690 rispetto al placebo in adulti con forma moderata‑severa della malattia. L’efficacia viene misurata principalmente attraverso il Modified Mayo Score, un punteggio che combina sintomi, risultati dell’esame endoscopico e altri parametri per determinare se la malattia è in remissione.

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza sapere quale stanno assumendo (studio in doppio cieco). Durante circa tre mesi vengono effettuate visite regolari per monitorare i sintomi, eventuali effetti indesiderati e i risultati degli esami, al termine dei quali si verifica se la malattia è migliorata.

Lo scopo dello studio è valutare se Orelabrutinib può ritardare il peggioramento della disabilità rispetto al placebo. I partecipanti sono assegnati in modo randomizzato (cioè distribuiti casualmente) e né i ricercatori né i partecipanti sanno quale compressa stanno assumendo (double‑blind). Il principale risultato osservato è il tempo necessario perché si verifichi un confirmed disability progression (CDP), cioè un peggioramento stabile della capacità di movimento per almeno 24 settimane. Altri risultati includono il tempo di comparsa di un peggioramento misurato con la scala EDSS, che valuta il grado di disabilità, e il numero di nuove aree anormali di segnale (lesioni) individuate con una scansione MRI del cervello, in particolare le lesioni di tipo T2.

I volontari partecipano a visite regolari in cui ricevono la compressa, rispondono a domande sul loro stato di salute e si sottopongono a esami di imaging cerebrale. La durata dello studio copre diversi mesi, durante i quali vengono monitorati i cambiamenti nella capacità di movimento e le eventuali nuove lesioni cerebrali. Alla fine, i dati raccolti aiuteranno a capire se il trattamento può rallentare la progressione della malattia.