I partecipanti ricevono l’iniezione di studio ogni settimana per circa un anno, con visite regolari per controllare eventuali effetti indesiderati e per eseguire esami del sangue. Alcuni test includono misurazioni di enzimi epatici come ALT e AST, che indicano la salute del fegato, e imaging con MRI per valutare la quantità di grasso nel fegato. Durante lo studio si raccolgono informazioni su eventuali problemi di salute, sui cambiamenti di peso e su altri esami di routine per capire come il farmaco viene tollerato.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di MK-1084 più durvalumab rispetto a placebo più durvalumab nel ritardare la crescita del tumore. I partecipanti assumono una compressa ogni giorno e ricevono infusioni di durvalumab ogni poche settimane per diversi mesi, con visite regolari per controllare la salute, la risposta al trattamento e la qualità della vita, registrando eventuali effetti indesiderati.

L’obiettivo principale dello studio è valutare se il nuovo regime con mirikizumab riesca a indurre una remissione più profonda rispetto al regime tradizionale entro un anno di trattamento.

I partecipanti verranno assegnati casualmente a uno dei due gruppi e seguiranno il proprio percorso terapeutico per circa 52 settimane, con visite regolari per monitorare i sintomi, eseguire esami del sangue e, quando necessario, esami endoscopici per osservare lo stato dell’intestino. Durante il periodo di studio verranno registrati eventuali interventi chirurgici o complicanze, e i pazienti saranno seguiti per verificare il mantenimento della risposta al trattamento.

Lo scopo dello studio è confrontare la sopravvivenza complessiva dei pazienti trattati con il farmaco sperimentale più chemioterapia rispetto a quelli che ricevono solo la chemioterapia più placebo. I partecipanti vengono randomizzati, cioè assegnati in modo casuale, a uno dei due gruppi di trattamento. Dopo l’inizio della terapia, i pazienti ricevono le infusioni periodiche del farmaco o del placebo, seguite dalla chemioterapia regolare per diversi cicli. Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per valutare lo stato del tumore, gli eventuali effetti collaterali e la qualità della vita.

La valutazione del tumore avviene mediante esami di imaging, come la tomografia computerizzata, che permette di vedere se il tumore cresce o si riduce. Gli effetti indesiderati (effetti collaterali) vengono monitorati attraverso esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e controlli delle funzioni vitali. La qualità della vita viene misurata con questionari standardizzati che chiedono al paziente come si sente in termini di sintomi e benessere generale.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Daxdilimab confrontandolo con un placebo in un disegno randomizzato, doppio cieco, di fase 2. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o il placebo, senza sapere quale stanno assumendo, e saranno seguiti per circa 24 settimane con visite periodiche per controllare l’attività della malattia e la dose di prednisone.

Durante lo studio i partecipanti saranno sottoposti a visite cliniche regolari in cui verranno misurati la forza muscolare, la gravità del rash cutaneo e il livello di infiammazione nel sangue. Verranno effettuati esami di laboratorio per monitorare eventuali effetti collaterali, come reazioni allergiche o infezioni. Le valutazioni includeranno anche la possibilità di ridurre la dose di prednisone se la malattia migliora, con l’obiettivo di minimizzare i possibili effetti indesiderati del cortisonico.

L’obiettivo è valutare se l’integrazione di venetoclax al regime FLA+GO possa migliorare la sopravvivenza complessiva rispetto al regime senza venetoclax. I bambini vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento e ricevono le terapie in cicli programmati, seguiti da controlli regolari per monitorare la risposta e gli effetti.

Il percorso di studio prevede la somministrazione delle terapie per diverse settimane, seguita da un periodo di osservazione prolungato per determinare quanto tempo i pazienti vivono dopo l’inizio del trattamento, indicatore definito come sopravvivenza complessiva.

Lo scopo dello studio è valutare se l’assunzione di odevixibat può ridurre il rischio di trapianto di fegato o di morte nei bambini con Biliary Atresia nei due anni successivi al trattamento. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o il placebo e vengono seguiti regolarmente con visite mediche, analisi del sangue per controllare i livelli di bilirubina (un indicatore della funzione epatica) e di acidi biliari (sostanze che aiutano la digestione dei grassi), nonché con esami per monitorare la sicurezza e la crescita. Viene inoltre valutato il punteggio PELD, che indica la gravità della malattia epatica nei bambini.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di VS-7375 nei pazienti con queste mutazioni. Lo studio è suddiviso in diverse parti: nella prima fase si aumentano gradualmente le dosi del farmaco per capire quale sia la quantità più sicura; nella seconda fase si prova la dose ritenuta migliore in gruppi di pazienti con diversi tipi di cancro, come il pancreas, il polmone o altri tumori solidi. In una terza parte il farmaco viene somministrato insieme a midazolam o repaglinide per verificare se influisce sul modo in cui questi medicinali vengono metabolizzati, cioè trasformati dal corpo.

I partecipanti assumono una compressa di VS-7375 ogni giorno e, quando previsto, ricevono infusioni endovenose dei farmaci di combinazione. Durante lo studio si effettuano visite regolari per controllare i segni vitali, esami del sangue, elettrocardiogrammi e per raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali, cioè reazioni indesiderate del corpo al trattamento. Il periodo di osservazione continua finché il paziente rimane in buona salute o finché il medico decide di interrompere il trattamento per motivi di sicurezza.