Lo scopo dello studio è valutare se l’aggiunta di Telisotuzumab adizutecan al regime FOLFOX può aumentare la objective response (cioè la riduzione visibile delle dimensioni del tumore) e la overall survival (la durata della vita dei pazienti). I partecipanti ricevono infusioni di farmaci ogni due o tre settimane per un certo numero di cicli, con controlli regolari in cui i medici effettuano esami del sangue e immagini diagnostiche per osservare la risposta del tumore e monitorare gli effetti collaterali. Dopo la fine del trattamento, i pazienti continuano a essere seguiti periodicamente per valutare la durata della risposta e la salute generale.

Lo scopo dello studio è valutare se questo cambio di terapia può ritardare il peggioramento della malattia. I partecipanti vengono seguiti con visite regolari e alcune scansioni radiografiche per verificare se il tumore resta stabile; in caso contrario, il trattamento viene interrotto. Durante il periodo di studio i pazienti assumono le compresse ogni giorno e vengono monitorati per eventuali effetti indesiderati.

Vengono registrati anche i dati sulla qualità della vita e sugli eventuali effetti collaterali, al fine di capire se la nuova combinazione è sicura e tollerabile oltre che efficace.

L’obiettivo è verificare se sospendere il trattamento con azithromycin dopo almeno un anno di uso continuo sia altrettanto sicuro rispetto al proseguimento del farmaco nei pazienti stabilizzati. I partecipanti saranno divisi casualmente in due gruppi: uno che interrompe l’assunzione del medicinale e uno che continua a prenderlo; entrambi saranno seguiti per un periodo di circa due anni, con visite regolari per controllare lo stato di salute.

Durante lo studio verranno monitorati eventuali peggioramenti dei sintomi (chiamati “esacerbazioni”), la necessità di ricovero ospedaliero, la capacità respiratoria misurata con semplici test del respiro e la percezione della propria salute attraverso questionari di qualità della vita. Verranno inoltre controllati eventuali cambiamenti nei batteri presenti nelle vie respiratorie. I partecipanti non saranno informati di alcuna decisione terapeutica al di fuori del protocollo dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare se permettere al paziente di scegliere tra appendectomia e antibiotici riduce il rimorso del trattamento a 12 mesi rispetto a un’appendectomia sistematica. I partecipanti vengono assegnati casualmente a due gruppi: nel primo gruppo il paziente decide se ricevere solo antibiotici o sottoporsi a intervento chirurgico; nel secondo gruppo tutti ricevono l’intervento chirurgico.

Tutti i pazienti vengono seguiti per un anno per verificare se hanno ancora sintomi, se la loro qualità di vita è cambiata e se provano rimorso per la scelta fatta. I sintomi includono dolore addominale o febbre, mentre la qualità di vita viene valutata con un questionario standard. Il rimorso viene misurato con una scala che assegna un punteggio da 0 (nessun rimorso) a 100 (massimo rimorso).

Lo scopo dello studio è verificare se lunsekimig riduce il numero di peggioramenti moderati o gravi della COPD durante l’anno. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi, con visite regolari in cui verranno effettuati test di respirazione, questionari sulla qualità della vita e controlli di sicurezza. Durante le visite, i medici raccoglieranno informazioni su eventuali effetti indesiderati e su eventuali cambiamenti nei risultati dei test.

Tra le misure utilizzate ci sono il tasso annuale di peggioramenti della malattia, le variazioni del FEV1 (un test che misura la quantità di aria espirata in un secondo dopo l’uso di un farmaco dilatatore), e i punteggi di questionari che valutano i sintomi respiratori e la qualità della vita. Queste informazioni aiuteranno a capire se il farmaco è efficace e sicuro per le persone con COPD eosinofilica.

Lo scopo principale è individuare una dose sicura ed efficace di LRK-4189 e osservare eventuali primi segnali di efficacia contro il tumore. I partecipanti riceveranno il farmaco in modo graduale, con aumenti di dose controllati, e saranno seguiti con visite regolari in ambulatorio per esami fisici, analisi del sangue e scansioni radiografiche per monitorare le dimensioni del tumore e gli eventuali effetti collaterali.

Alcuni termini usati nello studio sono spiegati per chiarezza: “dose‑limiting toxicity” indica un effetto avverso che impedisce di aumentare ulteriormente la dose; “pharmacokinetics” descrive come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina il farmaco; “pharmacodynamics” si riferisce a come il farmaco influisce sulle cellule tumorali. Queste informazioni aiuteranno a scegliere la dose migliore per studi futuri più ampi.

Lo scopo dello studio è verificare se l’uso di anakinra riduce i livelli di una proteina infiammatoria chiamata calprotectin nel sangue entro tre mesi rispetto al trattamento abituale. I partecipanti riceveranno l’iniezione di anakinra secondo il programma stabilito e saranno seguiti per sei mesi, con prelievi di sangue e questionari sui sintomi come prurito, febbre e sudorazione notturna. Verranno registrati anche i valori ematici di base (emoglobina, conta dei globuli bianchi, piastrine) e eventuali effetti indesiderati.

Lo scopo dello studio è valutare se una strategia personalizzata basata sul rilevamento di MRD (minima malattia residua, ovvero piccole quantità di cellule tumorali ancora presenti) può migliorare i risultati. Dopo la chemoradiotherapy, i partecipanti ricevono le infusioni di durvalumab e vengono seguiti per diversi mesi con visite di controllo, esami del sangue e scansioni per verificare la presenza del tumore. Gli esiti principali includono la durata della malattia senza progressione, indicata con PFS (tempo in cui il tumore non peggiora), e la sopravvivenza globale, indicata con OS (tempo totale di vita). Vengono inoltre raccolte informazioni sulla qualità della vita mediante questionari specifici, per capire come il trattamento influisce sul benessere quotidiano.

Lo scopo dello studio è stimare quanto spesso questo esame di PET risulta positivo in pazienti che hanno una RMN non chiara e che potrebbero beneficiare di un trattamento mirato al tumore, come la chirurgia o la radioterapia a fasci esterni. I partecipanti ricevono l’iniezione di IASOglio, vengono sottoposti all’esame PET e, in base ai risultati, i medici decidono se procedere con l’intervento chirurgico o con la radioterapia entro un periodo di circa un anno. Durante questo tempo vengono monitorati eventuali cambiamenti nei risultati di laboratorio che indicano miglioramento della condizione.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo assorbe ed elimina il farmaco, come il farmaco influenza alcune sostanze nel sangue legate al sistema immunitario, e come può aiutare le persone con questa malattia. Lo studio vuole anche verificare se il farmaco è sicuro e ben tollerato dai partecipanti. I partecipanti ricevono una singola dose del farmaco durante il ricovero in ospedale, e questa dose viene calcolata in base al peso corporeo della persona.

Durante lo studio i partecipanti vengono seguiti per diverse settimane dopo aver ricevuto il farmaco. Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo e per controllare alcune sostanze che indicano come il sistema immunitario sta reagendo. Viene anche valutata la forza muscolare attraverso esami specifici per vedere se ci sono miglioramenti nella capacità di movimento. Dopo la dimissione dall’ospedale, i partecipanti continuano ad essere seguiti con visite ambulatoriali per controllare i loro progressi e la loro sicurezza.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di IDE849, da solo o in combinazione con gli altri farmaci, determinando la dose più alta che può essere data senza causare problemi gravi. I partecipanti seguiranno diverse visite in cui verranno monitorati gli eventuali effetti collaterali, compresi quelli più seri, e verrà osservata la risposta del tumore al trattamento. Il periodo di studio prevede una fase iniziale di aumento graduale della dose per trovare il livello sicuro, seguita da una fase di trattamento più prolungata con la dose individuata, durante la quale vengono effettuati controlli regolari per verificare la salute del paziente e l’eventuale riduzione del tumore.

Lo scopo principale dello studio è confrontare quanto tempo i pazienti possono vivere senza che la malattia peggiori, noto come sopravvivenza libera da eventi. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I pazienti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla loro salute e sulla risposta al trattamento.

Questo studio è importante per determinare se laxicabtagene ciloleucel può offrire un vantaggio rispetto alle terapie standard per i pazienti con linfoma a grandi cellule B ad alto rischio. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per questa malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cure mediche e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento.

Il trattamento sperimentale prevede la somministrazione di hu14.18K322A, un anticorpo monoclonale umanoide che riconosce e attacca le cellule tumorali, insieme a due farmaci di chemioterapia: temozolomide, una capsula che interferisce con la crescita delle cellule cancerose, e irinotecan, una soluzione somministrata per via endovenosa che blocca la divisione cellulare. I farmaci vengono dati a cicli regolari per diversi mesi, con controlli medici frequenti per monitorare la risposta del tumore e gli eventuali effetti collaterali.

Lo scopo principale è capire quanto bene questa combinazione controlla il tumore e quanto è tollerata dai piccoli pazienti. Durante lo studio i partecipanti saranno sottoposti a visite periodiche, esami del sangue e immagini radiografiche per verificare se il tumore scompare completamente (risposta completa) o si riduce significativamente (risposta parziale), oltre a osservare eventuali reazioni avverse.

Lo studio ha come unico obiettivo valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’uso a lungo termine di questo farmaco nei partecipanti che hanno già utilizzato il prodotto in uno studio precedente; per confronto è previsto l’uso di placebo.

Durante il periodo di osservazione, che può durare fino a due anni, i partecipanti effettuano visite regolari in cui vengono monitorati eventuali effetti indesiderati, i risultati di esami del sangue, la pressione arteriosa, il peso e la necessità di ossigeno supplementare. Vengono inoltre eseguiti test di capacità funzionale, tra cui il cammino di sei minuti (6MWD) per misurare la distanza percorsa, e misurazioni della capacità respiratoria come FVC e FEV1. I livelli di un indicatore del cuore chiamato NT-proBNP e un elettrocardiogramma (ECG) sono controllati per verificare lo stato cardiaco.

Il farmaco sperimentale è il taletrectinib, somministrato per via orale in capsule da 400 mg al giorno, e viene confrontato con una placebo identica in aspetto ma priva di principio attivo. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di taletrectinib rispetto a placebo nella prevenzione della recidiva del cancro. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e, senza sapere quale trattamento stanno assumendo, vengono seguiti per diversi anni con visite periodiche per verificare la presenza di eventuali segni di recidiva; questo periodo di osservazione è chiamato “survival senza malattia”, ovvero il tempo durante il quale il paziente rimane libero da evidenze di cancro.

Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del nuovo farmaco. I partecipanti ricevono l’inalazione di KB707 in cicli regolari, con controlli periodici per osservare eventuali effetti indesiderati e per verificare come il corpo reagisce al trattamento. Durante lo studio vengono effettuati esami clinici e di laboratorio per monitorare lo stato di salute e raccogliere informazioni sulla risposta della malattia al trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti affetti da questa condizione. I partecipanti riceveranno piccole quantità di ION337, con dosi che aumentano gradualmente in diversi gruppi, per osservare eventuali effetti indesiderati e come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il medicinale (farmacocinetica) e come esso influenza i sintomi (farmacodinamica). Durante il periodo di osservazione verranno effettuate visite regolari per controllare i segni vitali, esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e valutazioni neurologiche, oltre alla registrazione della frequenza delle crisi convulsive.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre a capire come si distribuisce e si elimina nel corpo dei bambini.

I partecipanti, tutti bambini con la condizione descritta, riceveranno l’iniezione di benralizumab a intervalli regolari per diversi mesi. Durante il periodo di studio saranno programmati controlli medici periodici, prelievi di sangue per verificare i livelli di eosinofili e per monitorare eventuali effetti indesiderati, e visite per valutare lo stato di salute generale.

Lo scopo dello studio è valutare se NXT007 è altrettanto efficace e sicuro quanto Emicizumab nella riduzione dei sanguinamenti trattati.

I partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco assegnato per diversi mesi, con visite programmate per controllare la salute, raccogliere campioni di sangue e registrare eventuali sanguinamenti o effetti indesiderati.

L’obiettivo è capire se il nuovo farmaco possa diminuire il numero di recidive più efficacemente rispetto al trattamento già disponibile.

Nel corso dello studio i partecipanti assumono una compressa al giorno per circa un anno e si recano periodicamente in clinica per controlli di sicurezza, misurazioni dei segni vitali e analisi del sangue. Vengono eseguite scansioni cerebrali con MRI, un esame indolore che utilizza magneti per creare immagini del cervello, per monitorare la comparsa di nuove lesioni. Vengono registrati eventuali problemi di salute e si raccoglie informazioni su come la malattia influisce sulla vita quotidiana.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Mirikizumab nei partecipanti pediatrici con colite ulcerosa o morbo di Crohn. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, e i ricercatori monitoreranno i loro progressi per vedere se il farmaco aiuta a raggiungere la remissione clinica, che significa una significativa riduzione dei sintomi. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se Mirikizumab può essere un’opzione di trattamento efficace e sicura per i giovani con queste malattie infiammatorie croniche dell’intestino. Lo studio è progettato per durare fino al 2030, permettendo un’osservazione a lungo termine dei risultati del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Enpatoran nel ridurre l’attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e non sanno quale trattamento ricevono (studio doppio cieco). Per circa 24 settimane si assumono le compresse secondo le indicazioni e si effettuano visite regolari in cui i medici misurano la gravità della pelle con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sulla superficie e l’intensità delle lesioni, e valutano l’andamento complessivo della malattia con il punteggio BICLA. Durante il periodo di studio vengono monitorati eventuali effetti indesiderati e i risultati vengono confrontati tra i due gruppi.

Lo scopo dello studio è dimostrare che il methoxyflurane fornisce un sollievo dal dolore più rapido rispetto al trattamento standard. Partecipanti adulti con dolore non traumatico verranno assegnati in modo casuale al trattamento con il vaporizzatore o al trattamento orale; la loro sensazione di dolore verrà valutata più volte nei primi 30 minuti e poi fino a due ore, per verificare quanto velocemente il dolore diminuisce e se è necessario somministrare un ulteriore farmaco. Verrà inoltre monitorata la comparsa di effetti indesiderati.

Il Visual Analog Scale è una linea semplice su cui il paziente indica il livello di dolore, da 0 (nessun dolore) a 100 (dolore insopportabile). Un rescue analgesic è un farmaco aggiuntivo somministrato se il dolore non è controllato dal trattamento iniziale. Gli adverse events sono gli effetti collaterali o le reazioni avverse che possono verificarsi durante lo studio.

Nel corso dello studio i partecipanti vengono seguiti per 24 settimane. La principale valutazione è il cambiamento medio del punteggio mRSS, che misura lo spessore della pelle. Sono previsti controlli fisici, misurazione dei segni vitali, analisi di laboratorio e, in alcuni casi, una piccola biopsia cutanea per verificare la risposta a livello cellulare. Vengono monitorati anche eventuali effetti indesiderati e la loro gravità.

L’obiettivo principale è verificare se il farmaco può ridurre l’attività della malattia cutanea. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere Enpatoran o placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Durante circa 24 settimane i soggetti assumono il farmaco ogni giorno e vengono visitati regolarmente per valutare la gravità delle lesioni cutanee con lo strumento chiamato CLASI, che assegna un punteggio basato sull’estensione e l’intensità dei danni cutanei. Si controllano anche altri parametri di attività della malattia con il punteggio BICLA, che combina diversi segni e sintomi del lupus, e vengono monitorati eventuali effetti indesiderati.

Il percorso di studio prevede un periodo di trattamento di circa sei mesi, con visite di controllo periodiche per osservare i cambiamenti della pelle, eventuali variazioni nei farmaci di supporto e la comparsa di eventi avversi. Al termine del periodo di follow‑up i risultati raccolti serviranno a capire se Enpatoran è efficace e sicuro per la gestione del lupus cutaneo.

Il trial dura circa un anno: nei primi dieci settimane si valuta l’effetto iniziale del trattamento e, per chi risponde, il proseguimento fino alla settimana 52 serve a capire se i benefici si mantengono nel tempo. L’attività della malattia viene monitorata con il Modified Mayo Score, un semplice questionario che tiene conto della frequenza delle scariche, della presenza di sangue nelle feci, dei risultati dell’esame endoscopico e dello stato di salute generale; un punteggio più basso indica miglioramento. Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco funziona meglio del placebo nel far raggiungere e mantenere la remissione in questa popolazione di pazienti.

I partecipanti ricevono il trattamento in cicli ripetuti: ogni ciclo prevede un’infusione di ivonescimab in ospedale, l’assunzione giornaliera di RAS(ON) inhibitors per via orale e, quando previsto, l’uso di altri farmaci anti‑cancro per via endovenosa o orale. Dopo ogni ciclo vengono effettuati controlli medici, esami del sangue e misurazioni dei parametri vitali per verificare la presenza di effetti indesiderati o cambiamenti nella salute. Il periodo di osservazione continua fino a quando il medico ritiene opportuno interrompere il trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare l’attività antitumorale e la sicurezza della combinazione. I partecipanti ricevono il trattamento per diversi cicli, con controlli regolari in cui vengono effettuati esami del sangue, visite mediche e scansioni radiologiche per osservare eventuali cambiamenti nella dimensione del tumore; le scansioni sono valutate con il criterio RECIST, che confronta le misure del tumore nel tempo. Gli effetti indesiderati vengono registrati e classificati secondo il sistema di valutazione NCI CTCAE, che assegna un grado di gravità a ciascun sintomo.

Il trattamento viene assegnato in modo casuale e i gruppi di studio ricevono uno dei farmaci previsti. Adalimumab e etanercept sono farmaci somministrati con iniezione, mentre baricitinib è un farmaco assunto per bocca. Durante lo studio, i partecipanti vengono seguiti per osservare l’andamento della terapia e la comparsa di eventuali problemi di salute nel tempo.