Lo scopo dello studio è valutare il rischio di effetti collaterali che potrebbero verificarsi dopo il trattamento con queste cellule T modificate. Inoltre, lo studio monitora la persistenza a lungo termine delle cellule T modificate nel corpo e verifica la presenza di eventuali virus che potrebbero replicarsi. Viene anche valutata l’efficacia a lungo termine del trattamento, osservando la crescita e la maturità sessuale nei partecipanti che erano minorenni al momento del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un lungo periodo per monitorare eventuali nuovi disturbi neurologici, reumatologici o autoimmuni, così come nuove infezioni o condizioni cliniche. Saranno anche valutati eventuali ricoveri ospedalieri legati al trattamento precedente. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2033 per garantire un monitoraggio completo e dettagliato della sicurezza e dell’efficacia delle terapie con cellule T modificate geneticamente.