Lo scopo principale dello studio è valutare come la funzione ovarica si riprende dopo eventuali effetti collaterali del trattamento. Il nirogacestat viene somministrato alle pazienti per un periodo che può durare fino a 24 mesi. Durante questo periodo, vengono monitorate le funzioni ormonali e il ciclo mestruale delle partecipanti.

Lo studio prevede il monitoraggio di diversi parametri ormonali, tra cui l’ormone follicolo-stimolante e l’ormone anti-mulleriano, per valutare la funzionalità ovarica. Viene anche controllata la sicurezza generale del trattamento attraverso esami del sangue regolari e visite mediche. Il farmaco è stato designato come farmaco orfano, il che significa che è sviluppato specificamente per il trattamento di malattie rare.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Propranolol ogni giorno e Vinorelbine tre volte a settimana. Lo scopo è capire quale sia la dose più alta di Vinorelbine che può essere somministrata in sicurezza insieme al Propranolol. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la tolleranza ai farmaci e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira anche a valutare l’efficacia del trattamento nel rallentare la progressione della malattia e nel migliorare la sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’inizio previsto nel 2020 e la conclusione stimata nel 2026. I partecipanti saranno seguiti per valutare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia dei farmaci. Questo tipo di ricerca è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i tumori solidi nei giovani pazienti che non hanno altre alternative terapeutiche efficaci.