Lo scopo dello studio è verificare se AEF0217 possa migliorare i comportamenti adattivi, cioè le capacità pratiche e sociali che permettono alle persone di gestire le attività quotidiane, rispetto al placebo. Lo studio durerà 24 settimane di trattamento, durante le quali verranno valutate diverse capacità come i comportamenti adattivi, le funzioni cognitive fluide che riguardano il ragionamento e la risoluzione di problemi, le capacità linguistiche e la qualità della vita. Verranno inoltre monitorate la sicurezza del farmaco e la sua tollerabilità attraverso esami di laboratorio, misurazione dei segni vitali come pressione e temperatura corporea, e registrazione di eventuali effetti indesiderati.

Durante lo studio i partecipanti dovranno essere accompagnati da un genitore o da una persona che si prende cura di loro in modo costante, che possa fornire informazioni dettagliate sulle capacità e sul comportamento del partecipante. Verranno effettuate diverse valutazioni attraverso test specifici che misurano vari aspetti come le abilità cognitive, il linguaggio, il sonno e il comportamento. Al termine delle 24 settimane di trattamento, i partecipanti continueranno a essere seguiti per altre 8 settimane fino alla fine dello studio alla settimana 32.

Lo scopo dello studio è ottenere informazioni sull’efficacia di [18F]PI-2620 nel rilevare la patologia tau, una proteina associata all’Alzheimer, nelle persone con Sindrome di Down. Inoltre, si valuta la sicurezza del trattamento sia nei soggetti sani che in quelli con Sindrome di Down. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni del tracciante e verranno effettuate scansioni PET per monitorare la presenza di proteine tau nel cervello.

Il trattamento viene somministrato tramite iniezione endovenosa e le immagini vengono acquisite entro 90 minuti dall’iniezione. Gli effetti collaterali verranno monitorati per 24 ore dopo la somministrazione. Lo studio è progettato per durare fino al 2025, con l’inizio del reclutamento previsto per ottobre 2023.

Durante lo studio, che dura 96 settimane (circa due anni), i partecipanti riceveranno o il levetiracetam o un placebo. Il farmaco viene somministrato in due diversi dosaggi: 250 mg o 500 mg al giorno. I medici monitoreranno attentamente la comparsa di eventuali crisi epilettiche e altri aspetti della salute dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno effettuati diversi esami, tra cui risonanza magnetica del cervello, analisi del sangue ed elettroencefalogramma. Questi esami aiuteranno i ricercatori a comprendere meglio come il farmaco agisce nel cervello e quanto è sicuro per i pazienti. I partecipanti dovranno recarsi presso il centro di studio ogni sei mesi per le visite di controllo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Bumetanide o un placebo per un periodo di tre mesi. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di compresse da assumere per via orale. I ricercatori valuteranno se ci sono miglioramenti nelle capacità cognitive e negli aspetti psicopatologici associati alla sindrome di Down nei partecipanti che assumono il Bumetanide rispetto a quelli che assumono il placebo.

Lo studio mira a determinare se il Bumetanide può portare a un miglioramento significativo delle funzioni cognitive, della memoria episodica e delle funzioni esecutive nei bambini e adolescenti con sindrome di Down. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come migliorare la qualità della vita e il livello di adattamento di chi vive con questa condizione. Lo studio è progettato per essere completato entro la fine del 2025.

Il farmaco [18F]PI-2620 verrà somministrato tramite un’iniezione lenta in vena. Lo scopo principale è osservare come il farmaco si accumula nel cervello, utilizzando tecniche di imaging avanzate come la risonanza magnetica (MRI). Queste immagini aiuteranno a capire meglio i cambiamenti nel cervello associati alla Malattia di Alzheimer. Lo studio esaminerà anche come questi cambiamenti si correlano con i sintomi clinici e altre misurazioni del cervello.

La ricerca si svolgerà nel corso di diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati a lungo termine. I partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nel loro stato di salute e nel funzionamento del cervello. Questo aiuterà a comprendere meglio i fattori di rischio e i meccanismi della Malattia di Alzheimer nelle persone con Sindrome di Down.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con Vyxeos Liposomal è efficace quanto un trattamento precedente nel migliorare la sopravvivenza senza eventi, che è il tempo in cui i pazienti rimangono liberi da complicazioni gravi. Lo studio è di fase III, il che significa che è in una fase avanzata di ricerca e coinvolge un numero maggiore di partecipanti per confermare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 112 giorni.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la sopravvivenza complessiva, la risposta precoce al trattamento e gli effetti collaterali. Saranno anche osservati eventuali eventi avversi e la durata della soppressione del midollo osseo, che è una condizione in cui il midollo osseo produce meno cellule del sangue. Lo studio mira a fornire informazioni importanti per migliorare il trattamento della leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down.