Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di questi due trattamenti nel migliorare la sopravvivenza senza recidive e senza malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) a due anni dal trapianto. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti prima del trapianto. Il trattamento FM-PTCy prevede l’uso di Endoxan somministrato per via endovenosa, mentre il trattamento FM-ATG include l’uso di Thymoglobuline, anch’esso somministrato per via endovenosa. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato, con l’obiettivo di raccogliere dati su come i trattamenti influenzano la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti. I risultati aiuteranno a determinare quale dei due trattamenti è più efficace nel migliorare la sopravvivenza senza complicazioni gravi dopo il trapianto. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per monitorare eventuali effetti collaterali dei trattamenti.

Il trattamento prevede l’assunzione orale di uno dei due antibiotici per un periodo massimo di due settimane. L’obiettivo è dimostrare che la fosfomicina non è meno efficace della ciprofloxacina nel prevenire la neutropenia febbrile. I partecipanti allo studio saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti, con particolare attenzione alla prevenzione delle infezioni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti in modo casuale e saranno seguiti per osservare eventuali episodi di febbre o infezioni che richiedano ulteriori trattamenti antibatterici. Lo studio terminerà quando i partecipanti avranno superato un certo livello di globuli bianchi o dopo un periodo massimo di 60 giorni dall’inizio della neutropenia. L’obiettivo finale è migliorare la gestione della neutropenia febbrile nei pazienti con leucemia acuta, garantendo al contempo la sicurezza microbiologica dei trattamenti utilizzati.

Lo scopo principale dello studio è verificare se questa terapia genica è sicura e fattibile per i pazienti con SCID da deficit di RAG1. Durante lo studio, i pazienti riceveranno un’infusione delle cellule modificate e saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento e la sua capacità di migliorare la funzione del sistema immunitario. La ricerca si svolgerà in più fasi, con un monitoraggio continuo per diversi anni per osservare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Il trattamento prevede l’uso di un vettore lentivirale, un tipo di virus modificato, per inserire il gene corretto nelle cellule staminali del paziente. Questo approccio mira a migliorare la produzione di cellule immunitarie funzionanti. I risultati attesi includono un aumento delle cellule T, che sono cruciali per la risposta immunitaria, e una riduzione della dipendenza da terapie sostitutive come le immunoglobuline. La ricerca valuterà anche la qualità della vita dei pazienti e la loro capacità di recuperare da infezioni e altri problemi di salute legati alla SCID.