Durante lo studio i partecipanti riceveranno diverse dosi del farmaco in esame o del placebo nel corso del tempo. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso controlli regolari che includono esami del sangue, misurazioni dei segni vitali come pressione sanguigna e battito cardiaco, ed elettrocardiogrammi per verificare il funzionamento del cuore. Verranno anche registrati eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi. I partecipanti dovranno compilare un diario giornaliero per annotare gli episodi di sanguinamento dal naso, inclusa la durata, la frequenza e l’intensità di questi episodi. Questo aiuterà a capire se il trattamento riduce i sanguinamenti nasali che sono uno dei problemi principali di questa malattia.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come i cambiamenti nei livelli di emoglobina, che è la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno, e la necessità di trasfusioni di sangue o di infusioni di ferro per trattare l’anemia. Verranno misurati i livelli di alcune sostanze nel sangue per capire come funziona il farmaco nell’organismo. Inoltre, attraverso questionari specifici, verrà valutato l’impatto della malattia e del trattamento sulla qualità di vita dei partecipanti, compresa la capacità di respirare attraverso il naso e la percezione generale del proprio stato di salute. Lo studio prevede un periodo di trattamento controllato seguito da una possibile fase di estensione per continuare a valutare gli effetti del farmaco nel tempo.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con nintedanib possa ridurre la durata dell’epistassi di almeno il 30% dopo 16 settimane rispetto all’inizio del trattamento. I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il nintedanib e l’altro un placebo. Durante il periodo di studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale e saranno monitorati per valutare l’efficacia del trattamento.

Lo studio durerà complessivamente 16 settimane, durante le quali verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la durata e la frequenza degli episodi di epistassi. L’obiettivo principale è determinare se il nintedanib possa offrire un miglioramento significativo rispetto al placebo nel controllo dell’epistassi nei pazienti con HHT. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di trattamenti efficaci per questa condizione rara e debilitante.