Il trial è suddiviso in due parti. La prima parte si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di SENS-501, mentre la seconda parte mira a valutare l’efficacia del trattamento. Il farmaco viene somministrato tramite un’iniezione nell’orecchio interno, utilizzando un sistema di iniezione specifico. Lo studio coinvolge bambini con perdita uditiva grave o profonda dovuta a mutazioni nel gene Otoferlin.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un’iniezione unilaterale di SENS-501 e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella soglia uditiva. L’obiettivo principale è determinare se il trattamento può migliorare l’udito nei bambini affetti da questa condizione genetica. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2030 per valutare completamente la sicurezza e l’efficacia del trattamento.