L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di MRM-3379 nei partecipanti di sesso maschile affetti da questa condizione. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorati eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate che possono verificarsi durante l’assunzione del farmaco, per determinare quanto il trattamento sia ben tollerato dall’organismo.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno le capsule per un periodo di 42 giorni. La dose massima giornaliera prevista è di 150 milligrammi. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti indesiderati e controlleranno regolarmente i segni vitali come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, oltre a eseguire elettrocardiogrammi ed esami di laboratorio. Verranno anche raccolti campioni di sangue per misurare quanto farmaco è presente nel corpo e come viene elaborato dall’organismo. Lo studio include anche la misurazione dei livelli di alcune proteine nel sangue.

I ricercatori valuteranno vari aspetti della salute e del benessere dei partecipanti attraverso diverse valutazioni. Queste includono la valutazione del funzionamento generale, della gravità dei sintomi e dei miglioramenti, dei problemi comportamentali, delle capacità cognitive, dell’ansia, delle abilità adattive nella vita quotidiana, della qualità della vita e della qualità del sonno. Verranno inoltre effettuate misurazioni dell’attività cerebrale tramite elettroencefalografia, valutazioni dell’attenzione sociale attraverso il monitoraggio dei movimenti oculari e registrazioni dei ritmi biologici tramite dispositivi indossabili. Lo studio è rivolto a uomini adulti di età compresa tra 18 e 45 anni con diagnosi confermata di sindrome dell’X fragile, che devono essere accompagnati da un genitore o da un altro assistente affidabile durante tutte le visite dello studio.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il gel ZYN002 o un placebo per un periodo di tempo. Il trattamento mira a migliorare i sintomi comportamentali associati al sindrome dell’X fragile, come l’evitamento sociale e l’irritabilità. I partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per durare fino a 18 settimane, durante le quali i partecipanti saranno seguiti da un team medico. I risultati aiuteranno a capire se il ZYN002 può essere un’opzione efficace per gestire i sintomi del sindrome dell’X fragile. Questo studio è condotto in modo da garantire che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per assicurare risultati imparziali.

L’obiettivo principale dello studio è capire come il corpo reagisce all’uso prolungato di ZYN002 e se è sicuro per i partecipanti. La maggior parte dei partecipanti ha già utilizzato questo gel in un precedente studio e continua a farlo perché i loro assistenti ritengono che abbia avuto effetti positivi. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di 48 mesi, durante il quale i partecipanti riceveranno regolarmente il gel e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nei sintomi.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli medici regolari, inclusi esami fisici e neurologici, test di laboratorio e monitoraggio dei segni vitali. I partecipanti saranno valutati per eventuali miglioramenti nei sintomi comportamentali e sociali legati alla Sindrome dell’X Fragile. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla sicurezza e l’efficacia del ZYN002 nel lungo periodo per questa condizione genetica.