Lo studio ha lo scopo di determinare la dose più appropriata di momelotinib e valutare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi della sindrome VEXAS dopo 24 settimane di trattamento. Il farmaco verrà somministrato quotidianamente per via orale, con una dose massima giornaliera di 300 mg, per un periodo che può durare fino a 48 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Verranno valutati diversi aspetti della malattia, tra cui i cambiamenti nei sintomi, la possibilità di ridurre l’uso di steroidi e le modifiche nei parametri del sangue. I pazienti verranno seguiti per verificare come il farmaco influisce sulla loro qualità di vita e sul decorso della malattia.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, alcuni pazienti riceveranno il pacritinib mentre altri riceveranno un placebo. Questa fase serve a valutare l’efficacia di due diversi dosaggi del farmaco. Nella seconda parte dello studio, tutti i pazienti riceveranno il pacritinib. Il periodo di trattamento può durare fino a 52 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno come il farmaco influisce sui sintomi della malattia, in particolare sull’infiammazione in diverse parti del corpo come la pelle, le articolazioni, gli occhi e i polmoni. Verranno anche valutati gli effetti del farmaco sui valori del sangue e sulla qualità della vita dei pazienti. I pazienti continueranno a ricevere il loro trattamento abituale con corticosteroidi durante lo studio, seguendo un piano di graduale riduzione del dosaggio.

L’Azacitidina viene somministrata attraverso iniezione sottocutanea (un’iniezione sotto la pelle) per un periodo di trattamento che può durare fino a 10 mesi. Il farmaco viene utilizzato per cercare di ridurre la quantità di cellule anomale nel corpo dei pazienti affetti da questa sindrome. Il dosaggio massimo giornaliero del farmaco è di 200 mg.

Lo studio è progettato per valutare se questo trattamento può aiutare a ridurre la presenza della mutazione genetica responsabile della malattia. Durante lo studio, i pazienti riceveranno sei cicli di trattamento con Azacitidina. Il farmaco appartiene alla categoria dei citostatici, medicinali utilizzati per controllare la crescita delle cellule anomale nel corpo.