Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e determinare la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata per la fase successiva, nello studio di phase 1/2. I partecipanti assumono la capsula ogni giorno per diverse settimane, con controlli regolari in ospedale per monitorare eventuali effetti collaterali e per adeguare il dosaggio se necessario.

Il termine “relapse” indica la ricomparsa della malattia dopo una fase di miglioramento, mentre “refractory” descrive una forma di malattia che non risponde più ai trattamenti standard. La somministrazione orale significa che il farmaco viene ingerito per bocca sotto forma di capsula. Un antagonista è una sostanza che blocca l’attività di un recettore, in questo caso un recettore della serotonina coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. Uno studio “phase 1/2” combina la prima fase, che verifica la sicurezza, con una seconda fase che inizia a valutare l’efficacia in un numero maggiore di pazienti.

Il trattamento prevede l’uso di questi farmaci come preparazione per il trapianto allogenico di cellule staminali. Il venetoclax viene somministrato sotto forma di compresse, mentre il treosulfano e la fludarabina vengono somministrati per via endovenosa. Questo approccio terapeutico viene studiato per verificare se può migliorare i risultati del trapianto nei pazienti con queste malattie del sangue.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sopravvivenza dei pazienti nei primi 28 giorni dopo il trapianto di cellule staminali. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno una combinazione di questi farmaci seguita dal trapianto di cellule staminali provenienti da un donatore compatibile. I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Il nuovo farmaco in prova è Elritercept, somministrato mediante iniezione sottocutanea, e il confronto è con epoetin alfa, anch’esso somministrato per via sottocutanea. L’anemia è una riduzione dei livelli di emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta ossigeno; migliorare l’emoglobina di almeno 1,5 g/dL è considerato un segnale positivo. La “indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi” significa che il paziente non ha più bisogno di ricevere sangue per un periodo prolungato.

Nel trial i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due trattamenti e ricevono le iniezioni regolarmente per un periodo di circa 24 settimane, con controlli medici e analisi del sangue per verificare i livelli di emoglobina e la necessità di trasfusioni. La durata dell’osservazione è pensata per capire se il nuovo farmaco permette di mantenere l’indipendenza dalla trasfusione per almeno 12 settimane consecutive durante questo intervallo.

Lo scopo principale dello studio è verificare se AZD3632 è sicuro e ben tollerato dalle persone che lo assumono, identificare la dose più appropriata da utilizzare e capire come il farmaco si muove nel corpo nel tempo. Lo studio vuole anche vedere se il farmaco funziona nel ridurre la malattia e migliorare le condizioni di salute dei partecipanti. Durante lo studio verranno raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, su eventuali cambiamenti necessari nella dose del farmaco e su come il corpo assorbe ed elimina il medicinale.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco secondo un programma stabilito e verranno seguiti regolarmente con visite mediche, esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri controlli per valutare la loro salute generale e come risponde la malattia al trattamento. Lo studio è diviso in moduli: il primo modulo valuta AZD3632 da solo, mentre il secondo modulo valuta la combinazione con posaconazolo per capire se questo secondo farmaco modifica il comportamento del farmaco in studio nel corpo. Alcuni partecipanti potrebbero anche essere inclusi in una parte dello studio che valuta se assumere il farmaco con il cibo cambia il modo in cui viene assorbito dall’organismo. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni per capire se le persone ottengono benefici dal trattamento, come la scomparsa completa o parziale della malattia, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Lo scopo dello studio è fornire un accesso continuato al trattamento con RVU120 per i pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi clinici con questo farmaco e che stanno ottenendo benefici dal trattamento. Il farmaco può essere somministrato da solo o in combinazione con altri medicinali, seguendo lo stesso schema terapeutico dello studio precedente.

Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere il trattamento con RVU120 fino a quando ne trarranno beneficio clinico. La dose giornaliera massima del farmaco è di 150 mg e il periodo di trattamento può durare fino a 5 mesi. I pazienti verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare quanto a lungo possono continuare il trattamento in modo sicuro ed efficace.

Per i pazienti con AML, lo studio valuta se un trattamento di consolidamento meno intensivo sia efficace quanto quello standard nei pazienti che non mostrano segni di malattia residua dopo la terapia iniziale. Per i pazienti con CLL, lo studio confronta l’interruzione precoce del trattamento rispetto al completamento della terapia standard nei pazienti che raggiungono livelli non rilevabili di malattia.

Il trattamento prevede la somministrazione di farmaci per via endovenosa e orale. La durata del trattamento varia in base al tipo di leucemia e alla risposta del paziente alla terapia. Lo studio valuterà principalmente la sopravvivenza complessiva nei pazienti con AML e gli effetti collaterali nei pazienti con CLL. Il periodo di osservazione si estenderà fino al 2030.

Lo studio è diviso in due parti e ha lo scopo di valutare come il farmaco possa aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di sangue. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo fino a 76 settimane. Il farmaco viene somministrato quotidianamente sotto forma di compresse da assumere per via orale.

I medici monitoreranno attentamente i pazienti per verificare se il trattamento permette loro di ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni di sangue. Verranno anche controllati gli eventuali effetti collaterali del farmaco e come questo viene assorbito dall’organismo. È importante notare che questo è uno studio di fase 2, che significa che il farmaco è ancora in fase di sviluppo e valutazione.

Lo studio ha lo scopo di determinare la dose più appropriata di momelotinib e valutare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi della sindrome VEXAS dopo 24 settimane di trattamento. Il farmaco verrà somministrato quotidianamente per via orale, con una dose massima giornaliera di 300 mg, per un periodo che può durare fino a 48 settimane.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Verranno valutati diversi aspetti della malattia, tra cui i cambiamenti nei sintomi, la possibilità di ridurre l’uso di steroidi e le modifiche nei parametri del sangue. I pazienti verranno seguiti per verificare come il farmaco influisce sulla loro qualità di vita e sul decorso della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della metformina e la fattibilità del protocollo di studio nei pazienti con queste condizioni. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per raccogliere dati che potrebbero aiutare a progettare studi futuri più ampi.

Lo studio prevede anche un gruppo di controllo composto da individui sani, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare la sicurezza del trattamento e la sua accettabilità, oltre a raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali. L’obiettivo finale è capire se la metformina può essere un’opzione efficace per prevenire la progressione della malattia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio e citopenia clonale di significato indeterminato.

Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza del trattamento orale rispetto a quello iniettabile. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e, in seguito, passeranno all’altro trattamento per un confronto diretto. Questo tipo di studio è chiamato “crossover” e permette di valutare come i due trattamenti si comportano nello stesso gruppo di persone. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare le condizioni del sangue.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase di aumento graduale della dose per determinare la quantità ottimale di farmaco da somministrare. Successivamente, i partecipanti riceveranno il trattamento selezionato per un periodo di tempo stabilito. L’obiettivo finale è determinare se il trattamento orale può essere un’alternativa efficace e sicura a quello iniettabile per le persone affette da queste malattie del sangue.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco CCS1477 per via orale, sotto forma di capsule. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche altri farmaci, come il desametasone o il pomalidomide, per vedere come funzionano insieme. I medici monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulle loro condizioni. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una piccola dose del farmaco per poi aumentarla gradualmente, sempre sotto stretta supervisione medica.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come il corpo dei partecipanti reagisce al farmaco e se ci sono miglioramenti nelle loro condizioni. I risultati aiuteranno a capire meglio il potenziale di CCS1477 come trattamento per queste malattie del sangue e del midollo osseo. I partecipanti saranno seguiti per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti adulti con diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento in modo casuale e non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Il trattamento sarà somministrato per via orale e tramite iniezione, e i partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare gli effetti del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo è determinare se la combinazione di Lisaftoclax e Azacitidina può migliorare i risultati per i pazienti con questa condizione. Lo studio mira anche a raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza i farmaci.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Ivosidenib nel migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA o HR-MDS che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali allogenico. I pazienti riceveranno il trattamento con Ivosidenib per un periodo di 24 mesi come terapia di mantenimento dopo il trapianto. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio prevede un monitoraggio regolare per due anni, durante i quali verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la sopravvivenza complessiva e la remissione molecolare completa. Saranno inoltre osservati eventuali effetti collaterali gravi e la necessità di ridurre la dose o interrompere il trattamento. L’obiettivo è comprendere meglio come Ivosidenib possa aiutare a migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti con queste condizioni specifiche.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di elritercept nel ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se riescono a raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 8 settimane. Inoltre, verranno osservati eventuali effetti collaterali del trattamento e cambiamenti nei valori di laboratorio, nei segni vitali e negli elettrocardiogrammi (ECG).

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve elritercept e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita delle persone affette da sindromi mielodisplastiche.

Il trattamento si svolge in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno un’infusione di cellule RNK001 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Nella seconda fase, si esaminerà l’effetto del trattamento sulla malattia, osservando come le cellule RNK001 e l’aldesleukin influenzano l’attività della leucemia mieloide acuta e delle sindromi mielodisplastiche. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento.

Il trattamento con RNK001 e aldesleukin rappresenta un approccio innovativo per affrontare queste malattie complesse. Le cellule natural killer sono un tipo di cellule del sistema immunitario che possono aiutare a combattere le cellule tumorali. L’aldesleukin è un farmaco che stimola il sistema immunitario, potenziando l’azione delle cellule natural killer. Questo studio mira a comprendere meglio come queste terapie possano lavorare insieme per migliorare la gestione della leucemia mieloide acuta e delle sindromi mielodisplastiche.

Lo scopo dello studio è valutare quale combinazione di farmaci sia più efficace per i pazienti con AML o MDS che si sottopongono a trapianto allogenico. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti di preparazione, seguiti da una profilassi per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD), una complicazione comune dopo il trapianto. La profilassi include l’uso di PTCy, un trattamento che aiuta a ridurre il rischio di GvHD.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per diversi anni per valutare la loro sopravvivenza complessiva e la qualità della vita dopo il trapianto. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per la capacità del loro corpo di accettare le nuove cellule staminali. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su quale trattamento di preparazione sia più sicuro ed efficace per i pazienti con AML e MDS.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con luspatercept o un placebo per un periodo massimo di 24 settimane. I ricercatori monitoreranno la frequenza delle trasfusioni di sangue necessarie e valuteranno la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Inoltre, verranno osservati eventuali cambiamenti nei livelli di emoglobina, che è una proteina nei globuli rossi responsabile del trasporto dell’ossigeno nel corpo. Lo studio mira anche a migliorare la qualità della vita dei partecipanti, riducendo la necessità di trasfusioni e migliorando i sintomi dell’anemia.

Il luspatercept è un tipo di proteina ricombinante che agisce modificando il modo in cui il corpo produce le cellule del sangue. Questo trattamento è particolarmente rivolto a pazienti che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non possono tollerarli. Lo studio valuterà anche l’impatto del trattamento su altri aspetti della salute, come i livelli di ferritina nel sangue, che indicano la quantità di ferro immagazzinata nel corpo, e l’uso di terapie per la chelazione del ferro, che aiutano a rimuovere l’eccesso di ferro dal corpo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi. Un gruppo riceverà ivosidenib come trattamento unico, mentre l’altro gruppo riceverà azacitidina come trattamento unico. Lo studio è progettato per confrontare l’efficacia di questi due trattamenti nel migliorare le condizioni dei pazienti con MDS e mutazione IDH1. I partecipanti saranno monitorati per un periodo massimo di 48 settimane per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.

Lo studio mira a determinare se uno dei due trattamenti può portare a una remissione completa o parziale della malattia entro quattro mesi dall’inizio del trattamento. Saranno inoltre valutati altri aspetti come la sopravvivenza complessiva, la qualità della vita e la trasformazione in leucemia mieloide acuta (AML). I risultati aiuteranno a capire quale trattamento potrebbe essere più efficace per i pazienti con questa specifica mutazione genetica.

Lo studio è suddiviso in due parti e coinvolge pazienti di sesso maschile di età compresa tra 2 e 65 anni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco o un placebo, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, esami fisici e neurologici, e test di laboratorio. I ricercatori valuteranno anche come il corpo assorbe e processa il farmaco, misurando le concentrazioni di ION440 nel sangue e nel liquido cerebrospinale.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno seguiti attentamente durante tutto il periodo dello studio per garantire la loro sicurezza e raccogliere dati importanti sull’efficacia e la sicurezza del trattamento. Lo studio è previsto per concludersi nel 2030.

Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici tra cui fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa o sottocutanea secondo uno schema prestabilito prima del trapianto di cellule staminali.

Lo scopo principale dello studio è valutare la possibilità di eseguire con successo il trapianto di cellule staminali nei pazienti, confrontando i risultati tra coloro che ricevono il trapianto direttamente e quelli che vengono prima trattati con azacitidina. I pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare l’efficacia dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità di EP0042 quando viene somministrato da solo o insieme ad altri farmaci per il trattamento del cancro. Lo studio è diviso in moduli che esaminano diverse combinazioni di trattamenti per determinare quale sia più efficace per i pazienti.

I pazienti riceveranno EP0042 in forma di capsule per via orale, mentre gli altri farmaci verranno somministrati secondo le loro specifiche modalità: il venetoclax come compresse rivestite e l’azacitidina come iniezione. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento e eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.

Lo scopo dello studio è valutare se il luspatercept può migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti con anemia causata dalla sindrome mielodisplastica. Il farmaco viene somministrato ogni tre settimane e i pazienti vengono seguiti per verificare se si verifica un miglioramento dei valori dell’emoglobina nel sangue.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco per 24 settimane, con la possibilità di continuare il trattamento se mostrano benefici. Il dosaggio del farmaco può essere modificato durante il trattamento in base alla risposta del paziente, fino a un massimo di 1,75 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo per dose.

Lo studio si svolge in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose massima tollerata del farmaco e la dose raccomandata per la fase successiva. Nella seconda fase, si valuta l’attività anti-cancro del farmaco nei pazienti con mutazioni specifiche, come quelle del gene FLT-3 o delle mutazioni del spliceosoma come SF3B1 o U2AF1. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento.

Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a esami del sangue e altri controlli medici per valutare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel ridurre o eliminare le cellule cancerose. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la LMA e la SMD ad alto rischio, offrendo potenzialmente nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da queste malattie.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato elritercept (noto anche come KER-050), somministrato come soluzione per iniezione. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di elritercept nei partecipanti con MDS a rischio molto basso, basso o intermedio. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose sicura da utilizzare, mentre la seconda parte conferma la sicurezza della dose selezionata. Inoltre, è prevista una fase di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza del trattamento nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno elritercept per via sottocutanea, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue. Lo studio non prevede l’uso di un placebo. L’obiettivo finale è migliorare la qualità della vita dei pazienti con MDS e ridurre i sintomi dell’anemia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del trattamento con sabatolimab, osservando eventuali effetti collaterali. I pazienti che hanno già partecipato a un precedente studio sponsorizzato da Novartis e che stanno beneficiando del trattamento con sabatolimab possono continuare a riceverlo in questo nuovo studio. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni, con la possibilità di prolungare la partecipazione se ritenuto necessario dal medico.

Oltre a sabatolimab, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come azacitidina e venetoclax. L’azacitidina è un farmaco in polvere per sospensione iniettabile, mentre il venetoclax è disponibile in compresse rivestite. Questi farmaci possono essere somministrati in combinazione per migliorare l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la durata dell’esposizione al sabatolimab e per registrare la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di ASTX727 quando somministrato secondo un programma di dosaggio prolungato a basse dosi. Il farmaco viene studiato in due fasi: nella prima fase si valuta principalmente la sicurezza del farmaco e si determina il dosaggio più appropriato, mentre nella seconda fase si studia quanto il trattamento sia efficace nel migliorare la condizione dei pazienti.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco in compresse da assumere per via orale. I medici monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la capacità del midollo osseo di produrre cellule del sangue, la necessità di trasfusioni e gli eventuali effetti collaterali del trattamento. Lo studio prevede controlli regolari per valutare come il corpo risponde al trattamento.

Lo scopo dello studio è continuare il trattamento a lungo termine con ASTX727 per i pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con questo farmaco e ne hanno tratto beneficio. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, con una dose giornaliera massima di 135 mg per un periodo di trattamento che può durare fino a 6 mesi.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento e raccoglieranno informazioni sugli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi durante l’uso prolungato del farmaco. Questo permetterà di comprendere meglio come il farmaco agisce nel lungo periodo e quali sono i suoi effetti sulla salute dei pazienti.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace l’utilizzo di diverse dosi di busulfan in combinazione con gli altri due farmaci nel prevenire la progressione della malattia nei due anni successivi al trapianto. Il trattamento viene somministrato attraverso infusione endovenosa, con dosaggi specifici per ogni farmaco distribuiti nell’arco di alcuni giorni.

Il trapianto viene effettuato utilizzando cellule staminali provenienti da un donatore familiare compatibile o da un donatore non familiare che presenta una compatibilità completa con il paziente. Questo tipo di trattamento rappresenta un’opzione terapeutica per pazienti con forme aggressive di malattie mieloidi che non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti o che presentano un alto rischio di ricaduta.

Lo scopo dello studio è valutare se la combinazione di questi due farmaci può efficacemente inibire le cellule leucemiche nei pazienti con mutazione IDH1. La ricerca è suddivisa in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose raccomandata di Molidustat per la fase successiva, mentre la seconda fase si concentra sull’efficacia del trattamento combinato, misurando il tasso di remissione completa nei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.

Lo studio prevede un periodo di trattamento iniziale di 42 giorni per valutare la tollerabilità del farmaco, seguito da un monitoraggio della remissione completa nei primi sei mesi. I partecipanti saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per la loro sopravvivenza complessiva. L’obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste forme di leucemia e sindrome mielodisplastica, offrendo una nuova possibilità terapeutica per coloro che non possono ricevere la chemioterapia intensiva.

Lo scopo dello studio è confrontare la sopravvivenza senza eventi tra i pazienti trattati con ivosidenib o enasidenib rispetto a un placebo, in combinazione con la terapia di induzione e consolidamento, seguita da una terapia di mantenimento. La terapia di induzione e consolidamento è un trattamento intensivo che mira a ridurre il numero di cellule malate nel midollo osseo, mentre la terapia di mantenimento aiuta a prevenire la ricomparsa della malattia. I pazienti coinvolti nello studio sono quelli di nuova diagnosi e che sono idonei a ricevere una chemioterapia intensiva.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due farmaci in combinazione con la chemioterapia standard. Alcuni riceveranno un placebo al posto del farmaco attivo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2033.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del Luspatercept in persone che hanno già partecipato ad altri studi clinici con questo farmaco. Si vuole capire se il trattamento è sicuro e se ci sono effetti collaterali significativi, come la progressione verso forme più gravi di MDS o lo sviluppo di altre malattie. Lo studio prevede che i partecipanti continuino a ricevere il trattamento per un periodo massimo di 360 giorni, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti avversi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Luspatercept e saranno seguiti per valutare la loro salute generale e la risposta al trattamento. L’obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro e che non ci siano rischi significativi di sviluppare altre condizioni gravi. Lo studio è progettato per raccogliere dati importanti che aiuteranno a comprendere meglio l’uso a lungo termine di questo trattamento nelle persone con MDS, THAL e MF.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di SAR443579 e valutare la sua attività antitumorale nei partecipanti con queste malattie del sangue che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio è suddiviso in due parti: una parte di escalation della dose, in cui si cerca di trovare la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza, e una parte di espansione, in cui si valuta l’efficacia del farmaco alla dose raccomandata. I partecipanti includono sia adulti che bambini, e lo studio si svolge in diverse fasi per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno SAR443579 attraverso un’infusione endovenosa e saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo farmaco può essere utilizzato per trattare le malattie del sangue che non rispondono ai trattamenti standard. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con queste condizioni difficili da trattare.

Il trattamento utilizzato nello studio è azacitidina, un farmaco somministrato sotto forma di polvere per sospensione iniettabile. L’azacitidina è già utilizzata per trattare la sindrome mielodisplastica e agisce modificando il DNA delle cellule malate per fermarne la crescita. I partecipanti allo studio riceveranno questo trattamento per un periodo massimo di 630 giorni, con dosi specifiche adattate alle loro condizioni.

Lo studio è di tipo multicentrico e coinvolge diversi centri di ricerca. I partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. Saranno osservati per vedere se riescono a raggiungere uno stato di negatività della malattia residua minima, il che significa che non ci sono più tracce rilevabili della malattia. L’efficacia del trattamento sarà valutata in base alla sopravvivenza libera da ricaduta e alla sopravvivenza complessiva dei partecipanti.

Lo studio è progettato per pazienti adulti con una nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica che presentano una caratteristica specifica chiamata positività al RARA. Il trattamento prevede la somministrazione di tamibarotene in forma di compresse per via orale, mentre l’azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea o endovenosa.

L’obiettivo principale dello studio è verificare se la combinazione di tamibarotene e azacitidina sia più efficace nel produrre una remissione completa della malattia rispetto al trattamento con la sola azacitidina. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALX148 in combinazione con azacitidina nei pazienti adulti con MDS ad alto rischio. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più sicura di ALX148 da usare con azacitidina. Nella seconda fase, si confronta l’efficacia della combinazione di ALX148 e azacitidina rispetto all’uso della sola azacitidina nel migliorare la risposta completa alla malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. L’obiettivo è capire se la combinazione di questi farmaci può offrire un beneficio maggiore rispetto al trattamento standard con azacitidina da sola. Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà fino alla fine del 2024.

Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato RVU120, somministrato per via orale sotto forma di capsule. RVU120 è un inibitore della chinasi CDK8, una piccola molecola anticancro che potrebbe aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi nei pazienti con queste neoplasie. Lo scopo dello studio è valutare la risposta dei pazienti al trattamento, in particolare se si verifica un miglioramento nella produzione di globuli rossi secondo i criteri stabiliti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno RVU120 e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. La durata del trattamento è prevista per un massimo di 315 giorni. I risultati saranno valutati dopo 8 cicli completi di somministrazione del farmaco, con particolare attenzione alla sicurezza e all’efficacia del trattamento. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare se RVU120 può essere un’opzione efficace per migliorare l’anemia nei pazienti con neoplasie mielodisplastiche a basso rischio.

Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Canakinumab, noto anche con il nome commerciale Ilaris. Questo farmaco è una soluzione per iniezione e viene somministrato sotto la pelle. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Canakinumab nel migliorare l’anemia nei pazienti con MDS o MDS/MPN a basso rischio. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 36 settimane.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno i livelli di emoglobina dei partecipanti per vedere se c’è un miglioramento significativo. L’obiettivo principale è osservare un aumento stabile dei livelli di emoglobina o una riduzione della necessità di trasfusioni di sangue. Questo aiuterà a determinare se Canakinumab può essere un trattamento efficace per l’anemia in queste condizioni specifiche. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come questo farmaco può aiutare le persone con queste malattie del sangue.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per prevenire la GVHD dopo il trapianto. La Thymoglobuline e il Grafalon sono entrambi derivati da immunoglobuline di coniglio e vengono utilizzati per ridurre il rischio di GVHD, una condizione in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. I partecipanti saranno monitorati per valutare l’incidenza della GVHD acuta di grado II-IV entro 100 giorni dal trapianto. Lo studio mira a determinare quale dei due trattamenti sia più efficace nel prevenire questa complicanza.

Oltre a monitorare la GVHD, lo studio esaminerà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come il recupero ematopoietico, la ricostituzione immunitaria e la sopravvivenza senza progressione della malattia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la loro salute generale e la qualità della vita dopo il trapianto. Lo studio è previsto per concludersi nel 2028.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti: Reblozyl (nome commerciale di luspatercept) o Binocrit (nome commerciale di epoetin alfa). Reblozyl è disponibile in polvere per soluzione iniettabile, mentre Binocrit è una soluzione iniettabile in siringhe pre-riempite. I trattamenti verranno somministrati tramite iniezioni sottocutanee, che significa sotto la pelle. Lo studio durerà fino a 96 settimane, durante le quali verrà monitorata la risposta dei partecipanti ai trattamenti.

Lo scopo principale dello studio è vedere quanti partecipanti passano da non dipendere da trasfusioni a dipendere da esse, ricevendo almeno tre unità di sangue in un periodo di 16 settimane. Inoltre, verrà valutato se i partecipanti riescono ad aumentare i loro livelli di emoglobina di almeno 1,5 g/dL senza bisogno di trasfusioni. Questo studio aiuterà a capire quale trattamento è più efficace e sicuro per i pazienti con MDS a basso rischio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di MP0533 nei pazienti con AML e MDS. Inoltre, si cerca di determinare la dose più adatta per la fase successiva dello studio e di osservare l’attività preliminare del farmaco contro la leucemia. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del loro corpo al farmaco.

Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima si concentra sull’identificazione della dose massima tollerata, mentre la seconda mira a valutare l’efficacia del trattamento. Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. L’obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da queste forme di tumore del sangue.