Lo scopo principale dello studio è valutare se il sonlicromanol può migliorare i sintomi di stanchezza fisica e il loro impatto sulla vita quotidiana e sulla qualità della vita, nonché migliorare la forza muscolare delle gambe e il controllo dell’equilibrio dinamico. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo ogni giorno. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 180 milligrammi. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il livello di stanchezza, la capacità di svolgere attività fisiche, l’umore e l’impressione generale della gravità della malattia sia dal punto di vista del paziente che del medico.

Per partecipare allo studio è necessario avere almeno 18 anni di età e una conferma genetica della variante m.3243A>G attraverso analisi del sangue, delle urine, delle cellule della bocca o del muscolo scheletrico. I partecipanti devono essere in grado di completare un test specifico chiamato test di alzarsi e sedersi cinque volte consecutive, che serve a valutare la forza muscolare e l’equilibrio. Durante lo studio i partecipanti dovranno mantenere lo stesso livello di attività fisica che avevano prima di iniziare e dovranno essere in grado di utilizzare dispositivi digitali per compilare questionari elettronici. Verranno effettuati vari esami per monitorare la salute generale dei partecipanti, inclusi esami del sangue, elettrocardiogrammi e valutazioni dello spessore delle pareti del cuore attraverso ecocardiografia o risonanza magnetica cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno zagociguat o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato in modo che i partecipanti non sappiano se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 12 settimane, durante il quale verranno valutati i cambiamenti nei sintomi di affaticamento e nelle capacità cognitive. Alla fine dello studio, i risultati aiuteranno a determinare se zagociguat è un trattamento efficace e sicuro per le persone con MELAS.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con zagociguat a lungo termine nei pazienti affetti da MELAS. Il farmaco viene somministrato in una dose giornaliera di 15 milligrammi per un periodo che può durare fino a 156 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diversi controlli medici per monitorare la loro salute, inclusi esami del sangue, controlli della pressione sanguigna ed esami cardiaci. I medici valuteranno anche come i sintomi della MELAS cambiano nel tempo e monitoreranno eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TTI-0102 rispetto a un placebo in pazienti con MELAS. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di sei mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro capacità funzionale, utilizzando un test di camminata di 12 minuti, e per eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede anche la valutazione di parametri come la qualità della vita e la fatica, oltre a esaminare come il corpo processa il farmaco.

Il farmaco TTI-0102 sarà confrontato con un placebo per determinare se è efficace nel migliorare i sintomi della malattia. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro salute e raccogliere dati sui risultati del trattamento. Lo studio è progettato per garantire che i partecipanti ricevano cure sicure e che i risultati siano accurati e utili per comprendere meglio il trattamento della MELAS.