Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento con Telethon003. I partecipanti allo studio sono pazienti che sono già stati trattati con questa terapia genica. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare il miglioramento delle loro condizioni cliniche. Saranno registrati eventi avversi e gravi, e verrà valutata la sopravvivenza complessiva dei pazienti fino a 15 anni dopo il trattamento.

Lo studio esaminerà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come la frequenza delle infezioni gravi, episodi di sanguinamento, problemi autoimmuni e disturbi ematologici. Inoltre, verranno valutati la qualità della vita e altri parametri clinici per comprendere meglio l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana dei pazienti. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per raccogliere dati preziosi sulla terapia genica per la Sindrome di Wiskott-Aldrich e migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia rara.

Lo scopo dello studio è seguire nel tempo i pazienti che hanno ricevuto questa terapia genica per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti sono stati trattati con un’unica infusione di queste cellule modificate. Durante il periodo di osservazione, che dura fino a 15 anni, verranno effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali gravi, come tumori o problemi autoimmuni, e per valutare la salute generale dei pazienti.

Nel corso dello studio, verranno esaminati diversi aspetti della salute dei pazienti, tra cui il peso, lo stato clinico generale, e la funzione del sistema immunitario. Saranno anche valutati i cambiamenti nei sintomi della sindrome, come le infezioni e i problemi di sanguinamento. Inoltre, si controllerà la necessità di trattamenti aggiuntivi, come immunoglobuline o farmaci antibatterici, per garantire che la terapia genica stia fornendo benefici a lungo termine. Questo studio è importante per comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza della terapia genica nel trattamento del Wiskott-Aldrich Syndrome.