Sindrome di Usher | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Thu, 10 Apr 2025 10:15:13 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.9.4 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Sindrome di Usher | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio sull’Iniezione Subretinica di AAVB-081 nei Pazienti con Retinite Pigmentosa da Sindrome di Usher Tipo 1B https://studi-clinici.it/studio/studio-sulliniezione-subretinica-di-aavb-081-nei-pazienti-con-retinite-pigmentosa-da-sindrome-di-usher-tipo-1b/ Thu, 28 Nov 2024 08:15:21 +0000 https://demo.badaniakliniczne.pl/?post_type=trial&p=66802 Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Usher Tipo 1B (USH1B), una malattia genetica che causa Retinite Pigmentosa, una condizione che porta alla perdita della vista. La ricerca mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato AAVB-081. Questo trattamento utilizza un vettore virale, noto come vettore virale adeno-associato di sierotipo 8, che contiene sequenze genetiche specifiche per correggere il difetto genetico associato alla malattia.

Il trattamento AAVB-081 viene somministrato tramite un’iniezione sotto la retina, un’area dell’occhio responsabile della visione. L’obiettivo principale dello studio è determinare una dose sicura e ben tollerata del trattamento, valutando il suo profilo di rischio-beneficio. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nella loro condizione visiva.

Lo studio è progettato per includere adulti di età compresa tra 18 e 50 anni, diagnosticati con Sindrome di Usher Tipo 1B a causa di mutazioni specifiche nel gene MYO7A. I partecipanti saranno sottoposti a esami fisici, analisi del sangue e test visivi per monitorare la loro risposta al trattamento. L’obiettivo finale è migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia rara e progressiva.

]]> Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di SAR421869 nei Pazienti con Sindrome di Usher Tipo 1B https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-a-lungo-termine-di-sar421869-nei-pazienti-con-sindrome-di-usher-tipo-1b/ Thu, 28 Nov 2024 08:11:39 +0000 https://demo.badaniakliniczne.pl/?post_type=trial&p=73109 La sindrome di Usher è una malattia genetica che colpisce l’udito e la vista. Questo studio si concentra su un tipo specifico di questa malattia, noto come sindrome di Usher Tipo 1B. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR421869, che è una sospensione per iniezione. Questo farmaco contiene un vettore lentivirale derivato dal virus dell’anemia infettiva equina, che include il gene umano MYO7A. Il vettore lentivirale è un tipo di virus modificato usato per trasportare geni nelle cellule.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di SAR421869 nei pazienti con sindrome di Usher Tipo 1B. I partecipanti allo studio riceveranno un’iniezione sotto la retina del farmaco. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella sicurezza oculare e nel rallentamento della degenerazione retinica.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’attività biologica del trattamento nel tempo. I risultati attesi includono la registrazione di eventuali eventi avversi e l’osservazione di cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare. Questo aiuterà a capire meglio come il trattamento può influenzare la progressione della malattia e la qualità della vita dei pazienti.

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