Lo scopo dello studio è confrontare gli effetti a lungo termine della terapia ormonale sostitutiva somministrata per via orale rispetto a quella somministrata per via transdermica (attraverso la pelle) nelle donne con Sindrome di Turner. Durante lo studio, le partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo, seguito da un periodo di pausa, e poi passeranno all’altro trattamento. Questo permetterà di osservare come ciascun metodo di somministrazione influisce su vari aspetti della salute, come il sistema endocrino, il metabolismo, la salute cardiovascolare e altri fattori di rischio.

Lo studio esaminerà anche come questi trattamenti influenzano la qualità della vita delle partecipanti, utilizzando questionari per raccogliere informazioni sulle loro esperienze personali. I risultati aiuteranno a comprendere meglio quale metodo di somministrazione possa offrire benefici maggiori per le donne con Sindrome di Turner, migliorando così le opzioni di trattamento disponibili.

Durante lo studio, le partecipanti riceveranno un trattamento con Androgel 25 mg, un gel transdermico contenente testosterone, applicato sulla pelle. Saranno utilizzati anche altri componenti come isopropil miristato, carbomer 980, idrossido di sodio ed etanolo (96 per cento), che aiutano nella somministrazione del gel. Alcune partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio durerà fino a 12 mesi.

L’obiettivo principale è valutare i cambiamenti nella composizione corporea, come la massa ossea e muscolare, e il grasso corporeo. Saranno anche esaminati altri aspetti come la qualità della vita, la funzione sessuale, i livelli di ormoni sessuali nei muscoli, il volume del sangue, la massa di emoglobina, i parametri di coagulazione, i parametri metabolici, la funzione neurocognitiva, la struttura dell’ipotalamo, e la capacità fisica e muscolare. Lo studio mira a fornire una comprensione più approfondita degli effetti della TRT nelle donne con Sindrome di Turner.

Il trattamento con vosoritide sarà somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea, che significa che il farmaco verrà iniettato sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’effetto di tre dosi diverse di vosoritide sulla velocità di crescita dei bambini dopo sei mesi di trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con l’ormone della crescita umano o passeranno al vosoritide per confrontare i risultati.

Lo studio durerà fino al 2030 e coinvolgerà bambini di età compresa tra 3 e 10 anni per le femmine e tra 3 e 11 anni per i maschi. I bambini devono avere una diagnosi genetica confermata di una delle tre condizioni e devono aver ricevuto il trattamento con l’ormone della crescita per almeno un anno prima di partecipare allo studio. L’obiettivo è capire se il vosoritide può migliorare la crescita nei bambini che non rispondono adeguatamente al trattamento attuale con l’ormone della crescita.

Il somapacitan è una soluzione per iniezione che viene somministrata con una penna pre-riempita, simile a una penna per insulina. Lo studio prevede di osservare i bambini per un periodo di tempo per vedere come crescono in altezza e per monitorare eventuali effetti collaterali. I partecipanti riceveranno o il somapacitan o il Norditropin e alcuni potrebbero ricevere un placebo. L’obiettivo principale è verificare se il somapacitan è efficace quanto il Norditropin nel promuovere la crescita in altezza nei bambini.

Durante lo studio, i bambini verranno seguiti per un periodo di circa un anno per valutare la loro crescita e la sicurezza del trattamento. I medici controlleranno la velocità di crescita in altezza e altri parametri di salute per assicurarsi che il trattamento sia sicuro ed efficace. Questo studio aiuterà a capire se il somapacitan può essere un’opzione valida per i bambini che necessitano di aiuto per crescere a causa delle loro condizioni di salute.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e efficace Somapacitan nei bambini che hanno bisogno di aiuto per crescere. I partecipanti possono essere bambini che non hanno mai ricevuto trattamenti con ormoni della crescita o che li hanno già ricevuti. Durante lo studio, i bambini riceveranno iniezioni settimanali di Somapacitan e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro crescita.

Lo studio durerà diversi anni, con un monitoraggio iniziale delle reazioni avverse fino a 26 settimane e un’osservazione continua fino a 156 settimane. I ricercatori valuteranno anche come il farmaco influisce sulla velocità di crescita e su altri indicatori di crescita. L’obiettivo è capire se Somapacitan può essere un trattamento sicuro ed efficace per migliorare la crescita nei bambini con queste condizioni specifiche.

Lo studio coinvolge donne con sindrome di Turner che stanno già ricevendo un trattamento con estrogeni. Le partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati alcuni indicatori legati all’estradiolo per valutare l’efficacia dei trattamenti. Questi indicatori includono i livelli di ormoni come l’ormone luteinizzante e l’ormone follicolo-stimolante.

Il trattamento con Estrofem viene somministrato per via orale, mentre Divigel viene applicato sulla pelle. Lo studio mira a determinare quale forma di somministrazione sia più efficace per le donne con sindrome di Turner. I risultati aiuteranno a migliorare le opzioni di trattamento per questa condizione. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2026.