Il farmaco in esame è il vemurafenib, una compressa rivestita che viene assunta per via orale. Vemurafenib è già utilizzato per trattare altre condizioni legate alla mutazione BRAF e in questo studio si vuole verificare la sua sicurezza, efficacia e tollerabilità nei bambini con questa specifica condizione. L’obiettivo è anche determinare la durata ottimale del trattamento con vemurafenib.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Saranno effettuati esami di laboratorio e controlli medici regolari per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio mira a migliorare la comprensione di come vemurafenib possa essere utilizzato al meglio per trattare questa condizione nei pazienti più giovani.

Il Trametinib è un farmaco che agisce su specifiche vie cellulari per ridurre la crescita delle cellule anomale. I partecipanti allo studio riceveranno Trametinib per un periodo massimo di 24 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, nonché per determinare la durata ottimale del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi avversi e a valutare la sicurezza del Trametinib attraverso analisi di eventi avversi, segni vitali, test di laboratorio, ecocardiogrammi e risultati di ECG. Inoltre, si cercherà di determinare la dose appropriata per i pazienti sotto i 18 anni, in modo da ottenere un’esposizione al farmaco simile a quella raccomandata per gli adulti. I risultati secondari includeranno la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, il tasso di risposta complessiva e il tasso di riattivazione della malattia dopo due anni.

Il Fludeossiglucosio (18F) è una sostanza chimica iniettata nel corpo per aiutare a visualizzare le aree di attività cellulare durante l’esame di PET/CT. Questo studio mira a determinare se l’uso di questa sostanza può fornire benefici clinici nei pazienti con istiocitosi. I partecipanti riceveranno iniezioni di Fludeossiglucosio (18F) e saranno sottoposti a esami di PET/CT per monitorare la malattia.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito e includerà il monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia del trattamento. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza senza eventi e altri parametri clinici importanti. L’obiettivo è migliorare la comprensione e il trattamento della proliferazione delle cellule istiocitarie nei pazienti giovani.