Lo scopo dello studio è valutare l’impatto del pitolisant sulla gravità della sonnolenza diurna eccessiva nei pazienti con sindrome di Prader-Willi. La ricerca è strutturata in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono il farmaco o un placebo, seguita da una fase in cui tutti i partecipanti ricevono il pitolisant. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Il pitolisant è un farmaco che agisce sul sistema nervoso centrale e viene studiato per il suo potenziale nel migliorare i sintomi della sonnolenza e altri comportamenti associati alla sindrome di Prader-Willi. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale e saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nei sintomi e qualsiasi effetto collaterale. L’obiettivo è determinare se il pitolisant può offrire un beneficio significativo per le persone affette da questa sindrome.

Lo scopo dello studio è confermare il profilo di sicurezza a lungo termine del trattamento nei bambini con Sindrome di Prader-Willi che hanno partecipato a un precedente studio chiamato OTBB3. Lo studio prevede il monitoraggio dei bambini fino all’età di 4 anni, confrontando quelli che hanno ricevuto il trattamento con un gruppo di bambini che non l’hanno ricevuto. Durante il corso dello studio, verranno osservati eventuali eventi avversi e comorbidità, ovvero altre condizioni mediche che possono verificarsi insieme alla sindrome.

I partecipanti allo studio saranno seguiti per un periodo massimo di 8 anni, durante il quale verranno raccolte informazioni su eventuali interventi medici, chirurgici o riabilitativi necessari. Questo aiuterà a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del trattamento con ossitocina nei bambini affetti da Sindrome di Prader-Willi.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità del PBF-999 nei pazienti con sindrome di Prader-Willi per un periodo di 28 giorni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute. I ricercatori raccoglieranno dati attraverso questionari e misurazioni fisiche e biologiche per comprendere meglio come il farmaco agisce nel corpo.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti che potrebbero portare a nuovi trattamenti per la sindrome di Prader-Willi. I risultati potrebbero aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione. La ricerca è prevista per concludersi entro la fine del 2025.