Durante lo studio, i partecipanti riceveranno per via orale una soluzione contenente il farmaco in esame oppure un placebo. Il percorso prevede diverse fasi, che iniziano con un periodo di titolazione, durante il quale la dose viene aumentata gradualmente, seguito da una fase di mantenimento in cui la dose viene stabilizzata per un periodo determinato.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di Fintepla quando usato come terapia aggiuntiva per le crisi. La ricerca è progettata per osservare gli effetti del farmaco nel tempo, monitorando eventuali effetti collaterali e come il corpo dei partecipanti risponde al trattamento. I partecipanti allo studio continueranno a ricevere il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per garantire la sicurezza e il benessere dei pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici e neurologici, e verranno monitorati parametri vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca. Saranno inoltre eseguiti test di laboratorio e, in alcuni casi, esami specifici come l’elettrocardiogramma (ECG) e l’elettroencefalogramma (EEG). L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, fornendo al contempo informazioni preziose sull’efficacia del farmaco nel ridurre le crisi epilettiche.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere soticlestat insieme ad altri trattamenti standard per l’epilessia, come farmaci antiepilettici, stimolazione del nervo vago o diete speciali come la dieta chetogenica. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, durante le quali verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di salute dei partecipanti. I ricercatori valuteranno anche come il farmaco influisce sulla frequenza e l’intensità delle crisi epilettiche.

Lo studio è un’estensione di precedenti ricerche di fase 3 e coinvolge partecipanti che hanno già ricevuto soticlestat in studi precedenti. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo periodo per le persone affette da queste sindromi epilettiche complesse. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro salute generale e qualsiasi cambiamento nei sintomi delle loro condizioni.

Il Carisbamate viene somministrato sotto forma di sospensione orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il Carisbamate, mentre altri riceveranno un placebo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci antiepilettici abituali durante lo studio.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con un periodo di osservazione per stabilire una base di riferimento per il numero di crisi. Successivamente, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo prestabilito. Alla fine dello studio, i ricercatori confronteranno il numero di crisi epilettiche nei partecipanti che hanno ricevuto il Carisbamate con quelli che hanno ricevuto il placebo, per determinare l’efficacia del farmaco. I risultati aiuteranno a capire se il Carisbamate può essere un’opzione di trattamento efficace per le persone con sindrome di Lennox-Gastaut.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno soticlestat per un periodo massimo di 52 settimane. Il farmaco sarà assunto per via orale, cioè attraverso la bocca. I ricercatori monitoreranno i partecipanti per vedere se il farmaco riduce la frequenza delle crisi epilettiche e per valutare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per includere sia bambini che adulti che hanno già avuto esperienza con fenfluramina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. La ricerca è progettata per monitorare come il corpo dei partecipanti reagisce al cannabidiolo e per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per rilevare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento è ben tollerato. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio è aperto a bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 2 anni per il Complesso della sclerosi tuberosa, e tra 1 anno e meno di 2 anni per la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. I genitori o i tutori dei partecipanti saranno coinvolti nel monitoraggio delle crisi e nel mantenimento di un diario delle crisi per aiutare i ricercatori a raccogliere dati accurati sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se il cannabidiolo può essere un’opzione sicura ed efficace per ridurre le crisi in questi giovani pazienti.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato soticlestat (codice: TAK-935), somministrato in forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di soticlestat quando viene utilizzato insieme ad altre terapie antiepilettiche, come farmaci antiepilettici, stimolatori del nervo vago o diete speciali come la dieta chetogenica.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere soticlestat per un periodo prolungato, mentre i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel comportamento e nelle funzioni adattive. Lo studio mira a comprendere meglio come soticlestat possa aiutare a gestire queste forme di epilessia nel tempo.