Sindrome di Crigler-Najjar | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici Fri, 24 Oct 2025 11:07:32 +0000 it-IT hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.9.4 https://studi-clinici.it/wp-content/uploads/2024/10/cropped-IT_icon-32x32.webp Sindrome di Crigler-Najjar | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici https://studi-clinici.it 32 32 Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di GNT0003 per la Sindrome di Crigler-Najjar Grave nei Pazienti che Richiedono Fototerapia https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-ed-efficacia-di-gnt0003-per-la-sindrome-di-crigler-najjar-grave-nei-pazienti-che-richiedono-fototerapia/ Thu, 28 Nov 2024 08:26:02 +0000 https://demo.badaniakliniczne.pl/?post_type=trial&p=44554 La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia rara e grave che colpisce il fegato, causando un accumulo di bilirubina nel sangue. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma severa di questa sindrome che necessitano di fototerapia quotidiana. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato GNT0003, che è un tipo di terapia genica. Questo trattamento utilizza un vettore virale, chiamato adeno-associated viral vector serotype 2/8, per introdurre il gene umano UGT1A1 nelle cellule del fegato, con l’intento di ripristinare la capacità del corpo di processare la bilirubina.

Il trattamento GNT0003 viene somministrato tramite un’infusione endovenosa. Lo studio è diviso in due parti: una parte iniziale per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento e una parte successiva per valutare la sua efficacia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere se il livello di bilirubina nel sangue si riduce senza la necessità di fototerapia.

Lo scopo principale è verificare se il trattamento può ridurre i livelli di bilirubina a un livello sicuro e mantenere questi livelli senza fototerapia per un periodo prolungato. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi per monitorare la loro salute generale e la risposta al trattamento. Questo studio rappresenta un passo importante verso lo sviluppo di nuove terapie per la sindrome di Crigler-Najjar.

]]> Studio sull’efficacia e sicurezza di GNT0003 e imlifidase in adulti con sindrome di Crigler-Najjar grave che necessitano di fototerapia quotidiana e presentano anticorpi anti-AAV8 preesistenti https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-e-sicurezza-di-gnt0003-e-imlifidase-in-adulti-con-sindrome-di-crigler-najjar-grave-e-anticorpi-anti-aav8-preesistenti/ Thu, 28 Nov 2024 08:07:10 +0000 https://demo.badaniakliniczne.pl/?post_type=trial&p=79482 Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Crigler-Najjar, una malattia rara che causa livelli elevati di bilirubina nel sangue. Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento che combina due medicinali: GNT0003 (un vettore virale contenente il gene UGT1A1) e imlifidase. Il GNT0003 viene somministrato tramite una singola infusione endovenosa dopo il pre-trattamento con imlifidase nei pazienti adulti che necessitano di fototerapia quotidiana.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima l’imlifidase e successivamente il GNT0003. Altri medicinali che potrebbero essere utilizzati durante il trattamento includono sirolimus, prednisolone, betametasone, antibiotici e antistaminici. I pazienti saranno monitorati per 48 settimane dopo l’infusione di GNT0003 per valutare se i livelli di bilirubina si riducono e se è possibile interrompere la fototerapia.

Lo studio continuerà a monitorare i pazienti per un totale di 5 anni dopo il trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine. Durante questo periodo, verranno controllati regolarmente i segni vitali, gli esami del sangue e altri parametri di sicurezza. Verrà anche valutato come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei pazienti.

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