Lo scopo dello studio è valutare la tollerabilità, la sicurezza a lungo termine e l’efficacia del Livmarli nei pazienti con Sindrome di Alagille. I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sui sintomi della malattia. Non tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo; alcuni potrebbero ricevere un placebo.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente la funzione epatica dei partecipanti e valuteranno la gravità del prurito e i livelli di acidi biliari nel sangue. L’obiettivo è capire se il Livmarli può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo i sintomi della malattia e prevenendo complicazioni a lungo termine. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nel tempo.

Lo studio è suddiviso in due gruppi. Il primo gruppo include pazienti che hanno già completato un precedente studio con odevixibat e mira a dimostrare un effetto continuo del farmaco sul prurito, un sintomo comune della sindrome di Alagille. Il secondo gruppo si concentra su pazienti di età inferiore ai 12 mesi per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in questa fascia di età. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 72 settimane.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti, come il cambiamento nei livelli di acidi biliari nel sangue e la gravità del prurito e del graffio. Inoltre, verranno valutati i miglioramenti nella qualità della vita dei pazienti e il sollievo dai sintomi globali. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia di odevixibat nel trattamento della sindrome di Alagille e a garantire la sicurezza del farmaco per i pazienti.