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	<title>Sindrome di Aicardi-Goutières | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici</title>
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	<description>Colleghiamo i pazienti con gli studi clinici</description>
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	<title>Sindrome di Aicardi-Goutières | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici</title>
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		<title>Studio clinico sulla sicurezza di censavudine nei pazienti con sindrome di Aicardi-Goutières (AGS)</title>
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		<dc:creator><![CDATA[Łukasz Skibiński]]></dc:creator>
		<pubDate>Thu, 28 Nov 2024 08:11:40 +0000</pubDate>
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					<description><![CDATA[Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Aicardi-Goutières (AGS), una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso e il sistema immunitario. I pazienti con AGS possono manifestare sintomi come ritardo nello sviluppo, problemi motori e infiammazione del cervello. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l&#8217;efficacia di un nuovo farmaco chiamato [&#8230;]]]></description>
										<content:encoded><![CDATA[<p>Lo studio clinico si concentra sulla <b>Sindrome di Aicardi-Goutières (AGS)</b>, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso e il sistema immunitario. I pazienti con AGS possono manifestare sintomi come ritardo nello sviluppo, problemi motori e infiammazione del cervello. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l&#8217;efficacia di un nuovo farmaco chiamato <b>TPN-101</b>, noto anche come <b>censavudine</b>, per vedere se può ridurre i livelli di una sostanza chiamata interferone nel sangue, che è spesso elevata nei pazienti con AGS.</p>
<p>Il farmaco <b>TPN-101</b> viene somministrato come polvere da sciogliere in acqua e da assumere per via orale. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e per misurare i livelli di interferone nel sangue. Lo studio mira a dimostrare che il farmaco può ridurre l&#8217;attività del sistema immunitario, che è iperattivo nei pazienti con AGS.</p>
<p>Oltre a valutare la sicurezza del farmaco, lo studio esaminerà anche come il corpo assorbe e distribuisce <b>TPN-101</b>. Verranno effettuati esami del sangue e del liquido cerebrospinale per misurare i livelli del farmaco e altre sostanze legate all&#8217;infiammazione e alla neurodegenerazione. Inoltre, verranno utilizzate tecniche di imaging come la <b>risonanza magnetica (MRI)</b> per osservare eventuali cambiamenti nel cervello dei partecipanti. Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente l<b>AGS</b> e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.</p>
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