Lo scopo dello studio è determinare quanto sia comune la sindrome delle gambe senza riposo nelle donne con X-ALD. Durante lo studio, le partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 16 settimane. Saranno monitorate per valutare il miglioramento dei sintomi delle gambe e la qualità del sonno. Alcune partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento.

Le partecipanti saranno valutate su diversi aspetti, come il tempo totale di sonno, il tempo necessario per addormentarsi, e il tempo trascorso sveglie dopo l’inizio del sonno. Saranno inoltre valutati i sintomi di depressione e ansia, la qualità della vita e le capacità funzionali. Lo studio mira a migliorare il sonno e le prestazioni motorie nelle donne con X-ALD e sindrome delle gambe senza riposo.

Lo studio è progettato per confrontare il trattamento con REL-1017 con un placebo, che è una sostanza senza principio attivo. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi della sindrome delle gambe senza riposo e nella qualità del sonno. Le valutazioni saranno effettuate all’inizio, dopo 10 giorni e alla fine del periodo di trattamento di 30 giorni.

Lo scopo principale è vedere se il trattamento con REL-1017 riduce i sintomi della sindrome delle gambe senza riposo di almeno il 50% rispetto all’inizio dello studio. Saranno anche esaminati altri aspetti come il tempo totale di sonno e l’efficacia del sonno. I risultati aiuteranno a capire se REL-1017 può essere un trattamento efficace per questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ferric derisomaltose o un placebo, e alcuni potrebbero ricevere anche una terapia dopaminergica. Il trattamento sarà somministrato attraverso un’infusione, che è un metodo per introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno. L’obiettivo principale è valutare come questi trattamenti influenzano i sintomi della sindrome delle gambe senza riposo, utilizzando una scala di valutazione specifica per misurare la gravità dei sintomi. Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un certo periodo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita.

Oltre a valutare i sintomi, lo studio esaminerà anche altri aspetti come i livelli di ferro nel sangue e altri parametri biologici. Alcuni partecipanti potrebbero essere sottoposti a esami più dettagliati, come una MRI (risonanza magnetica), per valutare i cambiamenti nel contenuto di ferro in specifiche aree del cervello. Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il trattamento influisce non solo sui sintomi, ma anche su altri aspetti della salute dei partecipanti.