Lo scopo dello studio è valutare l’aderenza al trattamento nei pazienti con Sindrome di Gorlin o con Carcinoma Basocellulare Sporadico in stadio IIb secondo la classificazione EADO. I partecipanti riceveranno Sonidegib quotidianamente per 16 settimane, seguito da un regime di dosaggio alternato per altre 24 settimane. Questo approccio mira a gestire efficacemente la malattia e a ridurre il rischio di effetti collaterali.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la tolleranza al trattamento e la risposta del tumore. L’obiettivo è mantenere un tasso di interruzione del trattamento inferiore al 54% a causa di effetti collaterali entro 40 settimane dall’inizio dello studio. Inoltre, verranno valutati la risposta complessiva del tumore, la sopravvivenza libera da progressione e la durata della risposta al trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull’efficacia del trattamento con Sonidegib.

Lo studio è di tipo randomizzato e controllato, il che significa che i partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale. Alcuni riceveranno il Patidegib Gel, mentre altri riceveranno un gel veicolo, che non contiene la sostanza attiva. L’obiettivo principale è osservare il numero di nuovi BCC che si formano dopo 12 mesi di trattamento. Saranno anche valutati altri aspetti, come i cambiamenti nei sintomi delle lesioni e la qualità della vita dei partecipanti.

La durata prevista dello studio è di circa due anni, con l’inizio del reclutamento dei partecipanti previsto per il 2024. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la tollerabilità del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se il Patidegib Gel può essere un’opzione efficace per ridurre il carico della malattia nei pazienti con Sindrome di Gorlin.