Lo scopo dello studio è valutare se atumelnant è sicuro ed efficace nei bambini e ragazzi con iperplasia surrenalica congenita classica, misurando i cambiamenti nei livelli di un ormone chiamato androstenedione nel sangue. Lo studio vuole anche verificare se questo medicinale permette di ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi che i partecipanti devono assumere, mantenendo comunque i livelli di androgeni nella norma. Lo studio è diviso in tre parti: la prima parte valuta la sicurezza e l’efficacia del medicinale per otto settimane, la seconda parte verifica se è possibile ridurre la dose di glucocorticoidi per ventotto settimane, e la terza parte è un periodo di estensione a lungo termine per chi ha completato le parti precedenti.

Durante lo studio i partecipanti assumono le compresse per bocca e vengono sottoposti a visite mediche regolari in cui vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone al mattino prima di prendere i glucocorticoidi. I medici controllano anche la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e verificano quanto medicinale è presente nel sangue. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono assumere una terapia stabile con glucocorticoidi da almeno un mese prima di iniziare lo studio. Durante tutto lo studio i partecipanti continuano a prendere i loro glucocorticoidi abituali, con possibili aggiustamenti della dose secondo necessità.

Lo scopo dello studio è valutare se l’atumelnant è efficace nel ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi mantenendo allo stesso tempo sotto controllo gli androgeni surrenalici dopo 32 settimane di trattamento. Lo studio vuole anche verificare la sicurezza del farmaco e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio verranno misurati diversi ormoni nel sangue, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone, che sono indicatori importanti per capire se la malattia è ben controllata.

Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere l’atumelnant o il placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato durante lo studio. Il periodo di trattamento dura 32 settimane, durante le quali i partecipanti continueranno a prendere i loro glucocorticoidi abituali insieme al farmaco dello studio. Nel corso dello studio verranno effettuati controlli regolari con prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni e verificare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I partecipanti devono essere adulti con età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono essere in terapia stabile con glucocorticoidi da almeno due mesi prima dell’inizio dello studio.

La ricerca ha lo scopo di valutare come il farmaco viene processato dall’organismo dei piccoli pazienti, oltre a verificarne la sicurezza e la tollerabilità. Durante lo studio, i bambini riceveranno il crinecerfont per un periodo di 14 giorni, mentre continueranno la loro normale terapia con idrocortisone (e fludrocortisone se prescritto).

Il trattamento viene somministrato per via orale e i medici monitoreranno attentamente i livelli del farmaco nel sangue dei partecipanti. Durante tutto il periodo dello studio, verranno effettuati controlli regolari per verificare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali. I bambini continueranno a ricevere le loro cure standard durante tutta la durata dello studio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di CRN04894 nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco sotto forma di compresse da assumere per via orale. La durata massima del trattamento è di 104 settimane. I ricercatori monitoreranno i partecipanti per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sui livelli di un ormone chiamato androstenedione nel sangue.

Lo studio è aperto a persone che hanno già partecipato a un precedente studio con CRN04894 e che, secondo il parere del medico, potrebbero trarre beneficio dal continuare il trattamento. I partecipanti continueranno a seguire il loro regime di sostituzione con glucocorticoidi, un tipo di farmaco che aiuta a gestire i sintomi dell’Iperplasia Surrenalica Congenita. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, mentre si osservano i cambiamenti nei livelli ormonali nel tempo.

Lo scopo principale dello studio è verificare se la dose ridotta di dexamethasone è altrettanto efficace nel prevenire la virilizzazione prenatale nelle femmine con iperplasia surrenalica congenita classica. Inoltre, si esaminerà l’effetto del farmaco sull’aumento di peso della madre durante la gravidanza. Le partecipanti allo studio riceveranno diverse dosi di dexamethasone o un placebo per un periodo massimo di 40 settimane, con monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Lo studio prevede di raccogliere dati su vari aspetti della salute materna e fetale, inclusi il peso alla nascita del bambino e lo sviluppo del sistema nervoso infantile. Saranno anche monitorati eventuali effetti collaterali nelle madri e nei bambini, per garantire la sicurezza del trattamento. La ricerca si svolgerà fino al 2035, con l’inizio previsto per il 2025.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il Crinecerfont può ridurre i livelli di steroidi surrenali nei pazienti che seguono un trattamento stabile con glucocorticoidi, un tipo di farmaco usato per gestire la malattia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare i cambiamenti nei livelli di ormoni e la dose di glucocorticoidi necessaria. Lo studio prevede una fase iniziale in cui né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, seguita da una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il Crinecerfont.

La ricerca si propone di raccogliere dati su come il Crinecerfont influisce sui livelli di ormoni come l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone, e se può ridurre la necessità di glucocorticoidi. Questo studio è importante per migliorare il trattamento dei bambini con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica e per capire meglio come gestire questa condizione complessa.

Lo scopo principale dello studio è vedere se il Crinecerfont può ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi, un tipo di farmaco spesso usato per gestire questa condizione, mantenendo sotto controllo gli androgeni surrenalici, che sono ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali. Inoltre, si vuole verificare se il Crinecerfont può ridurre i livelli di steroidi surrenalici dopo un periodo iniziale di trattamento di quattro settimane. Lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Crinecerfont o un placebo per un certo periodo di tempo. L’obiettivo è monitorare i cambiamenti nei livelli ormonali e nella dose di glucocorticoidi necessaria. Lo studio prevede anche una fase in cui tutti i partecipanti riceveranno il Crinecerfont per valutare ulteriormente i suoi effetti. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2027.

Oltre a CRN04894, lo studio include anche l’uso di altri farmaci come Lidocaina Cloridrato Monoidrato, Metilprednisolone Acetato, Abiraterone Acetato, Fludrocortisone e Idrocortisone. Questi farmaci sono utilizzati per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita dei partecipanti. Alcuni di questi farmaci sono somministrati per via orale, mentre altri sono iniettati come soluzione.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CRN04894 nei partecipanti con Iperplasia Surrenalica Congenita. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno dosi sequenziali del farmaco per monitorare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. I risultati saranno misurati attraverso cambiamenti nei livelli di specifici ormoni nel sangue, come l’androstenedione, per determinare l’efficacia del trattamento. Lo studio durerà complessivamente 12 settimane.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno Tildacerfont o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il farmaco può ridurre la quantità di glucocorticoidi necessaria per gestire la loro condizione. Oltre a Tildacerfont, i partecipanti potrebbero continuare a prendere altri farmaci come Prednisolone e Idrocortisone, che sono tipi di glucocorticoidi.

Lo scopo principale dello studio è osservare il cambiamento nella dose di glucocorticoidi necessaria per i partecipanti. Si valuteranno anche altri aspetti, come il miglioramento di fattori di rischio cardiovascolare. Questo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il Tildacerfont o il placebo, per garantire risultati più affidabili.

Il trattamento prevede l’uso di Tildacerfont in forma di compresse, somministrato per un periodo massimo di 70 settimane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nei livelli di androstenedione dopo 12 settimane di trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere il loro trattamento standard con Idrocortisone o altri farmaci simili durante lo studio.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il Tildacerfont o il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati aiuteranno a capire se Tildacerfont può essere un trattamento efficace per gestire i sintomi dell’Iperplasia Surrenalica Congenita Classica e migliorare la qualità della vita dei pazienti.