Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con YCJ-01 nel ridurre il numero di crisi epilettiche nei pazienti con epilessia refrattaria, cioè che non risponde ai trattamenti convenzionali. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con YCJ-01 o un placebo, e il numero di crisi epilettiche sarà monitorato per valutare eventuali cambiamenti. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di otto mesi, durante i quali i partecipanti saranno seguiti attentamente per osservare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella frequenza delle crisi.

Il trattamento sarà somministrato per via orale sotto forma di olio, e i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei segni vitali e nei valori di laboratorio. L’obiettivo è determinare se il trattamento con YCJ-01 possa offrire un’opzione terapeutica efficace per le persone affette da epilessia associata al complesso della sclerosi tuberosa, migliorando la loro qualità di vita riducendo il numero di crisi epilettiche.

Lo scopo dello studio è confrontare la sicurezza e l’efficacia di questi due farmaci nel prevenire i sintomi del TSC nei neonati. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due farmaci o un placebo. Lo studio è progettato per durare fino a due anni, durante i quali i partecipanti saranno monitorati per valutare l’insorgenza di crisi epilettiche e la crescita dei tumori associati al TSC. Saranno inoltre osservati altri aspetti dello sviluppo fisico e neurologico dei neonati.

Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla sicurezza dei farmaci, inclusi eventuali effetti collaterali. I ricercatori valuteranno anche il rischio di sviluppare condizioni come l’autismo o l’epilessia resistente ai farmaci. I risultati aiuteranno a determinare quale trattamento sia più efficace e sicuro per prevenire i sintomi del TSC nei neonati.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della rapamicina rispetto a un placebo nei pazienti con epilessia resistente ai farmaci associata a TSC. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di 12 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali riduzioni nel numero di crisi epilettiche e per valutare la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per confrontare il numero di pazienti che mostrano una riduzione delle crisi epilettiche di almeno il 50% durante l’ultima fase del trattamento rispetto al periodo iniziale. Inoltre, verranno registrati gli eventi avversi per valutare la sicurezza del farmaco. La rapamicina sarà confrontata con un placebo per determinare la sua efficacia nel trattamento dell’epilessia associata al complesso della sclerosi tuberosa.

Il Basimglurant è un farmaco in forma di capsula che viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Basimglurant o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo. Questo approccio è chiamato “doppio cieco” e aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. Lo studio durerà complessivamente 30 settimane, seguite da un’estensione di 52 settimane in cui tutti i partecipanti riceveranno il Basimglurant. L’obiettivo principale è confrontare l’efficacia del Basimglurant rispetto al placebo nel ridurre le crisi epilettiche.

Lo studio prevede diverse fasi, durante le quali verranno monitorati il numero di crisi epilettiche e altri aspetti della salute dei partecipanti. Saranno valutati anche eventuali effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco. I risultati aiuteranno a capire se il Basimglurant può essere un trattamento efficace per le crisi epilettiche nei pazienti con Complesso della Sclerosi Tuberosa.

Lo scopo principale dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di everolimus in pazienti che hanno già partecipato allo studio precedente e che continuano a trarre beneficio dal trattamento. I partecipanti continueranno a prendere everolimus sotto la supervisione del loro medico, che valuterà se il trattamento è ancora vantaggioso per loro. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Durante lo studio, i medici monitoreranno la frequenza e la gravità degli effetti collaterali, noti come eventi avversi, per garantire che il trattamento sia sicuro. Inoltre, verrà valutato se i pazienti continuano a trarre benefici clinici dal trattamento. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di everolimus per queste specifiche condizioni mediche.

Lo scopo dello studio è valutare i cambiamenti nei comportamenti problematici nei partecipanti con complesso della sclerosi tuberosa che sperimentano convulsioni. I partecipanti, di età compresa tra 1 e 65 anni, riceveranno Epidyolex come terapia aggiuntiva. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo massimo di 56 settimane, monitorando i cambiamenti nei comportamenti e altri risultati correlati.

Durante lo studio, verranno valutati i cambiamenti nei comportamenti problematici e nella qualità della vita dei partecipanti. Saranno inoltre monitorati i giorni senza convulsioni e la frequenza delle convulsioni. L’obiettivo principale è osservare come il trattamento con Epidyolex possa influenzare i comportamenti e migliorare la gestione delle convulsioni nei partecipanti con complesso della sclerosi tuberosa.

Il farmaco utilizzato nello studio è il sirolimus, somministrato come soluzione orale. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il trattamento con sirolimus, mentre l’altro seguirà il trattamento standard senza il farmaco. Lo studio prevede un monitoraggio dello sviluppo cognitivo dei bambini fino all’età di 24 mesi, utilizzando test specifici per valutare le capacità cognitive e comportamentali.

Durante lo studio, verranno anche osservati altri aspetti della salute dei partecipanti, come la frequenza delle crisi epilettiche e la presenza di disturbi dello spettro autistico. I risultati ottenuti saranno confrontati tra i due gruppi per determinare l’efficacia del trattamento con sirolimus rispetto alle cure standard. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come migliorare la qualità della vita dei bambini con TSC attraverso interventi precoci.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. La ricerca è progettata per monitorare come il corpo dei partecipanti reagisce al cannabidiolo e per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per rilevare eventuali effetti collaterali e per valutare se il trattamento è ben tollerato. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio è aperto a bambini di età compresa tra 1 mese e meno di 2 anni per il Complesso della sclerosi tuberosa, e tra 1 anno e meno di 2 anni per la Sindrome di Dravet e la Sindrome di Lennox-Gastaut. I genitori o i tutori dei partecipanti saranno coinvolti nel monitoraggio delle crisi e nel mantenimento di un diario delle crisi per aiutare i ricercatori a raccogliere dati accurati sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se il cannabidiolo può essere un’opzione sicura ed efficace per ridurre le crisi in questi giovani pazienti.

Lo scopo dello studio è determinare quanto sia sicuro e ben tollerato Radiprodil, oltre a capire come viene assorbito nel corpo. I partecipanti riceveranno dosi personalizzate del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Lo studio esaminerà anche l’effetto del farmaco sulle crisi epilettiche e sui sintomi comportamentali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il numero di crisi epilettiche. Saranno effettuati esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG) e analisi del sangue per valutare eventuali cambiamenti. Lo studio prevede anche l’uso di diari elettronici per registrare la frequenza delle crisi e valutare i cambiamenti nel comportamento e nella qualità della vita. L’obiettivo è raccogliere dati fino al 2026 per comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di Radiprodil in queste condizioni.