Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di dosi crescenti di YTB323 nei pazienti con PMS. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco tramite infusione endovenosa e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il farmaco si comporta nel corpo. Saranno effettuati esami del sangue e risonanze magnetiche (MRI) per valutare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

Oltre a YTB323, lo studio utilizza anche altri farmaci come Ciclofosfamide, Tocilizumab e Fludarabina Fosfato, che sono somministrati per via endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo a ricevere il trattamento principale e per supportare il processo terapeutico. Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia di YTB323 nel trattamento della Sclerosi Multipla Progressiva.

L’obiettivo dello studio è verificare se la cladribina può rallentare la perdita di volume cerebrale nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di 26 settimane, e il loro stato di salute sarà monitorato fino alla fine dello studio, prevista dopo 122 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per valutare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve la cladribina e chi il placebo. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno selezionati tra coloro che hanno mostrato un peggioramento della malattia negli ultimi 24 mesi, ma senza ricadute cliniche nell’ultimo anno. L’efficacia del trattamento sarà valutata principalmente attraverso la misurazione del cambiamento del volume cerebrale, mentre altri aspetti come la funzione cognitiva e la qualità della vita saranno monitorati come obiettivi secondari.

Oltre al tolebrutinib, lo studio include anche l’uso di Aubagio (teriflunomide) e un placebo. Aubagio è un altro farmaco in compresse rivestite utilizzato per trattare la sclerosi multipla. Il placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzato per confrontare gli effetti dei farmaci in studio. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno di questi trattamenti per un periodo prolungato, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione.

Lo studio mira a raccogliere dati sulla sicurezza e la tollerabilità del tolebrutinib nel tempo, osservando eventuali eventi avversi o cambiamenti nella disabilità dei partecipanti. Questo aiuterà a determinare se il farmaco può essere un’opzione sicura ed efficace per le persone con sclerosi multipla. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo significativo per garantire una valutazione completa degli effetti del trattamento.

Oltre al tolebrutinib, lo studio prevede l’uso di Aubagio (compresse rivestite contenenti teriflunomide) e colestiramina anidra, un sequestrante degli acidi biliari. Questi farmaci sono utilizzati per gestire i sintomi della sclerosi multipla e per valutare la loro efficacia e sicurezza nel tempo. Lo studio include anche l’uso di mezzi di contrasto per la risonanza magnetica (MRI) per monitorare i cambiamenti nel cervello dei partecipanti.

Il corso dello studio prevede che i partecipanti assumano i farmaci per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione. L’obiettivo è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e sulla tollerabilità del tolebrutinib e degli altri farmaci coinvolti. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare il trattamento della sclerosi multipla e aiutare i pazienti a gestire meglio la loro condizione.

Lo scopo principale dello studio è verificare se il trattamento con rituximab è efficace quanto quello con ocrelizumab nel prevenire nuove lesioni nel cervello dei pazienti con sclerosi multipla attiva. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo iniziale di 24 mesi. Dopo questo periodo, coloro che completano la fase iniziale dello studio potranno continuare a ricevere il trattamento per ulteriori 36 mesi, per un totale di 60 mesi. Durante questa fase estesa, verrà valutata l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di entrambi i farmaci, con l’obiettivo di determinare se un dosaggio a intervalli più lunghi possa essere una strategia preferibile per i pazienti che hanno mostrato stabilità con la terapia.

Nel corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per verificare l’assenza di nuove lesioni cerebrali e per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Questo aiuterà a capire se rituximab può essere un’alternativa valida a ocrelizumab per il trattamento della sclerosi multipla attiva. Lo studio si propone di fornire informazioni importanti per migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno metformina o un placebo e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro capacità di camminare e in altre funzioni fisiche e cognitive. La velocità di camminata sarà misurata utilizzando un test specifico chiamato T25FW. Altri aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione delle mani e la qualità della vita, saranno valutati attraverso vari test e questionari. Lo studio durerà circa due anni, con valutazioni periodiche per monitorare i progressi.

Oltre alla metformina, lo studio include anche l’uso di altri farmaci per la Sclerosi Multipla, come Aubagio (teriflunomide), Tecfidera (dimetil fumarato), Zeposia (ozanimod), Gilenya (fingolimod), Ocrevus (ocrelizumab), Ponvory (ponesimod), Betaferon (interferone beta-1b), Copaxone (acetato di glatiramer), Mayzent (siponimod), Rebif (interferone beta-1a), Plegridy (peginterferone beta-1a), Tysabri (natalizumab), Kesimpta (ofatumumab) e Avonex (interferone beta-1a). Questi farmaci sono già utilizzati per trattare la Sclerosi Multipla e saranno confrontati con la metformina per valutare la loro efficacia nel rallentare la progressione della malattia.

L’obiettivo principale è dimostrare che interrompere queste terapie non è meno efficace rispetto a continuare il trattamento per due anni, in termini di progressione della disabilità. La progressione della disabilità viene valutata attraverso un aumento del punteggio EDSS, che misura la gravità della disabilità. I partecipanti saranno monitorati per due anni per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno continuerà con le terapie attuali, mentre l’altro interromperà il trattamento. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la progressione della disabilità, la presenza di nuove lesioni cerebrali tramite MRI e la qualità della vita. Lo studio mira a fornire informazioni utili per decidere se è sicuro interrompere le terapie in pazienti con Sclerosi Multipla secondariamente progressiva inattiva.