Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del PHENOGENE-1a come terapia aggiuntiva in pazienti con SLA da lieve a moderata. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco in studio mentre altri riceveranno un placebo, entrambi tramite inalazione. Il trattamento durerà 24 settimane, durante le quali i pazienti continueranno a ricevere anche il loro trattamento standard con Riluzolo.

I pazienti assumeranno il farmaco o il placebo attraverso un dispositivo per inalazione di polvere secca. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 64,8 mg. Durante lo studio, i medici monitoreranno regolarmente le condizioni dei pazienti per valutare come la malattia progredisce e come il trattamento influisce sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno masitinib insieme alle cure standard, mentre altri riceveranno un placebo insieme alle cure standard. Lo studio è progettato in modo che né i pazienti né i medici sapranno quale trattamento viene somministrato fino alla fine della ricerca. I pazienti continueranno a ricevere i loro farmaci abituali come Riluzole e, se appropriato, Edaravone, mantenendo le stesse dosi che stavano assumendo prima dell’inizio dello studio.

Lo studio durerà 48 settimane durante le quali verranno effettuate visite regolari per monitorare la progressione della malattia attraverso scale di valutazione specifiche come l’ALSFRS-R, che misura la capacità di svolgere attività quotidiane, e test della funzione polmonare per valutare la capacità respiratoria. Verranno inoltre monitorati attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento e raccolti campioni di sangue per analisi di laboratorio e per studiare come il farmaco viene elaborato dall’organismo.

Lo scopo dello studio è rilevare e caratterizzare i cambiamenti metabolici nei pazienti affetti da SLA e TIA utilizzando la MRI con Hyperpolarized Pyruvate. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un’iniezione del trattamento e verranno sottoposti a esami di MRI per osservare come il loro metabolismo cerebrale risponde. Questo aiuterà i ricercatori a comprendere meglio le alterazioni metaboliche associate a queste condizioni.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, durante il quale i partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nel loro metabolismo cerebrale. I risultati ottenuti potrebbero fornire nuove informazioni utili per la diagnosi e il trattamento di queste malattie. La partecipazione allo studio è volontaria e i dati raccolti saranno utilizzati per migliorare la comprensione scientifica della SLA e del TIA.

Lo scopo dello studio è valutare se ION363 può migliorare la funzione clinica e la sopravvivenza nei pazienti con SLA-FUS. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con ION363 o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche regolari per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Queste valutazioni includeranno test per misurare la funzione motoria, la qualità della vita e altri indicatori di salute.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se ION363 può diventare una nuova opzione terapeutica per le persone affette da SLA con mutazioni FUS. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni dettagliate sugli effetti del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se ILB può ridurre la progressione della SLA rispetto al Riluzolo. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo di tempo determinato. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della SLA e per valutare la sicurezza dei trattamenti. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata per confrontare i risultati dei trattamenti attivi.

Lo studio è progettato per durare fino a 48 settimane, durante le quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso della malattia. Verranno raccolti dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi esami del sangue e valutazioni delle funzioni cognitive e respiratorie. I risultati aiuteranno a determinare l’efficacia e la sicurezza di ILB come potenziale trattamento per la SLA.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia dell’acetil-L-carnitina nel rallentare la progressione della disabilità funzionale nei pazienti con SLA. I partecipanti saranno divisi in gruppi e riceveranno il trattamento per un periodo di 48 settimane. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la capacità di svolgere attività quotidiane, la funzione respiratoria e la qualità della vita.

Lo studio mira a determinare se l’acetil-L-carnitina può aiutare a mantenere l’autosufficienza nei pazienti con SLA e a migliorare la loro qualità di vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa malattia complessa e migliorare il benessere dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e raccogliere dati preziosi sui potenziali benefici del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di AMT-162 nei partecipanti adulti con SOD1-ALS. I partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il loro corpo risponde al trattamento. Lo studio si svolgerà in più centri e prevede un monitoraggio a lungo termine per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia e nella risposta immunitaria del corpo.

Durante il corso dello studio, verranno effettuati esami del sangue e altri test per monitorare la salute generale dei partecipanti e per raccogliere dati sull’efficacia esplorativa del trattamento. I risultati di questi test aiuteranno a comprendere meglio come AMT-162 possa influenzare la progressione della SOD1-ALS e a determinare se il trattamento è sicuro per un uso futuro. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati a lungo termine.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento in esame o un placebo. Il trattamento verrà somministrato per via orale sotto forma di polvere effervescente. I partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro condizione utilizzando una scala specifica per la SLA, chiamata ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Lo studio prevede anche di osservare altri aspetti come la forza muscolare, la qualità della vita e la funzione respiratoria.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e coinvolgerà pazienti che sono già in trattamento con Riluzolo. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per garantire la sicurezza del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se la combinazione di EH-301 e N-acetilcisteina con Riluzolo possa offrire un beneficio aggiuntivo rispetto al solo Riluzolo nel trattamento della SLA.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di VHB937 rispetto al placebo nel migliorare la sopravvivenza senza ventilazione assistita permanente e la funzione nei partecipanti. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere VHB937 o il placebo per un periodo di 40 settimane. Dopo questa fase, ci sarà un’estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere VHB937 per un periodo più lungo.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la capacità respiratoria, la funzione motoria e la qualità della vita. Saranno inoltre valutati eventuali effetti collaterali e la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come VHB937 possa influenzare la progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno masitinib o un placebo, entrambi in combinazione con Riluzolo. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 48 settimane, durante il quale verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi della SLA e per garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il masitinib e chi il placebo, per garantire l’imparzialità dei risultati.

Lo studio mira a determinare se l’aggiunta di masitinib al trattamento standard con Riluzolo possa offrire benefici aggiuntivi ai pazienti con SLA. I risultati attesi includono un miglioramento della funzionalità fisica e una riduzione della progressione della malattia. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la loro salute generale e l’efficacia del trattamento, con particolare attenzione ai cambiamenti nei punteggi della scala ALSFRS-R, che misura la capacità funzionale dei pazienti con SLA.

Lo scopo principale dello studio è valutare se Triumeq può migliorare la sopravvivenza complessiva delle persone con SLA. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 24 mesi, durante il quale verranno monitorati diversi aspetti della loro salute, come la funzione respiratoria e la qualità della vita. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo Triumeq e chi il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile imparziali.

Lo scopo dello studio è capire come il trattamento con AMX0035 possa influenzare la progressione della SLA rispetto a un placebo, nel corso di 48 settimane. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire risultati imparziali. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza del trattamento e il suo effetto sulla malattia.

Lo studio è suddiviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono il trattamento o un placebo per sei mesi, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento. Durante queste fasi, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco per via endovenosa. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali e per valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco.

Oltre a AP-101, i partecipanti possono continuare a utilizzare altri trattamenti per la SLA, come il riluzolo o ledaravone, purché siano già in uso prima dell’inizio dello studio e rimangano stabili durante la fase iniziale. Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da SLA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco utreloxastat o un placebo per un periodo di 24 settimane. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale una volta al giorno, con una dose massima giornaliera di 500 mg. I pazienti possono continuare a prendere i loro trattamenti abituali per la SLA come il riluzolo, l’edaravone o il fenilbutirrato di sodio, purché la dose rimanga stabile durante lo studio.

Lo studio valuterà come il farmaco influisce sulla capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane, sulla loro funzione respiratoria e sulla loro qualità di vita. Verranno anche effettuati esami del sangue e altri controlli per verificare la sicurezza del farmaco e come viene assorbito dall’organismo. La durata totale dello studio è prevista per circa quattro anni.

Il trattamento con NX210c sarà confrontato con un placebo in un gruppo di partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni multiple del farmaco o del placebo per un periodo di tempo definito. Inoltre, verrà utilizzata una soluzione di glucosio al 5% come parte del protocollo di studio. L’obiettivo principale è osservare eventuali cambiamenti nei livelli di un marcatore nel sangue chiamato neurofilamento leggero (NfL) e altri indicatori di salute cerebrale. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di sei settimane per valutare gli effetti del trattamento.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve NX210c e chi riceve il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare la SLA e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. La ricerca si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2026.

Il trattamento prevede la somministrazione di capsule di psilocibina per via orale in diversi dosaggi (1 mg, 15 mg e 25 mg). I pazienti riceveranno due dosi del farmaco nell’arco di alcune settimane. Durante lo studio, verrà monitorato attentamente l’effetto del farmaco sui sintomi della depressione e sul benessere generale dei partecipanti.

La ricerca si concentra particolarmente sui pazienti che soffrono di depressione associata alle loro condizioni mediche croniche. I partecipanti saranno seguiti per valutare non solo i cambiamenti nell’umore, ma anche gli effetti sulla qualità della vita e sull’ansia legata alla malattia. Lo studio prevede anche una valutazione dell’impatto del trattamento sul benessere dei familiari che si prendono cura dei pazienti.

Lo studio confronterà gli effetti del trattamento con cellule staminali neurali umane con un placebo. Un placebo è una sostanza priva di effetti terapeutici attivi, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci. L’obiettivo principale dello studio è garantire la sicurezza del trattamento e osservare gli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali cambiamenti nel loro stato di salute, comprese le reazioni nel sito in cui viene somministrato il trattamento ed eventuali cambiamenti nella loro funzione neurologica.

Lo studio si svolgerà nell’arco di diversi mesi: i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno controllati regolarmente da personale sanitario. I ricercatori raccoglieranno dati su come il trattamento influisce sulla progressione della SLA e sulla qualità di vita complessiva dei partecipanti. Queste informazioni contribuiranno a determinare se il trattamento con cellule staminali neurali umane è un’opzione sicura ed efficace per le persone affette da SLA.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento con litio può migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti, considerando sia la mortalità per qualsiasi causa sia l’insufficienza respiratoria. Durante lo studio, i pazienti riceveranno capsule contenenti litio oppure placebo, e verranno monitorati per valutare il funzionamento quotidiano, la respirazione e la qualità della vita.

Il trattamento durerà fino a 24 mesi, durante i quali i pazienti assumeranno il farmaco per via orale. La dose massima giornaliera di litio sarà di 1200 mg. I pazienti che già assumono riluzolo, un altro farmaco utilizzato nel trattamento della SLA, potranno continuare ad assumerlo durante lo studio se la dose è rimasta stabile per almeno 30 giorni prima dell’inizio della sperimentazione.

Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento con ARGX-119, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla malattia.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I risultati aiuteranno a capire se ARGX-119 è sicuro e se può essere utile per le persone con Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di Tofersen in adulti che portano la mutazione SOD1 ma che non hanno ancora manifestato i sintomi della malattia. I partecipanti saranno monitorati per vedere se sviluppano sintomi di ALS entro 24 mesi dall’inizio della parte principale dello studio. Lo studio prevede diverse fasi, inclusa una fase iniziale di osservazione e una fase di trattamento aperta, in cui tutti i partecipanti riceveranno Tofersen.

Durante lo studio, verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione respiratoria e motoria, e verranno monitorati eventuali effetti collaterali. I ricercatori osserveranno anche i livelli di alcune proteine nel sangue e nel liquido spinale per capire meglio come il farmaco agisce nel corpo. Lo studio è previsto per durare fino al 2027, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo per un periodo di tempo stabilito. La sicurezza e la tollerabilità del trattamento saranno monitorate attentamente, così come eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è vedere se l’uso del Cannabis Extract Avextra 10/10 può portare a un miglioramento significativo della qualità della vita dei pazienti. Inoltre, lo studio valuterà anche l’impatto del trattamento sul benessere dei caregiver, ovvero le persone che si prendono cura dei pazienti.

Lo studio è progettato per essere condotto in modo da garantire che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve il trattamento attivo e chi il placebo, un metodo noto come “doppio cieco”. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I risultati attesi includono non solo miglioramenti nella qualità della vita, ma anche una riduzione del disagio dei caregiver e miglioramenti specifici nei sintomi delle singole malattie. Lo studio si concluderà nel 2027.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno Rituximab in aggiunta alla loro terapia abituale. Il farmaco sarà somministrato tramite infusione endovenosa, un metodo che prevede l’inserimento del farmaco direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo invece di Rituximab per confrontare i risultati. Lo studio durerà fino a 79 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e nella funzionalità respiratoria, oltre ad altri parametri di salute.

Oltre a Rituximab, lo studio utilizza anche altri farmaci come Metilprednisolone, un tipo di cortisone, e Paracetamolo, un comune antidolorifico. Questi farmaci possono essere somministrati per gestire i sintomi o come parte del protocollo di studio. L’obiettivo principale è determinare se l’aggiunta di Rituximab alla terapia standard può offrire benefici significativi ai pazienti con SLA rispetto alla sola terapia standard.

Lo scopo principale dello studio è verificare se il salbutamolo può migliorare la distanza che i pazienti con ALS possono percorrere camminando. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di sei mesi, durante il quale verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare i progressi. La ricerca si svolgerà in due fasi, con dosaggi diversi di salbutamolo somministrati nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nella capacità di camminare.

Lo scopo principale dello studio è capire se il dazucorilant può aiutare a migliorare la funzionalità nei pazienti con SLA e se è sicuro da usare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la forza muscolare e altre funzioni corporee, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2027 e coinvolgerà diversi centri di ricerca. I risultati aiuteranno a determinare se il dazucorilant può essere un trattamento efficace per le persone affette da SLA, contribuendo a migliorare la loro qualità di vita. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.