Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia e la sicurezza di diversi regimi di terapia antitumorale sistemica nei pazienti con Sarcoma di Ewing ricorrente o refrattario. I trattamenti verranno somministrati attraverso infusione endovenosa o in forma di capsule orali, a seconda del farmaco utilizzato.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei regimi di trattamento disponibili e verranno monitorati per valutare la risposta del tumore alla terapia attraverso esami di imaging. Verranno anche valutati gli effetti collaterali dei trattamenti e il tempo trascorso in ospedale. La durata del trattamento varierà in base al regime terapeutico assegnato, con un periodo massimo di trattamento che può arrivare fino a 104 settimane.

Il regorafenib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il regorafenib o un placebo, e verranno monitorati per osservare come il farmaco influisce sulla progressione del tumore. L’obiettivo principale è capire se il regorafenib può rallentare o fermare la crescita del tumore secondo criteri specifici di valutazione radiologica.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà pazienti con diversi tipi di sarcoma osseo, tra cui osteosarcoma, sarcoma di Ewing, sarcoma con riarrangiamento CIC, condrosarcoma e cordoma. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. L’efficacia del trattamento sarà valutata attraverso esami radiologici e altri parametri clinici.

Lo scopo principale dello studio è determinare quanto bene regorafenib funzioni e quanto sia sicuro per i pazienti con tumori ossei primari refrattari. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventi avversi e verranno effettuati esami per valutare la progressione della malattia. Lo studio include anche la misurazione della sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale, che sono termini utilizzati per descrivere quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori o senza che si verifichino nuovi tumori.

Il farmaco regorafenib è stato scelto per questo studio perché potrebbe offrire un’opzione di trattamento per i pazienti che non hanno risposto ad altre terapie. I partecipanti saranno attentamente monitorati per valutare la sicurezza del farmaco, attraverso l’analisi di segni vitali, risultati di test di laboratorio, ecocardiogrammi e ECG (elettrocardiogrammi). Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente i tumori ossei primari refrattari e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste condizioni.