Il trattamento aggiuntivo include diversi farmaci chemioterapici. Tra questi ci sono il vincristina solfato, somministrato come soluzione iniettabile, e il tiotepa, disponibile in diverse formulazioni per iniezione o infusione. Altri farmaci utilizzati sono il ciclofosfamide, letoposide e il carboplatino, tutti somministrati per via endovenosa. Questi farmaci aiutano a distruggere le cellule tumorali che potrebbero essere rimaste dopo l’intervento chirurgico.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno questi trattamenti e saranno monitorati per valutare la loro risposta e per identificare eventuali effetti collaterali a lungo termine. Inoltre, verranno esaminati i fattori di rischio legati al tumore e si utilizzerà la risonanza magnetica (MRI) per rilevare eventuali estensioni del tumore al di fuori dell’occhio. Lo studio mira a migliorare la comprensione del retinoblastoma e a ottimizzare i trattamenti per i pazienti affetti da questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di questi trattamenti nel preservare l’occhio affetto da retinoblastoma. I pazienti vengono suddivisi in gruppi in base alla gravità e alla localizzazione del tumore. Alcuni pazienti riceveranno la chemioterapia per via endovenosa seguita da trattamenti locali, mentre altri riceveranno melphalan direttamente nell’arteria oftalmica. In alcuni casi, si utilizzeranno anche trattamenti locali come il laser o la crioterapia per migliorare i risultati.

Il corso dello studio prevede diverse fasi di trattamento e monitoraggio per un periodo di 18 mesi, durante il quale si valuterà la conservazione dell’occhio e l’assenza di necessità di radioterapia esterna. Inoltre, verranno esaminati gli effetti collaterali dei trattamenti e il rischio di recidiva del tumore. L’obiettivo è trovare un equilibrio tra l’efficacia del trattamento e la minimizzazione degli effetti collaterali, garantendo al contempo la migliore qualità di vita possibile per i pazienti coinvolti.

Lo studio è suddiviso in due parti principali. La prima parte valuta l’efficacia del trattamento intra-arterioso (IAC) per controllare localmente la malattia nei pazienti idonei. La seconda parte esamina la funzione visiva nei pazienti che ricevono altri trattamenti conservativi, come la chemioterapia endovenosa (IV) in combinazione con trattamenti oftalmologici locali o solo trattamenti locali senza chemioterapia IV. L’obiettivo è capire quanto bene questi trattamenti possano preservare la vista e l’occhio.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei trattamenti sopra menzionati e saranno monitorati per valutare l’efficacia del trattamento e l’impatto sulla loro vista. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione. Lo studio mira a determinare il tasso di conservazione dell’occhio e la funzione visiva a lungo termine, seguendo i pazienti per almeno 24 mesi dopo l’inclusione nello studio. Questo approccio aiuta a comprendere meglio come trattare il retinoblastoma in modo efficace, preservando al contempo la qualità della vita dei pazienti.