Il farmaco INZ-701 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. Lo studio è aperto, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco e non ci sarà un gruppo che riceve un placebo. L’obiettivo principale è monitorare la sicurezza del farmaco nel tempo, osservando eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. I partecipanti a questo studio sono persone che hanno già partecipato a studi precedenti con INZ-701.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un lungo periodo per raccogliere dati sulla sicurezza del farmaco. Verranno effettuati esami di laboratorio per monitorare la salute generale e verificare la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. Lo studio fornirà informazioni importanti su come il farmaco viene tollerato nel tempo e aiuterà a capire meglio il suo ruolo nel trattamento delle carenze di ENPP1 e ABCC6.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve un placebo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 24 mesi, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per monitorare la calcificazione arteriosa e altri effetti del trattamento. Verranno utilizzati diversi metodi di imaging, come la tomografia computerizzata (CT) e la risonanza magnetica (MRI), per valutare i cambiamenti nelle arterie e nei tessuti.

Oltre a monitorare la calcificazione arteriosa, lo studio esaminerà anche l’effetto del trattamento su altri aspetti della salute, come la funzione visiva, la qualità della vita e la sicurezza generale del farmaco. I risultati aiuteranno a capire se l’etidronato può essere un trattamento efficace per le persone con PXE, migliorando la loro salute e riducendo il rischio di complicazioni cardiovascolari.