Porpora trombotica trombocitopenica | Rete Europea di Informazione sugli Studi Clinici

Studio sull’efficacia e la sicurezza della urochinasi, dominio catalitico, fusa con un anticorpo a catena singola contro il fattore di von Willebrand in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata.

Fri, 24 Apr 2026 09:34:26 +0000

Questa ricerca riguarda lo studio della sicurezza e dell’efficacia di un nuovo farmaco denominato TGD001 per il trattamento di malattie rare che causano la formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi. In particolare, lo studio si concentra sulla Porfia Trombotica Trombocitopenica Immunomediata, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, le cellule responsabili della coagulazione, e sulla Microangiopatia Trombotica, un gruppo di disturbi caratterizzati dalla presenza di coaguli nei piccoli vasi sanguigni. Il farmaco TGD001 è una soluzione per iniezione somministrata per via endovenosa, ovvero attraverso una vena.

L’obiettivo della ricerca è valutare come il farmaco agisce sull’organismo e se viene tollerato bene dai pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nel numero di piastrine e per verificare se i sintomi legati alla malattia migliorano nel tempo. Verrà inoltre monitorata la presenza di eventuali effetti indesiderati per garantire la massima sicurezza durante l’intero percorso di cura.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Apadamtase Alfa per il trattamento della Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP)

Fri, 24 Apr 2026 09:28:02 +0000

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP), nota anche come Sindrome di Upshaw-Schulman. Questa condizione è caratterizzata da una carenza grave di una proteina chiamata ADAMTS13, che è importante per la corretta coagulazione del sangue. La mancanza di questa proteina può portare a episodi di coagulazione anomala, che possono essere pericolosi per la salute.

Il trattamento studiato è un farmaco chiamato TAK-755 (anche noto come rADAMTS13 o BAX930/SHP655), che viene somministrato come polvere e solvente per soluzione iniettabile. Questo farmaco mira a sostituire la proteina mancante nei pazienti con cTTP. Lo studio ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di TAK-755, sia come trattamento preventivo che al bisogno, per gestire gli episodi acuti della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco TAK-755 per via sottocutanea o endovenosa, a seconda delle necessità. Il trattamento sarà monitorato per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia nel prevenire o trattare gli episodi acuti di cTTP. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentrerà principalmente sulla sicurezza del farmaco nel lungo periodo.

Studio sull’efficacia di caplacizumab e terapia immunosoppressiva in adulti con porpora trombotica trombocitopenica immune-mediata senza scambio plasmatico terapeutico

Fri, 24 Apr 2026 09:19:33 +0000

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Porpora Trombotica Trombocitopenica (TTP), una condizione in cui piccoli coaguli di sangue si formano nei vasi sanguigni, riducendo il numero di piastrine nel sangue. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Caplacizumab, somministrato insieme a una terapia immunosoppressiva, senza l’uso iniziale di uno scambio plasmatico terapeutico, una procedura che normalmente rimuove il plasma dal sangue.

Il farmaco Caplacizumab è una soluzione per iniezione che può essere somministrata per via endovenosa o sottocutanea. L’obiettivo principale dello studio è valutare se questa combinazione di trattamenti può aiutare gli adulti con TTP mediata dal sistema immunitario a raggiungere la remissione, cioè una riduzione o scomparsa dei sintomi, senza la necessità di scambio plasmatico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane.

Lo studio è progettato per monitorare la risposta dei partecipanti al trattamento, osservando se raggiungono la remissione e se si verificano eventi avversi. Saranno anche valutati il tempo necessario per ottenere una risposta delle piastrine e la frequenza di eventuali ricadute o esacerbazioni della malattia. L’obiettivo è comprendere meglio come il Caplacizumab possa essere utilizzato in modo efficace e sicuro per trattare questa condizione complessa.