Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con eRapa può ritardare il peggioramento della malattia nei pazienti con poliposi adenomatosa familiare. Lo studio valuterà quanto tempo passa prima che si verifichino eventi clinici importanti legati alla malattia, come lo sviluppo di cancro, la necessità di interventi chirurgici importanti sull’intestino, o il decesso. Verranno inoltre valutati la sicurezza del medicinale, gli effetti collaterali che possono verificarsi durante il trattamento, e la frequenza con cui i pazienti devono interrompere il trattamento a causa di reazioni indesiderate.

Durante lo studio i partecipanti assumeranno capsule di eRapa o placebo per via orale per un periodo che può durare fino a 132 settimane. I pazienti verranno sottoposti a controlli regolari con endoscopia, una procedura che permette di visualizzare l’interno dell’intestino usando uno strumento flessibile con una telecamera, per misurare i cambiamenti nelle dimensioni e nel numero dei polipi. Questi controlli avverranno ogni sei mesi fino a 36 mesi. Lo studio misurerà anche come cambia la qualità di vita dei pazienti durante il trattamento utilizzando questionari specifici. Verranno monitorati sia i polipi nell’intestino superiore che quelli nell’intestino inferiore, incluso il colon e le parti rimanenti dopo eventuali interventi chirurgici precedenti.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di due dosi di rapamicina nei bambini e adolescenti con poliposi adenomatosa familiare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Durante lo studio, verranno effettuate delle colonscopie per osservare i polipi e valutare eventuali cambiamenti nel loro numero e dimensione.

Lo studio prevede un monitoraggio degli eventi avversi durante il trattamento e fino a un mese dopo la sua interruzione. Le colonscopie saranno analizzate per valutare l’evoluzione dei polipi dopo sei mesi di trattamento con rapamicina. Questo aiuterà a capire meglio come il farmaco influisce sulla malattia e se è sicuro per l’uso nei giovani pazienti.