Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia del gandotinib nel trattamento di queste malattie del sangue. I partecipanti assumeranno il farmaco una volta al giorno e verranno monitorati per osservare la risposta al trattamento. Lo studio include anche un gruppo di controllo che potrebbe ricevere un placebo. Durante il periodo di studio, verranno raccolti dati per comprendere meglio come il farmaco agisce e quali effetti collaterali potrebbero verificarsi.

Il gandotinib è un farmaco sperimentale, il che significa che è ancora in fase di studio per determinare la sua sicurezza ed efficacia. I partecipanti allo studio saranno seguiti attentamente dai medici per tutta la durata del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento delle neoplasie mieloproliferative in futuro.

Il trattamento in esame prevede l’uso di farmaci chiamati anticoagulanti orali diretti (DOAC), come Apixaban e Rivaroxaban, confrontati con l’Aspirina. L’obiettivo è determinare se i DOAC a basso dosaggio siano più efficaci dell’Aspirina nel prevenire complicazioni tromboemboliche, cioè la formazione di coaguli di sangue nelle arterie o nelle vene, nei pazienti ad alto rischio con la mutazione JAK2V617F.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 72 settimane. Saranno monitorati per valutare l’insorgenza di eventi tromboembolici e di eventuali effetti collaterali significativi. Lo studio mira a migliorare la comprensione di quale trattamento possa offrire una protezione migliore contro i coaguli di sangue in questi pazienti specifici. Inoltre, verranno valutati aspetti come la qualità della vita e l’aderenza al trattamento. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile per i pazienti con queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco in forma di compresse, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà per un periodo massimo di 145 giorni, durante i quali verranno monitorati i progressi e gli effetti del trattamento.

Il ruxolitinib sarà confrontato con altre terapie già in uso per queste condizioni, per determinare quale sia più efficace nel ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come trattare queste malattie del sangue e a migliorare le opzioni terapeutiche disponibili.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questi trattamenti, osservando la frequenza e la gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE). I pazienti che partecipano a questo studio sono quelli che, secondo il parere del medico, traggono beneficio dal trattamento in corso. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra su pazienti che hanno già completato un protocollo precedente con uno dei farmaci menzionati.

Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere il trattamento con ruxolitinib da solo o in combinazione con panobinostat, siremadlin o rineterkib. Il trattamento sarà somministrato sotto forma di capsule o compresse da assumere per via orale. Lo studio è progettato per raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e per valutare il beneficio clinico dei pazienti nel tempo. La durata stimata dello studio è fino al 2027.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 24 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come risponde la loro malattia al trattamento. I ricercatori valuteranno anche se i pazienti raggiungono una remissione ematologica completa, che significa che i livelli di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi tornano a valori normali. Inoltre, verrà osservato se i pazienti sviluppano complicazioni come trombosi o emorragie durante il periodo di trattamento.

Lo studio mira a valutare quale di questi trattamenti sia più efficace nel prevenire complicazioni gravi della malattia, come la formazione di coaguli di sangue, emorragie severe e la progressione verso altre malattie del sangue. I pazienti riceveranno uno dei tre farmaci: il ruxolitinib in forma di compresse da assumere per via orale, l’idrossicarbamide in capsule, oppure il peginterferone alfa-2a mediante iniezione sottocutanea.

La durata del trattamento prevista è di 96 mesi, durante i quali i pazienti verranno monitorati regolarmente per valutare la risposta alla terapia e l’eventuale comparsa di effetti collaterali. I farmaci utilizzati agiscono in modo diverso per controllare la produzione eccessiva di cellule del sangue: il ruxolitinib è un inibitore delle proteine JAK, mentre l’idrossicarbamide e il peginterferone alfa-2a agiscono attraverso meccanismi differenti per ridurre la produzione di globuli rossi.

Lo studio è progettato per durare 48 settimane e coinvolgerà pazienti che riceveranno uno dei due trattamenti. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento, la sicurezza e la tollerabilità. La risposta sarà misurata in base a criteri specifici, come il mantenimento di un livello normale di ematocrito (HCT) senza necessità di salasso, e il controllo dei livelli di globuli bianchi e piastrine. Inoltre, verrà valutata la dimensione della milza attraverso esami di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT), se la MRI non è possibile.

Oltre a Givinostat e idrossiurea, lo studio prevede l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati sull’efficacia dei trattamenti. Questo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio, fornendo informazioni preziose su quale farmaco possa offrire i migliori risultati con il minor numero di effetti collaterali.

Il trattamento prevede l’uso di Rusfertide in diverse dosi (10mg, 20mg, 30mg, 45mg, 60mg) somministrate tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti riescono a mantenere il controllo dell’ematocrito senza bisogno di salassi, una procedura per rimuovere il sangue in eccesso.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo, con valutazioni regolari per monitorare il numero di salassi necessari e i livelli di ematocrito. Saranno anche valutati i cambiamenti nella fatica e nei sintomi associati alla malattia. Questo aiuterà a capire se Rusfertide è efficace nel gestire la Policitemia Vera e a migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Bomedemstat nei partecipanti che hanno già preso parte a un precedente studio con lo stesso farmaco. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con Bomedemstat per un periodo prolungato, monitorando eventuali effetti collaterali e la loro capacità di tollerare il farmaco. Inoltre, verranno osservati eventuali miglioramenti o peggioramenti delle condizioni del sangue.

Lo studio prevede di raccogliere dati su eventi avversi, come effetti collaterali, e su eventuali interruzioni del trattamento a causa di questi eventi. Saranno anche valutati aspetti come la durata della risposta al trattamento e la remissione ematologica nei partecipanti con Trombocitemia Essenziale o Policitemia Vera. Per i partecipanti con Mielofibrosi, verranno monitorati eventuali peggioramenti della malattia o trasformazioni in altre condizioni più gravi. Lo studio si propone di continuare fino al 2035.

Lo studio è di tipo aperto e randomizzato, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento e sia i medici che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti devono essere dipendenti dal salasso, ma non è necessario che abbiano ricevuto in precedenza una terapia citoreducente, che è un trattamento per ridurre il numero di cellule del sangue. Se i partecipanti hanno ricevuto tale terapia, deve essere stata interrotta almeno tre mesi prima dell’inizio dello studio.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 37 settimane, durante il quale verrà monitorata la frequenza dei salassi e i sintomi associati alla malattia. Saranno inoltre valutati la sicurezza del farmaco e i suoi effetti sul corpo. I risultati aiuteranno a capire se sapablursen può essere un’opzione efficace per gestire la Policitemia Vera e ridurre la necessità di salassi frequenti.

Lo studio utilizza un progetto di intelligenza artificiale chiamato PV-AIM per identificare i pazienti che potrebbero avere una risposta meno efficace al trattamento con idrossicarbamide. I partecipanti inizieranno il trattamento con questo farmaco e saranno monitorati per un periodo massimo di 15 mesi. Durante questo tempo, i ricercatori valuteranno quanti pazienti sviluppano resistenza o intolleranza al farmaco e in che momento ciò accade. Inoltre, verrà osservato se i pazienti continuano con lo stesso trattamento o se passano a un altro.

Lo scopo principale è determinare la proporzione di pazienti con policitemia vera che mostrano resistenza o intolleranza all’idrossicarbamide entro 6-9 mesi dall’inizio del trattamento. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare le cure per i pazienti con questa malattia, migliorando così la loro qualità di vita e l’efficacia del trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’uso dell’idrossicarbamide.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124 nei pazienti con Policitemia Vera. Inoltre, si vuole capire se SLN124 può ridurre la necessità di salassi, una procedura comune per gestire la malattia. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità del farmaco, mentre la seconda fase esamina l’efficacia del trattamento nel mantenere i livelli di ematocrito, una misura della concentrazione di globuli rossi nel sangue, sotto un certo limite senza bisogno di salassi.

I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni sottocutanee di SLN124 o placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro livelli di ematocrito. Lo studio si svolgerà in un periodo di tempo prolungato per valutare sia la sicurezza a lungo termine che l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se SLN124 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone con Policitemia Vera.