Lo scopo dello studio è valutare i benefici e i rischi del Cerebrolysin rispetto al placebo nei pazienti con CADASIL. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro capacità cognitiva, umore e caratteristiche del cervello attraverso esami specifici. Lo studio è progettato per essere condotto in due fasi, con valutazioni a intervalli regolari.

Il Cerebrolysin è una soluzione per iniezione che contiene un concentrato di sostanze che potrebbero aiutare a proteggere e migliorare la funzione del sistema nervoso. Lo studio mira a determinare se questo trattamento può offrire benefici significativi per le persone affette da CADASIL, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i sintomi associati alla malattia.

Il trattamento in esame prevede l’uso di alte dosi di metilprednisolone o prednisolone, che sono farmaci steroidei utilizzati per ridurre l’infiammazione. Questi farmaci saranno somministrati insieme al trattamento standard che include terapie antitrombotiche. Lo studio mira a confrontare i risultati nei bambini che ricevono questo trattamento combinato con quelli che ricevono solo la cura standard. I farmaci saranno somministrati in diverse forme, come compresse o soluzioni per iniezione, a seconda del tipo di farmaco utilizzato.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella gravità dell’arteriopatia e per osservare eventuali miglioramenti nei deficit neurologici. Saranno inoltre esaminati per verificare la presenza di eventuali ricorrenze dell’ictus e per valutare l’esito neurocognitivo a lungo termine. Lo studio si svolgerà su un periodo di tempo definito, con valutazioni a uno, tre e sei mesi per monitorare i progressi e gli effetti del trattamento.