Il trattamento principale dello studio è denominato FT024, che consiste in cellule staminali del sangue del paziente modificate con un vettore lentivirale per inserire una copia corretta del gene TCIRG1. Prima del trattamento, i pazienti riceveranno una preparazione con diversi medicinali tra cui treosulfano, tiotepa e plerixafor, che servono a preparare l’organismo a ricevere le cellule modificate.

Lo scopo dello studio è valutare se questo trattamento è sicuro ed efficace per i bambini affetti da questa forma di osteopetrosi. Le cellule modificate vengono somministrate attraverso infusione endovenosa e i pazienti vengono monitorati nel tempo per verificare se il trattamento migliora i sintomi della malattia, in particolare i problemi del sangue e delle ossa.