Lo scopo principale dello studio è valutare se il Setrusumab può ridurre il tasso di fratture nei bambini con osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il numero di fratture si riduce e se ci sono effetti collaterali legati ai trattamenti. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per includere bambini di età compresa tra 2 e meno di 7 anni, che hanno avuto almeno una frattura nell’ultimo anno o più fratture negli ultimi due anni. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia del Setrusumab rispetto ai bisfosfonati. I risultati aiuteranno a capire se il nuovo farmaco può offrire un’alternativa migliore per il trattamento dell’osteogenesi imperfetta nei bambini.

Lo studio si concentra sui bambini e sugli adolescenti che hanno già completato un precedente percorso terapeutico con il farmaco indicato. Durante questo periodo di osservazione, la situazione clinica dei partecipanti viene monitorata per identificare eventuali effetti indesiderati o reazioni avverse nel tempo.

Lo scopo dello studio è determinare se un periodo di due anni di trattamento con teriparatide, seguito da acido zoledronico, riduce la percentuale di partecipanti che subiscono una frattura ossea confermata da radiografia o altre tecniche di imaging. I partecipanti saranno seguiti per un periodo medio di 62 mesi, durante il quale verranno monitorati per eventuali fratture cliniche e vertebrali, dolore osseo, qualità della vita e stato funzionale.

Lo studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento con teriparatide per un periodo iniziale, seguito dall’acido zoledronico. Durante il corso dello studio, verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero totale di fratture, il dolore osseo e la qualità della vita. Queste valutazioni avverranno a intervalli regolari, inclusi 12 mesi, 24 mesi e alla fine dello studio. L’obiettivo è migliorare la comprensione dell’efficacia di questi trattamenti nell’osteogenesi imperfetta.

Lo scopo dello studio è determinare la dose efficace di Losartan per ridurre un marcatore di riassorbimento osseo chiamato carbossi-terminale del telopeptide del collagene di tipo I (CTX) nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di sei mesi. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare i cambiamenti nei livelli di CTX e altri indicatori di salute ossea.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia del Losartan. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare eventuali cambiamenti nella densità minerale ossea e nella qualità della vita. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio l’Osteogenesi Imperfetta e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei bambini e nei feti affetti da Osteogenesi Imperfetta. Il trattamento può essere somministrato dopo la nascita o sia prima che dopo la nascita. I partecipanti riceveranno quattro dosi di BOOST cells. Durante lo studio, verranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sulla frequenza delle fratture ossee e sulla densità minerale delle ossa.

Lo studio prevede un confronto con dati storici e con pazienti che non ricevono il trattamento. L’obiettivo è capire se le BOOST cells possono migliorare la condizione delle ossa nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia rara e complessa. Lo studio è in corso e si prevede che continuerà fino al 2030.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Setrusumab nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose più efficace di Setrusumab, mentre la seconda fase confronta l’effetto del farmaco con un placebo, osservando la riduzione delle fratture ossee. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi.

Oltre a Setrusumab, nello studio viene utilizzata una soluzione di glucosio al 5% in acqua, che funge da placebo. I partecipanti saranno monitorati per valutare la frequenza delle fratture e altri indicatori di salute ossea. L’obiettivo è capire se Setrusumab può ridurre il numero di fratture nei pazienti con questa condizione. Lo studio si concluderà nel 2026.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’effetto del Romosozumab nel ridurre il numero di fratture cliniche in un periodo di 12 mesi rispetto ai Bisfosfonati. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per vedere come cambia la loro salute ossea nel tempo. Lo studio include anche la misurazione della densità minerale ossea nella colonna vertebrale, un indicatore della forza delle ossa, a 6 mesi dall’inizio del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 12 mesi. Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la salute delle ossa e il numero di fratture. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su quale trattamento possa essere più efficace e sicuro per i bambini e gli adolescenti con Osteogenesi Imperfetta.