Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e il modo in cui il corpo dei bambini molto piccoli assorbe ed elabora il mirdametinib. Lo studio coinvolge neonati e bambini piccoli di età inferiore ai 24 mesi che hanno neurofibromi plessiformi misurabili. Il farmaco verrà somministrato ogni giorno per un periodo che può durare fino a 36 mesi. Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per monitorare la salute dei bambini, tra cui analisi di laboratorio, misurazione dei segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi che registrano l’attività elettrica del cuore, ecocardiogrammi che sono ecografie del cuore, e esami degli occhi.

I bambini partecipanti verranno sottoposti a risonanza magnetica per misurare le dimensioni dei neurofibromi plessiformi e verificare se il trattamento produce una riduzione del volume dei tumori. Lo studio valuterà anche altri aspetti come la durata della risposta al trattamento, eventuali cambiamenti nella qualità di vita dei bambini utilizzando questionari specifici per l’età, e cambiamenti nel livello di dolore attraverso scale di valutazione adatte ai neonati e ai bambini piccoli. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, classificati secondo criteri standardizzati utilizzati negli studi sul cancro.

Lo scopo dello studio è confrontare l’effetto del Selumetinib rispetto al placebo nei partecipanti adulti con NF1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 43 settimane. Durante lo studio, verranno effettuate analisi tramite MRI per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Lo studio è progettato per essere internazionale e multicentrico, il che significa che coinvolgerà diversi centri di ricerca in vari paesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il Selumetinib e l’altro il placebo. L’obiettivo principale è osservare il tasso di risposta parziale e completa confermata, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione del dolore cronico associato ai neurofibromi e la qualità della vita dei partecipanti.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e tollera il Selumetinib, oltre a verificarne la sicurezza e l’efficacia. I partecipanti allo studio sono bambini di età compresa tra 1 e 7 anni con neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili. Durante lo studio, i bambini riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco viene elaborato dal loro corpo.

Il corso dello studio prevede la somministrazione di Selumetinib e il monitoraggio dei partecipanti attraverso esami fisici, analisi di laboratorio, e valutazioni tramite risonanza magnetica (MRI) e altre tecniche di imaging. Saranno inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco, come la frequenza e la gravità degli effetti collaterali. Lo studio mira a fornire dati importanti per migliorare il trattamento dei bambini con questa condizione rara e complessa.

Lo scopo principale dello studio è capire l’effetto di un pasto a basso contenuto di grassi sull’assorbimento del Selumetinib nei ragazzi adolescenti con NF1 e neurofibromi plessiformi. I partecipanti assumeranno il farmaco in diverse condizioni alimentari per valutare come il cibo possa influenzare la sua efficacia e tollerabilità. Lo studio si svolgerà in più fasi, durante le quali i partecipanti prenderanno il farmaco sia a stomaco pieno che a stomaco vuoto.

Lo studio mira a raccogliere informazioni sulla sicurezza e sugli effetti collaterali del Selumetinib, monitorando i partecipanti attraverso esami fisici, analisi del sangue e valutazioni della salute generale. I risultati aiuteranno a determinare il modo migliore per somministrare il farmaco e a migliorare il trattamento per i pazienti con Neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti del farmaco reale con quelli di una sostanza inattiva.

Lo scopo della ricerca è verificare se l’uso di immagini PET/CT con 89Zr-Bevacizumab prima del trattamento può aiutare a prevedere la risposta dell’udito al trattamento con bevacizumab nei pazienti con schwannomi vestibolari correlati a NF2. Le immagini PET/CT sono un tipo di scansione che combina la tomografia a emissione di positroni (PET) con la tomografia computerizzata (CT) per fornire immagini dettagliate del corpo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno sottoposti a scansioni per valutare la loro risposta al trattamento.

Il corso dello studio prevede l’uso di 89Zr-Bevacizumab per ottenere immagini dettagliate dei tumori prima del trattamento. Queste immagini aiuteranno i medici a capire meglio come i tumori potrebbero rispondere al trattamento con bevacizumab. I risultati delle immagini verranno confrontati con la risposta effettiva dei pazienti al trattamento, inclusi i cambiamenti nell’udito e nella funzione dei nervi cranici. Lo studio mira a migliorare la comprensione di come il trattamento con bevacizumab possa essere più efficace per i pazienti con questa condizione.

Lo scopo dello studio è determinare se Trametinib può ridurre la dimensione dei neurofibromi plessiformi sintomatici nei pazienti con Neurofibromatosi di tipo 1. La risposta al trattamento sarà valutata attraverso una riduzione del volume del tumore di almeno il 20%, misurata tramite MRI volumetrica, una tecnica di imaging che permette di visualizzare e misurare i tumori in modo dettagliato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Trametinib e saranno monitorati per valutare la risposta del tumore e gli eventuali effetti collaterali. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2027. I risultati aiuteranno a capire se Trametinib può essere un’opzione efficace per ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti con neurofibromi plessiformi sintomatici.

Lo scopo dello studio è osservare come crizotinib influenzi la dimensione dei tumori nei bambini con neurofibromatosi di tipo 2, specialmente in quelli che non possono sottoporsi a interventi chirurgici o radioterapia. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 60 giorni. Durante questo tempo, verranno effettuate valutazioni per monitorare eventuali cambiamenti nella dimensione dei tumori.

Lo studio mira a stabilizzare o ridurre i tumori principali e altri tumori per almeno sei mesi dopo la fine del trattamento. Questo approccio potrebbe offrire nuove speranze per i bambini che affrontano questa malattia complessa e difficile da trattare. Crizotinib è somministrato per via orale e il suo effetto sarà valutato attraverso esami radiologici per determinare eventuali cambiamenti nella dimensione dei tumori.