Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e il modo in cui il corpo dei bambini molto piccoli assorbe ed elabora il mirdametinib. Lo studio coinvolge neonati e bambini piccoli di età inferiore ai 24 mesi che hanno neurofibromi plessiformi misurabili. Il farmaco verrà somministrato ogni giorno per un periodo che può durare fino a 36 mesi. Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per monitorare la salute dei bambini, tra cui analisi di laboratorio, misurazione dei segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi che registrano l’attività elettrica del cuore, ecocardiogrammi che sono ecografie del cuore, e esami degli occhi.

I bambini partecipanti verranno sottoposti a risonanza magnetica per misurare le dimensioni dei neurofibromi plessiformi e verificare se il trattamento produce una riduzione del volume dei tumori. Lo studio valuterà anche altri aspetti come la durata della risposta al trattamento, eventuali cambiamenti nella qualità di vita dei bambini utilizzando questionari specifici per l’età, e cambiamenti nel livello di dolore attraverso scale di valutazione adatte ai neonati e ai bambini piccoli. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, classificati secondo criteri standardizzati utilizzati negli studi sul cancro.

Lo scopo dello studio è confrontare l’effetto del Selumetinib rispetto al placebo nei partecipanti adulti con NF1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 43 settimane. Durante lo studio, verranno effettuate analisi tramite MRI per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Lo studio è progettato per essere internazionale e multicentrico, il che significa che coinvolgerà diversi centri di ricerca in vari paesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il Selumetinib e l’altro il placebo. L’obiettivo principale è osservare il tasso di risposta parziale e completa confermata, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione del dolore cronico associato ai neurofibromi e la qualità della vita dei partecipanti.