Nel corso dello studio, il trattamento viene dato insieme ad altri farmaci usati di routine nella fase iniziale della cura, tra cui GM-CSF, una sostanza che aiuta il corpo a produrre alcune cellule del sangue. La terapia viene somministrata in più cicli, con controlli periodici durante il percorso di cura per osservare come il tumore risponde e per seguire la sicurezza del trattamento. Dopo la fase iniziale, il trattamento prosegue secondo il piano previsto dalla cura standard.

Lo studio osserva sia l’effetto del trattamento sul tumore sia gli eventuali effetti indesiderati. In particolare, vengono raccolte informazioni su reazioni durante l’infusione, dolore legato alla somministrazione e altri possibili problemi di sicurezza.

Lo studio prevede che il colorante venga somministrato prima o durante l’operazione, e poi il tessuto rimosso venga osservato durante la normale procedura chirurgica. In alcuni casi la chirurgia viene eseguita con l’aiuto della fluorescenza, in altri casi senza questo aiuto, così da confrontare i risultati tra i diversi gruppi previsti dal protocollo. Dopo l’intervento vengono raccolte informazioni sui linfonodi rimossi, su eventuali effetti indesiderati del colorante e sulle possibili complicazioni chirurgiche.

Il trattamento in studio è Verdye 5 mg/ml powder for solution for injection, che contiene indocyanine green. Questo farmaco viene usato per far risaltare meglio alcune aree durante la chirurgia e per aiutare a individuare i linfonodi da rimuovere. Lo studio serve a capire se questo approccio può rendere più precisa la chirurgia oncologica pediatrica in questi tipi di tumore.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine dopo il trattamento con GD2IL18CART. Durante lo studio, i medici monitoreranno i pazienti per verificare eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi nel tempo dopo il trattamento. Questo include il controllo di possibili infezioni, la risposta del corpo alla terapia e lo stato generale di salute del paziente.

Per i pazienti più giovani, lo studio prevede anche il monitoraggio della crescita e dello sviluppo. I medici controlleranno regolarmente come il corpo risponde nel tempo al trattamento ricevuto e raccoglieranno informazioni importanti sulla sicurezza della terapia. Non sono previsti nuovi trattamenti durante questo periodo di osservazione, ma solo visite di controllo periodiche.

Lo studio è organizzato in due livelli di trattamento. Il primo livello è dedicato ai pazienti alla loro prima recidiva, mentre il secondo livello è per i pazienti che hanno avuto più di una recidiva. I farmaci vengono somministrati in diverse combinazioni, alcuni per via orale e altri tramite infusione endovenosa.

Durante lo studio, i medici monitoreranno quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, come risponde il tumore al trattamento e gli eventuali effetti collaterali dei farmaci. Verranno anche valutati la sopravvivenza complessiva e l’impatto sulla qualità della vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

Lo scopo dello studio è stabilire la dose raccomandata per la fase 2 del Anti-GD2-800CW, valutando la sua efficacia e sicurezza nei pazienti pediatrici con neuroblastoma. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Inoltre, verrà valutata la capacità del trattamento di migliorare la visibilità del tumore durante l’intervento chirurgico.

Lo studio prevede diverse fasi di monitoraggio, con prelievi di sangue effettuati in momenti specifici per analizzare come il corpo gestisce il Anti-GD2-800CW. I chirurghi valuteranno anche la visibilità del tumore durante l’intervento, utilizzando una scala per determinare quanto chiaramente il tumore possa essere distinto dai tessuti sani. Questo aiuterà a determinare l’efficacia del trattamento nel migliorare la precisione chirurgica.

Oltre alle cellule T modificate, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come ciclofosfamide e fludarabina fosfato, che sono terapie anticancro, e rimiducid, noto anche come AP1903, che può aiutare a controllare l’attività delle cellule T modificate. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la fattibilità di questo trattamento nei pazienti pediatrici. La fase II dello studio mira a testare l’efficacia del trattamento alla dose ottimale definita nella fase I.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso infusioni endovenose e saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del loro corpo e la sicurezza del trattamento. Lo studio si svolgerà in più fasi, iniziando con una valutazione della sicurezza e proseguendo con l’analisi dell’efficacia del trattamento. I ricercatori osserveranno come le cellule T modificate si comportano nel corpo, inclusa la loro capacità di espandersi e persistere nel tempo, e come interagiscono con i tumori. Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per i tumori pediatrici difficili da trattare.

Il farmaco principale utilizzato nel trattamento è il Rituximab, noto anche con i nomi in codice CT-P10, PF-05280586, ABP 798, BI 695500, JHL1101, HLX01. Altri farmaci coinvolti includono Melphalan, Thiotepa, Fludarabina, e Dinutuximab beta. Questi farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre i farmaci direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio prevede anche l’uso di cellule staminali ematopoietiche derivate dal sangue periferico, che sono cellule prelevate dal sangue di un donatore compatibile.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo approccio terapeutico nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che hanno avuto una ricaduta o una progressione della malattia dopo il trattamento iniziale. I partecipanti riceveranno il trattamento in diverse fasi, iniziando con il trapianto di cellule staminali, seguito dall’infusione di cellule NK del donatore e dall’anticorpo anti-GD2. Lo studio monitorerà la sopravvivenza complessiva, la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno seguiti per valutare la ricostituzione del sistema immunitario e la risposta del tumore al trattamento.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima sicura di Lutathera nei bambini con neuroblastoma che non risponde o si ripresenta dopo i trattamenti standard. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare la sicurezza e gli effetti collaterali. Inoltre, verrà somministrato un altro farmaco chiamato LysaKare, che contiene arginina cloridrato e lisina cloridrato, per proteggere i reni dagli effetti della terapia.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, con l’obiettivo di trovare la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro risposta al trattamento e per valutare eventuali miglioramenti nella loro condizione. La sicurezza del trattamento sarà valutata attraverso esami del sangue e controlli medici regolari. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il neuroblastoma nei bambini, specialmente nei casi in cui le terapie convenzionali non sono efficaci.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose raccomandata per la fase 2 del farmaco LY3295668, sia da solo che in combinazione, attraverso l’analisi della sicurezza e della tollerabilità. Inoltre, si valuterà l’efficacia del farmaco sui tumori nei pazienti con neuroblastoma ricorrente o refrattario. I partecipanti allo studio devono avere la malattia attiva in almeno un sito, come ossa, midollo osseo o tessuti molli, e devono essere in grado di ingerire le capsule.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta complessiva al trattamento. L’obiettivo è migliorare la comprensione di come il farmaco LY3295668 possa aiutare a trattare il neuroblastoma, con l’aspettativa di migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2025.

I farmaci utilizzati nello studio includono il palbociclib, noto anche come IBRANCE®, che viene somministrato in combinazione con altri farmaci come irinotecan, temozolomide, topotecan e ciclofosfamide. Il palbociclib è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. Lo studio prevede di confrontare l’efficacia di queste combinazioni di farmaci rispetto all’uso di temozolomide e irinotecan da soli.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o tramite infusione endovenosa. Alcuni riceveranno un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare la sicurezza e l’efficacia di queste combinazioni di farmaci, cercando di stabilire la dose più sicura ed efficace per i pazienti. I risultati potrebbero portare a nuovi approcci nel trattamento di questi tumori difficili da trattare nei giovani pazienti.

Lo studio mira a determinare quale dei due metodi sia più efficace nel rilevare le lesioni ossee causate dal neuroblastoma. I pazienti con sospetto di neuroblastoma che devono sottoporsi a imaging convenzionale con [123I]mIBG saranno coinvolti nello studio. Durante il corso dello studio, i pazienti riceveranno entrambe le scansioni per confrontare i risultati.

Il confronto tra i due metodi di imaging aiuterà a capire quale sia più preciso nel rilevare le lesioni ossee e i tessuti molli. Inoltre, verranno valutate le dosi di radiazioni assorbite dagli organi e dal tumore durante l’imaging con [18F]mFBG. Lo studio si propone di migliorare la diagnosi e il trattamento del neuroblastoma, fornendo informazioni più dettagliate sulle lesioni presenti nei pazienti.

Il trattamento prevede l’uso di ABTL0812, un farmaco somministrato in capsule, insieme a irinotecan e temozolomide, che sono farmaci chemioterapici. Irinotecan viene somministrato tramite infusione endovenosa, mentre temozolomide è assunto per via orale in forma di capsule rigide. Lo studio mira a capire quale sia la dose più sicura ed efficace di ABTL0812 per i bambini, sia quando viene usato da solo che in combinazione con questi farmaci.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la sicurezza e gli effetti collaterali. L’obiettivo è identificare eventuali tossicità limitanti la dose durante il primo ciclo di trattamento. Questo aiuterà a stabilire la dose più sicura per i futuri trattamenti pediatrici. Lo studio è previsto per durare fino al 2028.

Temozolomide è un farmaco che si assume per bocca, mentre irinotecan, topotecan, bevacizumab, dinutuximab beta, e ciclofosfamide sono somministrati tramite infusione endovenosa, cioè direttamente in vena. Lo studio mira a capire se l’aggiunta di bevacizumab a una combinazione di temozolomide e altri farmaci possa migliorare i risultati nei bambini con neuroblastoma. Inoltre, si vuole verificare se l’aggiunta di irinotecan o topotecan a temozolomide possa aumentare l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 24 mesi. Alcuni riceveranno un placebo per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è osservare la risposta al trattamento nei primi sei cicli, mentre si monitorano anche la sicurezza e gli effetti collaterali dei farmaci. Lo studio si concluderà nel 2026, con l’inizio previsto del reclutamento nel 2025.

Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici, tra cui Vincristine Sulfate, Ifosfamide, Temozolomide, Cisplatin, Melphalan, Irinotecan Hydrochloride Trihydrate, Thiotepa, Cyclophosphamide, Etoposide, Doxorubicin Hydrochloride, Busulfan, Carboplatin, Vindesine, e Dacarbazine. Questi farmaci sono somministrati in diverse combinazioni e dosaggi per valutare quale regime terapeutico offre i migliori risultati. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia di due regimi di induzione e valutare l’efficacia della chemioterapia ad alte dosi e della radioterapia in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. Inoltre, per i pazienti con risposta metastatica insufficiente, verrà valutata l’efficacia di un trattamento combinato di irinotecan e temozolomide con dinutuximab beta. Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l’obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa grave malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno *Crizotinib* sotto forma di capsule o soluzione orale. In alcuni casi, verrà somministrato insieme a *Temsirolimus*, che è una soluzione per infusione. Lo studio mira a determinare la dose più sicura e adatta di *Crizotinib* quando usato da solo o in combinazione. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede diverse fasi, durante le quali verranno raccolti dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento.

Lo studio è rivolto a pazienti pediatrici con tumori che presentano le alterazioni genetiche specifiche nei geni *ALK*, *ROS1* o *MET*. L’obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per questi tipi di tumori, che spesso non rispondono bene alle terapie standard. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente questi tumori nei bambini, contribuendo a migliorare le prospettive di cura e la qualità della vita dei pazienti affetti da queste malattie.

Il trattamento GD2IL18CART viene somministrato tramite infusione endovenosa. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Lo studio cercherà anche di determinare la dose più sicura ed efficace di GD2IL18CART da utilizzare in futuro. I pazienti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la risposta del tumore al trattamento e la durata di tale risposta.

Oltre al GD2IL18CART, lo studio potrebbe coinvolgere anche altri farmaci come anakinra, tocilizumab, ciclofosfamide, dexamethasone, fludarabina, levetiracetam, clemastina, e una combinazione di buclizina cloridrato, paracetamolo e codeina fosfato. Questi farmaci possono essere utilizzati per gestire i sintomi o come parte del regime di trattamento. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con questi tipi di tumori difficili da trattare.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei bambini e nei giovani adulti di età compresa tra 12 mesi e 21 anni. Nella prima fase dello studio, si cercherà di determinare la dose massima tollerata di ribociclib in combinazione con gli altri due farmaci. Nella seconda fase, si valuterà l’efficacia del trattamento confrontando i risultati con quelli ottenuti con un placebo. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o tramite infusione, a seconda del farmaco specifico.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini e i giovani adulti con tumori difficili da trattare.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di dinutuximab beta quando usato insieme alla chemioterapia. I risultati saranno confrontati con dati storici di due gruppi di riferimento: uno trattato solo con chemioterapia e l’altro solo con immunoterapia. Lo studio coinvolgerà 20 pazienti che riceveranno il trattamento combinato, mentre i gruppi di riferimento comprenderanno ciascuno 10 pazienti. Durante lo studio, verranno monitorati vari aspetti della salute dei partecipanti, come la frequenza di interruzioni del trattamento dovute a effetti collaterali e la comparsa di reazioni allergiche o tossicità.

Il trattamento con dinutuximab beta e chemioterapia sarà somministrato in cicli, e i ricercatori osserveranno attentamente eventuali effetti collaterali, come la sindrome da perdita capillare o la sindrome da rilascio di citochine. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2026, con l’inizio del reclutamento dei partecipanti a partire da dicembre 2023.

Il dinutuximab beta è un farmaco che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Durante lo studio, i pazienti riceveranno il dinutuximab beta insieme a uno dei due regimi di chemioterapia. I farmaci chemioterapici utilizzati includono dacarbazina, etoposide, cisplatino, carboplatino, ifosfamide, ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina solfato, e vindesina. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche soluzioni di supporto come cloruro di sodio, glucosio, e albumina umana per aiutare a gestire gli effetti collaterali del trattamento.

Lo studio mira a identificare la dose più sicura e tollerabile di dinutuximab beta quando combinato con la chemioterapia. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sul tumore. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, e i pazienti riceveranno il trattamento per un periodo stabilito, con controlli regolari per valutare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ABTL0812 e saranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con la somministrazione del farmaco e proseguendo con controlli regolari per osservare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è identificare eventuali tossicità legate alla dose durante il primo ciclo di trattamento.

Oltre al 177Lutetium-DOTATATE, lo studio utilizza anche il SomaKit TOC, un kit per la preparazione di farmaci radioterapici, e il LysaKare, una soluzione per infusione contenente L-lisina cloridrato e L-arginina cloridrato. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta del tumore e gli eventuali effetti collaterali.

Lo scopo principale dello studio è determinare l’efficacia del 177Lutetium-DOTATATE nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare la risposta del tumore e la loro sopravvivenza. Lo studio include anche l’uso di tecniche di imaging per monitorare i cambiamenti nel tumore durante e dopo il trattamento. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo trattamento può essere utilizzato per migliorare le cure per i bambini con neuroblastoma.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il 68Ga-SATO per via endovenosa e verranno sottoposti a esami di imaging per valutare l’efficacia del trattamento nel rilevare le lesioni tumorali. Questi esami includeranno la PET/CT, un tipo di scansione che combina la tomografia a emissione di positroni con la tomografia computerizzata, e, se disponibile, la MRI (risonanza magnetica). I risultati di questi esami verranno confrontati con quelli ottenuti utilizzando il metodo di imaging standard attuale, la scintigrafia M123IBG.

Lo studio mira anche a calcolare la dose di radiazioni assorbita dai pazienti durante l’imaging con 68Ga-SATO e a valutare il tempo necessario per preparare e acquisire le immagini. Questo aiuterà a determinare se il nuovo trattamento è sicuro e se offre vantaggi rispetto ai metodi esistenti nel rilevare le lesioni del neuroblastoma.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare quale combinazione di chemioterapia è più sicura ed efficace quando somministrata con nivolumab. Le combinazioni testate includono: ciclofosfamide e vinblastina; solo capecitabina; e una combinazione di ciclofosfamide, vinblastina e capecitabina. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia della combinazione selezionata nella prima fase, con o senza nivolumab, per vedere quanto tempo i pazienti possono vivere senza che la malattia peggiori.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per via endovenosa o orale, a seconda del farmaco. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento. Lo studio mira a migliorare le opzioni di trattamento per i bambini e gli adolescenti con questi tipi di tumori difficili da trattare.

Lo studio mira a determinare se un trattamento più intenso possa migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti a rischio più elevato, senza compromettere la sopravvivenza nei pazienti a rischio più basso che ricevono un trattamento ridotto. I partecipanti saranno assegnati a diversi gruppi di trattamento in base al loro rischio stimato, che viene determinato attraverso l’analisi dell’espressione genica. Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno o più dei farmaci sopra menzionati, e alcuni potrebbero ricevere un placebo. Il trattamento sarà monitorato attentamente per valutare la risposta e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2035, con l’inizio previsto del reclutamento nel 2024. I risultati aiuteranno a capire meglio come personalizzare il trattamento per i bambini con neuroblastoma, migliorando le loro possibilità di guarigione e riducendo gli effetti collaterali. La ricerca si basa su un approccio multicentrico, coinvolgendo diversi centri medici per raccogliere dati più completi e affidabili.