Il trattamento con vosoritide sarà somministrato sotto forma di iniezione sottocutanea, che significa che il farmaco verrà iniettato sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’effetto di tre dosi diverse di vosoritide sulla velocità di crescita dei bambini dopo sei mesi di trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con l’ormone della crescita umano o passeranno al vosoritide per confrontare i risultati.

Lo studio durerà fino al 2030 e coinvolgerà bambini di età compresa tra 3 e 10 anni per le femmine e tra 3 e 11 anni per i maschi. I bambini devono avere una diagnosi genetica confermata di una delle tre condizioni e devono aver ricevuto il trattamento con l’ormone della crescita per almeno un anno prima di partecipare allo studio. L’obiettivo è capire se il vosoritide può migliorare la crescita nei bambini che non rispondono adeguatamente al trattamento attuale con l’ormone della crescita.